急性髓系白血病（AML）：新药Annamycin让难治性患者生存时间翻倍，副作用大幅降低！

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关键信息速览：

对于复发或久治不愈的急性髓系白血病（AML）患者来说，过去平均只能活4到6个月。而Annamycin把这类患者的生存时间拉长到了9个月，部分人甚至延长到15个月！

这项研究来自美国Moleculin Biotech公司，已经完成了早期临床试验，并公布了蕞终数据。由于研究数据足够亮眼，研究团队决定直接快进到关键3期临床试验（通过3期后即可上市）。

来源：AI原创生成

急性髓系白血病（AML）是一种恶性血液癌症。它的特点是：骨髓里的“造血工厂”被一群不受控制的“坏细胞”占领，正常血细胞产量骤降。

特别是那些遭遇复发或经历治疗失败的患者，基本没有更好的药物能用，预后非常差。

那么今天的主角——Annamycin是种什么药呢？简单来说，它属于“蒽环类药物”。

在白血病以及其他多种癌症中，“蒽环类药物”是常用且效果不错的一类化疗药物。不过，老一代蒽环类药物虽然有效，但毒副作用较大，可能会严重伤害心脏。因此，患者可用此类药物的次数非常有限，因为用多了就可能导致心衰。

Annamycin（安纳霉素）是新一代蒽环类化疗药，研究显示它几乎不伤心脏。这意味着患者可能反复使用该药来对抗肿瘤，甚至长期用药维持病情稳定。

已经完成的1b/2期临床研究，共纳入了22例急性髓系白血病患者，他们之前都试过1到7种不同的治疗方案，但病情依然复发或无效，因此属于“难治性”AML患者。

研究结果显示，Annamycin让一半患者至少能活过9个月。其中，疗效特别显著的患者用药后癌细胞全消失（完全缓解），他们中一半人至少能活过15个月。

*所谓“完全缓解”，就是患者经过检测，血液里找不到任何癌细胞，身体状况恢复接近正常。虽然还不能说治愈（因为有可能复发），但存在一定的治愈可能性。这种无癌状态如果能维持满5年，则患者可被视为“临床治愈”，之后复发风险很低。

对于此前只用过一种治疗失败的患者，他们中一半人至少能活过12个月。

在安全性方面，到目前为止，还没发现Annamycin会损伤心脏。这是它和老一代药物蕞大的区别。对病人来说，这意味着可以多次用药，不用担心“药还没见效，心脏先撑不住”。患者有更大机会实现更持久的无癌状态，生存期也有机会大幅延长。

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参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/annamycin-demonstrates-encouraging-overall-survival-in-refractory-aml