胰腺癌患者重磅好消息！抗癌明星药RMC-6236获“加速审评”资格，有望1-2个月内获批！

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

摘要

2025年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）头一次推出“局长国家优先审评券（CNPV）”计划，9款创新药物入选（见下文产品名单），获得“加速审评”资格，可在1-2个月内完成审评决定，相比标准审评周期10-12个月大幅提速。

其中，胰腺癌前沿药RMC-6236成功入选。作为近几年备受关注的一款潜力好药，如果能在1-2个月内获批上市，将为急需新药新疗法的胰腺癌患者带来重大希望！

来源：ChatGPT生成AI示意图

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2025年10月16日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布，9家企业获得了全新的“局长国家优先审评券（CNPV）”试点项目资格。

美国食品药品监督管理局（FDA）隶属于美国卫生与公众服务部（HHS），负责保障公众健康，确保人用和兽用药品、疫苗及其他生物制品、医疗器械的安全性、有效性和可靠性。同时，FDA还负责监督全国食品供应的安全、化妆品、膳食补充剂、发射辐射的电子产品以及烟草制品的监管。

FDA设计CNPV试点计划的目标是加速开发和审评符合美国国家公共卫生优先事项的药物和生物制品，并提升美国公众的健康利益。

每家获奖企业都有一个被认为具有重大潜力、能解决国家重点问题的产品，比如：

满足尚未被满足的巨大医疗需求、降低后续医疗成本、应对公共卫生危机、促进美国本土药品制造，或通过“蕞惠国价格”提高药品可负担性。

获得优先券的公司在提交完整的药物或生物制品申请后，将在1-2个月内获得FDA的审评决定。除此之外，企业还将在药物研发阶段、正式递交申请前，以及审评期间，与FDA审评人员保持更紧密的沟通。如果FDA科学家认为申请资料不完整、生产存在违规，或有其他合理原因，审评时间可以被延长。

美国总统特朗普也在10月16日发表的讲话中庆祝了不孕症治疗药物Pergoveris获得FDA的优先券。他表示：“这款药将直接与目前在美国市场上垄断的高价药竞争，这将显著降低患者的用药成本。”这番讲话是在“改善美国人辅助生殖治疗和扩大试管婴儿（IVF）可及性”新闻发布会上发表的。

FDA局长Marty Makary表示：“我们的核心目标之一是让更多治疗方案和新药尽快惠及民众，尤其是那些能在国家重点领域产生巨大影响的产品。我们必须让审评流程现代化，尝试新的方式来满足美国公众的需求。”

新的“局长国家优先审评券”（CNPV）流程相比以往标准的10-12个月审评周期，显著提速。FDA会组建一个由多领域医生和科学家组成的团队，共同进行评审。这一团队在整个过程中与企业频繁互动，及时沟通问题，并同步推进多个审评步骤。在完成所有简化审评环节后，团队会召开一次类似“肿瘤委员会”的一日集体讨论会议来做出结论。

FDA内部的每个药品审评部门都被要求提名一个他们认为符合国家重点目标的产品。企业也可以主动申请，交由指定部门评审。

本次入选的9款产品名单：

Pergoveris：用于治疗不孕症

Teplizumab：用于治疗1型糖尿病

Cytisinicline：用于戒除电子烟尼古丁成瘾

DB-OTO：用于治疗耳聋

Cenegermin-bkbj：用于治疗失明

RMC-6236：用于治疗胰腺癌

Bitopertin：用于治疗卟啉症（一种由血红素合成异常引起的罕见代谢性疾病）

Ketamine（氯胺酮）：用于支持美国本土生产关键麻醉药物

Augmentin XR（增强型阿莫西林克拉维酸）：用于支持美国本土生产常用抗生素

FDA表示，未来几个月将公布下一批“国家重点优先券”获奖名单。

来源：ChatGPT生成AI示意图

RMC-6236（现通用名为Daraxonrasib）由美国Revolution Medicines公司研发，是一种口服、直接作用于RAS（ON）的多选择性抑制剂，有望帮助应对由致癌性RAS突变驱动的多种癌症。

RMC-6236的作用机制是：能直接“锁住”处于活跃状态的RAS蛋白，从而阻断癌细胞传递生长信号。它的特点是：能同时作用于多种常见的RAS突变，如G12X、G13X和Q61X，而这些突变正是胰腺导管腺癌（PDAC）、非小细胞肺癌（NSCLC）和结直肠癌等多种常见癌种的常见驱动因素。

因此，RMC-6236有望成为对抗多类RAS突变癌症的新武器。

2025年6月，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予RMC-6236突破性疗法认定，用于治疗已接受治疗的、携带KRAS G12突变的转移性胰腺导管腺癌（PDAC）患者。

RMC-6236正在全球开展两项3期临床试验：

Revolution Medicines公司首席执行官兼董事长Mark A. Goldsmith博士表示：“能够获得局长国家优先审评券（CNPV）试点计划授予的头一批奖券之一，我们深感荣幸。正如今年早些时候RMC-6236获得的突破性疗法认定一样，我们认为此次授券认可了RAS依赖性癌症患者对新疗法的巨大未满足需求，以及RMC-6236在包括胰腺癌在内的这些疾病中潜在的治疗变革价值。随着RASolute 302试验数据预计于2026年公布，我们期待参与CNPV计划，并与FDA紧密合作，将RMC-6236尽快带给患者。”

一直以来，有大量胰腺癌患者及家属向我们咨询如何才能用上RMC-6236。

可以明确的是：截至目前，RMC-6236尚未获得任何国家药监机构的正式批准上市。国内患者要想不出国门用上RMC-6236，只能等待。

我们将密切关注RMC-6236的临床研究和审批动态，一旦有明确的获批消息，会及时发布。

好消息是，已有国内患者通过盛诺一家，前往美国参与了RMC-6236的临床试验，成功用上了该药。

正在开展RMC-6236临床研究的权威机构包括美国的MD安德森癌症中心、纪念斯隆凯特琳癌症中心、哈佛大学医学院合作教学医院丹娜法伯癌症研究院等。上述医院均为盛诺一家官方签约合作医院，我们可协助患者评估、预约，提供全流程的赴美就医服务。

如果您或您身边有亲友希望了解RMC-6236的更多信息，或有意前往美国参与该药的临床试验，获得提前用药机会，欢迎在线联系我们。

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资料来源：

[1]https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-awards-first-ever-national-priority-vouchers-nine-sponsors?utm_source=chatgpt.com

[2]https://ir.revmed.com/news-releases/news-release-details/revolution-medicines-awarded-voucher-daraxonrasib-rmc-6236-under