新疗法Gemogenovatucel-T让这类晚期患者平均生存期翻3倍，75%患者随访7年仍存活！

近日，一项来自美国的临床研究公布了更新结果。一种名为Gemogenovatucel-T的“个性化癌症免疫疗法”，治疗特定的晚期卵巢癌表现良好，患者生存期大幅延长！

这项随访超过8年的研究显示，适合该疗法的患者治疗后，平均生存期接近6年，而未接受该疗法的人平均生存期不足2年。

来源：OncLive官网

Satchi-Fainaro教授是这项研究的领导者之一，他表示，大多数癌症患者最终去世，并不是因为原发肿瘤本身，而是因为癌细胞转移到了身体的重要器官。

很多癌症患者在完成手术和化疗、医生告诉“现在看不到肿瘤了”之后，并不会真正放下心来。因为大家都清楚，真正的考验往往在后面——癌症会不会复发，如果复发了还能不能控制住。

正是围绕这个问题，名为VITAL的2期临床试验研究了一种全新的治疗思路。

该研究针对的是刚确诊的晚期（3B期到4期）卵巢癌患者，她们都接受过标准治疗，包括尽可能切除肿瘤的手术，以及含铂化疗。

完成这些治疗后，患者当前体内已经没有可以被检测到的肿瘤，这种状态在医学上称为“完全缓解”，意思是目前影像和检查都看不到癌灶，但并不等同于“彻底好了”，因为癌症依然可能复发。

在这部分当前无癌的晚期患者中，研究人员筛选出了一类特殊人群。她们的肿瘤属于“同源重组功能正常型”。

这里需要解释一下，同源重组是一种细胞修复自身基因损伤的能力，如果这种能力还存在，就叫“功能正常”，简称HRP。

过去的很多研究发现，这类HRP患者使用常见的靶向疗法和免疫疗法，效果并不够理想。

研究者还引入了另一个指标，叫“克隆性肿瘤突变负荷高”。通俗来说，就是肿瘤细胞里存在比较多、而且比较一致的基因变化，这些变化更容易被免疫系统识别。这个指标简称cTMB高。

在VITAL试验中，符合条件的患者被随机分为两组，一组接受新疗法Gemogenovatucel-T作为维持治疗，另一组接受安慰剂（无效也无害的“假药”）作为维持治疗。这样做的目的，是测试新疗法是否真的有助于防复发，以及能否延长患者生存期。

结果显示，在cTMB高且HRP的患者中，接受Gemogenovatucel-T治疗的人，平均总生存期达到68个月，而安慰剂组仅为19个月。

更令人震惊的是长期生存率。研究显示，随访7年后，接受Gemogenovatucel-T治疗的患者中，仍有75%的人保持存活，而安慰剂组只有8%。

它不是化疗，也不是传统意义上的免疫药物，而是一种“自体肿瘤细胞免疫治疗”。所谓“自体”，意思是用患者自己的肿瘤细胞。研究人员会从患者手术中获取肿瘤组织，在实验室中对这些细胞进行特殊处理，再将处理后的细胞回输给患者。

这个处理过程的核心目的，是让免疫系统更清楚地“记住”肿瘤细胞的特征。

研究中使用了一种双重基因干预手段，一方面降低肿瘤产生免疫抑制信号的能力，另一方面增强一种能够招募免疫细胞的信号分子，从而更有效地激活T细胞等免疫“执行者”。通俗来说，就是减少肿瘤对免疫系统的干扰，同时把免疫系统真正调动起来。

和过去常见的维持治疗相比，这是一个根本不同的思路。此前常用的药物，比如贝伐珠单抗、PARP抑制剂或PD-1免疫药物，在HRP类型卵巢癌患者中，都没有被证明可以显著延长总生存期，更多只是延缓复发时间。而在这项研究中，Gemogenovatucel-T首次在这一人群中显示出明确的长期生存优势。

在安全性方面，平均随访8.4年时，整个研究中没有出现过任何一个严重的治疗不良反应，也没有被发现什么长期安全隐患。这意味着，该疗法不会让患者牺牲长期生活质量，增效不增毒！

基于良好的研究数据，美国食品药品监督管理局（FDA）已经授予该疗法“再生医学先进疗法”资格。获得这个资格，意味着该疗法的重大临床价值被认可，且后续研发有望在政策扶持下加速进行。