从BTK抑制剂到CAR-T疗法：血液系统肿瘤的新药新疗法呈“爆炸式增长”！

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关键信息速览：

在过去5年里，白血病、淋巴瘤、多发性骨髓瘤等血液系统肿瘤的治疗方法发生了翻天覆地的变化。现在，患者有了更多的治疗选择，大量新药新疗法如BTK抑制剂、CAR-T细胞疗法等纷纷出现，让患者的治疗效果越来越好。

今天，我们就来聊一聊这些新疗法。

来源：摄图网

CAR-T疗法：为免疫战士注入“抗癌超能力”

CAR-T（细胞免疫）疗法就像是给你身体内的“免疫战士”——T细胞，注入了“抗癌超能力”。医生会从你的血液中取出免疫细胞，然后在实验室里对它们进行“超级改造”，让它们获得识别并攻击癌细胞的超能力。然后，这些经过训练的免疫细胞会重新回到你的体内，像卫士一样保护你，帮助你打败癌症。

在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会上，CAR-T疗法liso-cel治疗慢性淋巴细胞白血病（CLL）的效果非常惊艳，各项数据均显著优于标准化疗。

虽然效果显著，但CAR-T治疗的过程也有一些副作用，不是每个人都适合。就像训练出来的超级战士，如果没有合理的指挥，也可能带来意外风险。因此，在做出选择时，记得和医生好好沟通，看看这种疗法是否适合你。

BTK抑制剂：锁住癌细胞的“生长开关”

BTK抑制剂就像一把锁，可以锁住血液系统肿瘤细胞的“生长开关”。

对于慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者，BTK抑制剂通过阻断一种叫做BTK的蛋白，让癌细胞无法继续繁殖和转移。

如今，BTK抑制剂已经成为治疗慢性淋巴细胞白血病的一线（初始）方案，替代了传统标准化疗。对于一些高风险患者，它的疗效尤其明显。然而，有些患者可能会在靶向治疗一段时间后，对诸如acalabrutinib、ibrutinib或zanubrutinib等BTK抑制剂出现耐药问题，治疗失效。

这时候，医生可以建议患者尝试其他新药——如Pirtobrutinib（Jaypirca），该药在BRUIN临床研究中表现很不错，证实了对耐药患者的疗效。

对于急性髓系白血病（AML）患者来说，门蛋白抑制剂是一个新的治疗选择。它能“关闭”癌细胞增殖的开关，让癌细胞难以继续扩散。两项研究值得关注。

其一是AUGMENT-101研究，该研究针对复发/难治性AML患者，他们都携带有KMT2A基因突变（重排）。结果显示，患者使用们蛋白抑制剂Revumenib后，63.2%的人肿瘤大幅缩小或消失，疗效显著优于标准治疗方案。

其二个研究针对的是刚确诊的AML患者，他们携带有NPM1基因突变、KMT2A基因突变（重排）。患者使用Revumenib+阿扎胞苷+Venetoclax的联合方案后，88.4%的人肿瘤大幅缩小或消失，其中约68%的患者接近无病状态（CR/CRI率）。

这意味着，AML患者将有更多治疗选择，即便是身体较弱的患者，也能找到合适的治疗方案。

对于多发性骨髓瘤的治疗，研究人员开发了三联疗法和四联疗法。简单来说，这些疗法是通过几种药物的组合来治疗骨髓瘤。研究表明，四联疗法特别适合那些不能进行骨髓移植的患者，能够显著提高临床治愈率。

总之，治疗血液肿瘤的选择越来越多，但并不是每条道路都适合每一个患者。每种新疗法都有它的适应症和潜在风险，选择合适的治疗方案，依然需要医患双方的共同努力。

请记住，治疗并不是一蹴而就的，它需要耐心、科学的决策和医患之间的密切配合。希望患者朋友都能在治疗过程中充满信心，走向康复的道路！

参考来源：

https://www.onclive.com/view/from-btk-inhibitors-to-car-t-cell-therapies-hematologic-malignancies-landscape-sees-an-explosion-of-new-therapies-