美国医学前沿：晚期乳腺癌新药Gedatolisib有望年内上市

发布时间：2026-03-24 作者：盛诺一家更新时间：2026-03-24

摘要

近日，美国Celcuity公司公布了其开发的新药Gedatolisib，在3期VIKTORIA-1临床试验中PIK3CA野生型患者队列的疗效和安全性结果。该队列包括激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）、PIK3CA野生型的晚期乳腺癌患者，这些患者在接受CDK4/6抑制剂和芳香化酶抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展。

研究结果显示，在PIK3CA野生型晚期乳腺癌中，Gedatolisib联合Fulvestrant（以及联合Palbociclib），可显著改善无进展生存期，意味着有效帮助患者控制了疾病进展。

研究结果发表于医学学术期刊《临床肿瘤学杂志》上。

来源：摄图网

关于3期VIKTORIA-1试验

VIKTORIA-1是一项3期、开放标签、随机临床试验，旨在评估Gedatolisib联合Fulvestrant（是否联合Palbociclib），在HR+/HER2-晚期乳腺癌成人患者中的疗效和安全性。

VIKTORIA-1试验在2022年12月5日至2025年1月23日期间，在23个国家的147个中心共纳入392名患者。入组患者年龄≥18岁，均为激素受体阳性、HER2阴性的转移性或局部晚期乳腺癌，且为PIK3CA野生型。所有患者在既往接受CDK4/6抑制剂联合非甾体芳香化酶抑制剂治疗期间或之后出现疾病进展。

该试验已完成患者入组。试验在入组时不限制PIK3CA突变状态，但会根据PIK3CA状态分别进行分析。未检测到PIK3CA突变的患者，按1：1：1随机分配至3组：Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant组、Gedatolisib+Fulvestrant组或Fulvestrant单药组。检测到PIK3CA突变的患者，按3：3：1比例分配至3组：Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant组、Alpelisib+Fulvestrant组或Gedatolisib+Fulvestrant组。

该研究的主要目标是比较Gedatolisib三联方案与Fulvestrant单药，以及Gedatolisib双联方案与Fulvestrant单药，在无进展生存期方面的差异。

次要终点包括总生存期、客观缓解率、缓解持续时间、安全性、生活质量以及药代动力学。

疗效数据

在3期VIKTORIA-1试验的PIK3CA野生型队列中：

✅中位无进展生存期（PFS）方面：

Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant组的中位无进展生存期（PFS）为9.3个月，意味着一半患者在9.3个月内病情没有恶化；而Fulvestrant单药组为2.0个月。三联方案延长了7.3个月。
Gedatolisib+Fulvestrant组的中位无进展生存期（PFS）为7.4个月，意味着一半患者在7.4个月内病情没有恶化；而Fulvestrant单药组为2.0个月。双联方案延长了5.4个月。

✅客观缓解率（ORR）方面：

Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant组的客观缓解率（ORR）为31.5%，意味着有31.5%的患者肿瘤显著缩小或完全消失，其中包括1例完全缓解（肿瘤完全消失）；Gedatolisib+Fulvestrant组的客观缓解率（ORR）为28.3%；Fulvestrant单药组仅为1%。

✅中位缓解持续时间（DOR）方面：

Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant组的中位缓解持续时间（DOR）为17.5个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过17.5个月；Gedatolisib+Fulvestrant组为12.0个月；由于Fulvestrant单药组仅有1例客观缓解，因此无法计算其中位缓解持续时间（DOR）。

安全性

在试验中，Gedatolisib+Palbociclib+Fulvestrant三联方案和Gedatolisib+Fulvestrant双联方案的总体耐受性良好，大多数治疗相关不良事件（TRAEs）为低等级。

三联、双联及氟维司群单药组中，常见的3级（严重）不良反应包括：中性粒细胞减少（三组分别为52.3%、0%、0.8%）、口腔炎（19.2%、12.3%、0%）、皮疹（4.6%、5.4%、0%）以及高血糖（2.3%、2.3%、0%）。

