美国乳腺癌Gedatolisib联合方案，让晚期患者病情恶化或死亡风险减半！

发布时间：2026-08-31  作者：盛诺一家  更新时间：2026-08-31

近日，美国药企Celcuity公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交申请，希望扩大乳腺癌新药Gedatolisib的适用范围。

这次申请针对的是此前接受至少一线内分泌治疗后疾病仍然进展的局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者为激素受体阳性（HR+）、HER2阴性（HER2-），并携带PIK3CA基因突变。

*HR、HER2，是乳腺癌患者发现疾病后都要去做的基础检测项目。HR+、HER2-，通常意味着患者适合内分泌治疗，不适合HER2靶向治疗。

在一项大型3期临床研究中，Gedatolisib为核心的3药联合方案与阿培利司联合氟维司群方案进行了直接比较，结果显示：

使用Gedatolisib联合方案的患者，病情继续恶化或死亡的风险降低了大约一半，且约49%的患者肿瘤明显缩小。

来源：Targeted Oncology

这次研究中的3药联合方案，包括Gedatolisib+氟维司群+哌柏西利。

这3种药并不是简单地“堆”在一起，而是分别从不同方向限制癌细胞生长。

• 氟维司群是一种内分泌治疗药物。对于激素受体阳性的乳腺癌来说，雌激素就像癌细胞生长所需要的“燃料”，氟维司群可以干扰癌细胞利用这种“燃料”。

  
  

• 哌柏西利是一种已经广泛用于乳腺癌治疗的靶向药，可以给癌细胞的分裂和增殖“踩刹车”，减慢它们继续生长的速度。

  
  

• Gedatolisib则从癌细胞内部入手，同时精准阻断PI3K和mTOR等与癌细胞生长密切相关的信号通路，抑制肿瘤生长。

总之，一款药断“燃料”，一款药踩“刹车”，Gedatolisib再进一步堵住癌细胞内部的重要生长通道。

研究人员希望通过这种多管齐下的方式，对付那些经过内分泌治疗后病情仍然继续发展的晚期乳腺癌。

3期VIKTORIA-1研究中，共有350名携带PIK3CA基因突变的晚期激素受体阳性、HER2阴性乳腺癌患者参加。这些患者此前已经接受过内分泌治疗联合CDK4/6靶向药治疗，但癌症仍继续发展。

研究显示：相较于阿培利司联合氟维司群方案，使用Gedatolisib三药联合方案后，患者病情继续恶化或死亡的风险降低了50%；患者的平均肿瘤控制时间从5.6个月延长至11.1个月。大约49%的患者使用3药方案后，肿瘤明显缩小。

值得一提的是，研究还测试了Gedatolisib联合氟维司群的二药方案，结果同样优于阿培利司联合氟维司群。

Gedatolisib并不是一款完全停留在试验阶段的新药。事实上，就在今年7月，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Gedatolisib联合氟维司群（可选择是否联合哌柏西利），用于此前接受内分泌治疗后疾病仍然进展、且不携带PIK3CA基因突变的HR阳性、HER2阴性局部晚期或转移性乳腺癌患者。

这一次药企提交新的申请，是希望进一步扩大Gedatolisib联合方案的适用人群，将PIK3CA突变患者也纳入其中。

“本次申请让我们有可能将Gedatolisib提供给所有激素受体阳性、HER2阴性的局部晚期或转移性乳腺癌患者使用，无论PIK3CA突变状态如何。”Celcuity公司（开发Gedatolisib的药企）的首席医疗官在新闻稿中表示。