半数患者诊断后生存期不足6个月！可怕的“NUT癌”有望迎来强力靶向疗法！

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关键信息速览：

NUT癌是一种非常可怕的高恶性肿瘤，可以影响成人和儿童，多出现在头部、颈部或胸腔区域。这种病非常罕见，由于识别难度大，很多患者被漏诊或误诊。目前，这种癌症的患者中，半数人活不过6个月，且治疗选择非常有限。

近日，一家名叫Zenith Epigenetics的加拿大生物技术公司宣布，他们开发的新型靶向药ZEN-3694已获得美国药监局（FDA）授予“快速通道资格”。，用于治疗NUT癌。

来源：Targeted Oncology官网

ZEN-3694 是一种口服“BET抑制剂”，它的作用机制是阻断一种NUT融合蛋白的异常信号，这种蛋白发出的信号会“误导”细胞疯狂生长，导致癌症进展。这个药物的目标是从根源打断癌症生长的信号链条，属于靶向治疗的一种。

目前，ZEN-3694正在临床试验中，有两种组合治疗方式：

其一，是联合CDK4/6抑制剂Abemaciclib治疗那些至少用过一种化疗的NUT癌患者。Abemaciclib这个药主要用来抑制CDK4/6这些能够帮助癌细胞加速分裂的“油门”，是目前乳腺癌治疗中的常见靶向药。

其二，是联合化疗方案（顺铂+依托泊苷）治疗NUT癌症患者。

初步研究结果显示，ZEN-3694搭配上Abemaciclib时，疗效明显优于单药治疗，有效率和有效时间都令人很振奋。

美国药监局（FDA）授予ZEN-3694“快速通道资格”（Fast Track Designation），这不只是一个“荣誉标签”，而是真正能帮助患者更早用上新药的“绿色通道”。为什么这么说？

不是所有新药都有资格走快速通道。这个资格只给那些针对“严重疾病”或“生命威胁性疾病”的潜力药物。也就是说：

NUT癌正是这样：极其凶险、没有好药、患者生存期短。而ZEN-3694出现后，有望打破这个困境，因此FDA才特别批准它进入这条“快车道”。

获取此项资格后，开发商可以更频繁的与FDA沟通，比如频繁提交试验数据、及时获得反馈，少走弯路；有机会提前申请“加速批准”和“优先审评”，让审核周期大幅缩短。

此外，如果初步数据足够有力，部分患者可以更早用上新药（如条件性批准）。

过去，很多药在走完全部试验和审批流程时，那些危重患者已经不在了。FDA设立“快速通道”是为了改变这一点：

只要有希望，就不能拖延！

对于ZEN-3694来说，这个资格的获取，说明它已经被FDA认定为“有希望救命”的候选药，是一种重大认可。

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/fda-fast-track-designation-accelerates-novel-therapy-for-nut-carcinoma