三联和双联组中主要的4级（重度）不良反应包括中性粒细胞减少（两组分别为10.0%和0.8%）、白细胞减少（仅见于三联组0.8%）以及肺炎（仅见于双联组0.8%）。

因不良反应导致停药的比例分别为：三联组2.3%、双联组3.1%、氟维司群单药组0%。

专家评论

“VIKTORIA-1是首个3期研究，证明通过抑制PI3K/AKT/mTOR通路，可以在既往接受过CDK4/6抑制剂治疗的PIK3CA野生型HR+/HER2-晚期乳腺癌患者中，显著改善中位无进展生存期。”研究主要作者Sara Hurvitz医学博士表示。她同时担任美国Fred Hutchinson癌症中心临床研究部高级副总裁、女性健康Smith家族冠名教授，以及美国华盛顿大学医学系血液肿瘤学部主任和教授。

“VIKTORIA-1研究中PIK3CA野生型队列的疗效数据，为HR阳性、HER2阴性、PIK3CA野生型晚期乳腺癌提供了重要的临床证据补充。这些结果具有潜在的临床实践改变意义，尤其是对治疗选择有限的患者而言。”Celcuity公司首席医学官Igor Gorbatchevsky医学博士表示。

关于HR+/HER2-乳腺癌

乳腺癌是全球第二常见的癌症，也是癌症相关死亡的主要原因之一。2022年全球新诊断乳腺癌病例超过200万例。对于早期乳腺癌患者，生存率较高，但对于被诊断为转移性疾病或进展为转移的患者，大约只有30%的人在确诊后能生存5年。

HR+/HER2-乳腺癌是常见的类型，占所有乳腺癌的约70%。

三条相互关联的信号通路——雌激素通路、cyclin D1-CDK4/6通路以及PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路，是驱动HR+/HER2-乳腺癌进展的主要机制。针对这些通路的治疗药物已经获批，并在晚期乳腺癌中以不同组合形式应用。然而，许多晚期患者会对CDK4/6抑制剂和现有内分泌治疗产生耐药。如何更有效地抑制PAM通路，仍是乳腺癌研究的重要方向。

关于Gedatolisib

Gedatolisib是一种强效的泛PI3K和mTORC1/2抑制剂，可全面阻断PI3K/AKT/mTOR（PAM）通路。其作用机制和药代动力学特性，与当前已获批或在研的仅针对PI3Kα、AKT或mTORC1的治疗方案存在明显差异。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予Gedatolisib新药申请优先审评资格，并设定处方药用户付费法案（PDUFA）目标日期为2026年7月17日，意味着FDA会在2026年7月17日给出是否批准上市的结果。

目前，3期VIKTORIA-1试验已完成入组，并公布了PIK3CA野生型队列的详细结果。3期VIKTORIA-2试验正在进行，评估Gedatolisib联合CDK4/6抑制剂及Fulvestrant，作为HR+/HER2-晚期乳腺癌一线治疗方案。此外，一项1/2期临床试验CELC-G-201也在进行中，评估Gedatolisib联合Darolutamide用于转移性去势抵抗性前列腺癌患者的疗效。

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请拨打免费咨询电话 400-875-6700 联系我们，盛诺一家的全球就医规划师可为您提供专业的就医路径规划和全球优质医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

资料来源：

[1]https://www.biospace.com/press-releases/celcuity-announces-publication-of-results-from-pik3ca-wild-type-cohort-of-phase-3-viktoria-1-study-of-gedatolisib-regimens-in-hr-her2-advanced-breast-cancer-in-journal-of-clinical-oncology

[2]https://www.cancernetwork.com/view/gedatolisib-combinations-improve-pfs-in-advanced-breast-cancer

【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为近10000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！

📌为什么出国就医患者首选盛诺一家？