抗癌不只看“肿瘤缩了没”！新药让白血病患者日常不适感大幅减少

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在抗癌这条路上，控制肿瘤、维持病情稳定固然很重要，但很多人蕞怕的还是“难受”。明明治疗很有效，他们的身体却越来越难受，生活质量不理想。

就在今年6月的欧洲血液学大会（EHA）上，一种名叫Pirtobrutinib（皮托布替尼）的新药带来了不一样的希望——它让患者的体感明显变好，简言之就是“人舒服多了”。

来源：Targeted Oncology官网

新药Pirtobrutinib有哪些优势？

相比传统方案，新药Pirtobrutinib让患者感觉更舒服、症状更轻、也更有力气，而且这种改善是持续性的，不是昙花一现。

在治疗到达25周时，新药组患者的疲劳感减轻程度明显高出对照组（使用传统药物方案），日常状态变得更好了。

诸如盗汗、淋巴肿大等白血病相关副作用也大幅缓解，明显优于对照组。

患者的身体功能改善程度也高于对照组，患者有更多精力下床走动、自己做事。

这些数据全部达到了医学上的“临床意义阈值”——这意味着不但有变化，而且变化幅度较大，患者能够真切地感受到。

我们不妨把癌细胞想象成一台失控的“邪恶机器”，而这台机器的核心启动开关，叫做BTK（一种信号传导通路，能不断促进肿瘤进展）。

过去，科学家已经开发出了一些抗癌药，能专门关闭BTK“开关”，比如伊布替尼（Ibrutinib）等。它们的做法就像是用胶水把开关按钮粘住，让这台机器启动不了。

这种方法在很多患者身上都有效，但问题是——过一段时间后，有坏人会给BTK开关上面涂一层“防粘膜”（C481突变），这样原本有效的胶水也毫无用处了。

新一代靶向药Pirtobrutinib的厉害之处在于，它放弃了容易被阻挡的胶水，而是像强力磁铁一样，牢牢吸附在BTK上。即便有了“防粘膜”，照样能控制住开关。

另外该药还是口服药，不需要住院、打点滴，患者在家也能轻松用药控制病情。

新药的治疗目标，是慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）两类血液系统癌症。

2023年底，美国药企（FDA）就已经批准了Pirtobrutinib上市，用于那些曾用过BTK抑制剂和BCL2抑制剂、治疗效果不理想的CLL/SLL患者。也就是说，这不再是“实验室里的遥远希望”，而是能真正用到患者身上的新武器。

这款药的核心定位是“救场高手”——适合以前用过BTK抑制剂但耐药的患者，以及治疗方案换了好几轮、用过BCL2抑制剂（另外一种靶向药）的难治患者。

此外，如果患者尚未对上述传统抗癌药耐药，但无法承受副作用（比如一些体弱的老人），也可以考虑尝试Pirtobrutinib，因为该药的副作用相对更温和。

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/pirtobrutinib-improves-patient-reported-outcomes-in-relapsed-refractory-cll-sll