胆管癌新药Lirafugratinib因疗效优异获美国FDA优先审评资格，有望今年9月上市

发布时间：2026-04-07 作者：盛诺一家更新时间：2026-04-07

摘要

近日，美国Elevar Therapeutics公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已接受并授予Lirafugratinib（又名RLY-4008）的新药申请优先审评资格，该申请旨在将其作为既往接受过治疗的胆管癌患者的二线治疗选择，这些患者体内存在FGFR2融合或重排。

FDA已将处方药用户费用法案（PDUFA）目标行动日期定为2026年9月27日，意味着FDA预计在2026年9月27日做出审批决定。

根据FDA规定，优先审评资格授予那些若获批准，将对严重疾病的治疗安全性或有效性带来“显著改善”的药物申请。胆管癌是一种罕见疾病，根据美国癌症协会的数据，美国每年约有8000人被诊断为该病。

来源：摄图网

优先审评依据

Lirafugratinib新药申请的优先审评资格，基于1/2期ReFocus试验（临床试验注册号：NCT04526106）的积极临床数据。

该试验显示，在拟适应症患者（既往接受过治疗、携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者）中：

确认的客观缓解率（ORR）为46.5%，意味着有46.5%的患者肿瘤显著缩小或完全消失。
客观缓解包括完全缓解率2.6%，意味着有2.6%的患者肿瘤完全消失；部分缓解率43.9%，意味着有43.9%的患者肿瘤显著缩小；疾病稳定率50.0%。
疾病控制率（DCR）为96.5%。
中位缓解持续时间（DOR）为11.8个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过11.8个月。
中位无进展生存期（PFS）为11.3个月，意味着一半患者在11.3个月内病情没有恶化。
中位总生存期（OS）为22.8个月，意思是一半患者生存时间超过22.8个月。

关于Lirafugratinib

Lirafugratinib（又名RLY-4008）是一种强效、选择性、口服的小分子FGFR2抑制剂，用于携带FGFR2改变的晚期或转移性实体瘤患者。

FGFR2是一种受体酪氨酸激酶，在某些癌症中常发生改变。FGFR2是FGFR家族的四个成员之一，这个家族的蛋白质序列和特性高度相似。在临床前研究中，Lirafugratinib显示出对FGFR2依赖性癌细胞的杀伤作用，并在体内模型中诱导肿瘤退缩，同时对其他靶点（包括FGFR家族其他成员）的抑制极小。此外，Lirafugratinib在体外和体内临床前模型中，对已知的临床靶向耐药突变表现出强效活性。

目前，Lirafugratinib正在临床试验中评估，以招募更多既往治疗过的晚期或转移性非胆管癌实体瘤患者，这些患者体内存在FGFR2融合或重排，且先前未接受过FGFR抑制剂治疗。

关于ReFocus试验

ReFocus试验是一项开放标签、首次面向人体的临床研究。试验包括剂量递增（第1部分）、剂量扩展（第2部分）、延伸（第3部分）和延续（第4部分）阶段。

四个阶段中符合条件的患者至少18岁，病理或细胞学证实无法手术或转移性实体瘤，并有已记录的FGFR2融合、突变或扩增，符合RECIST 1.1标准的可测量病灶，ECOG体能状态为0或1。患者还必须为标准治疗无效或反应不佳，或者没有可用标准治疗方案。

第1部分中，患者接受口服Lirafugratinib剂量递增，以确定推荐2期剂量（RP2D）。

第2部分中，胆管癌患者根据FGFR改变类型及既往化疗或FGFR抑制剂暴露情况分为4个队列，并按每日持续给药的推荐2期剂量（RP2D）（70 mg）接受治疗。

关键队列的主要终点是确认的客观缓解率（ORR）。关键次要终点包括缓解持续时间（DOR）、疾病控制率（DCR）、无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、安全性及生活质量（QOL）。

Lirafugratinib的安全性

Lirafugratinib显示出可预测且可管理的安全性，通过剂量调整可缓解不良反应。

在ReFocus试验关键安全性人群中，常见的任何级别及3级（严重）及以上治疗相关不良事件为指甲毒性（发生率87.9%；12.1%）、手足红斑（81.9%；32.8%）、口腔炎（78.4%；12.1%）以及视网膜色素上皮脱离（37.1%；1.7%）。导致剂量减少、剂量中断及治疗停止的治疗相关不良事件分别发生在75.9%、82.8%和4.3%的患者中。

开发者总结

Elevar Therapeutics公司首席执行官Dong-Gun Kim表示：“Lirafugratinib已建立了令人信服的临床特征，使其与现有治疗方案有所区别。我们对FDA授予的优先审评资格感到非常高兴，并专注于高效推进审评流程，以尽快将这项疗法带给患者。”

Elevar Therapeutics仍在继续评估Lirafugratinib的临床开发计划，包括在其他FGFR2改变的实体瘤中的研究。未来的适应症仍需经过监管审查和批准。

编者按

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资料来源：

[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2026/03/30/3264531/0/en/Elevar-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-for-Review-of-New-Drug-Application-for-Lirafugratinib-as-Second-line-Cholangiocarcinoma-Treatment.html

[2]https://www.onclive.com/view/fda-grants-priority-review-to-lirafugratinib-for-fgfr2-pretreated-cholangiocarcinoma

Lirafugratinib RLY-4008 胆管癌美国上市新药美国看病指南

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