80%骨髓增生异常综合征患者病情大幅缓解！Bexmarilimab在美获孤儿药资格认定

时间：2025-03-05 作者：盛诺一家

引言：

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）授予Bexmarilimab孤儿药资格认定，用于治疗名为骨髓增生异常综合征（MDS）的罕见血液病。这种病会导致血液中的正常细胞减少，严重时可能发展成白血病。

* FDA给予Bexmarilimab的“孤儿药”资格，简单来说，是为了鼓励药厂开发针对罕见病的药物，提供一些特殊待遇，比如加快审批、减少费用等。

Bexmarilimab的作用机制

人体的免疫系统本来是可以“巡逻”并清除病变细胞的，但有些病变细胞学会了“伪装”，让免疫系统误以为它们是正常细胞，从而躲过攻击。这就像是坏人穿上警察的制服混入队伍，导致真正的警察无法识别敌人。

人体中强大的免疫细胞——巨噬细胞，身上存在一种叫做Clever-1的蛋白。打个比方，这个蛋白就像一个“控制开关”，打开后巨噬细胞无法识别和攻击病变细胞了。

Bexmarilimab的作用，就是关闭Clever-1这个"开关"，让巨噬细胞恢复正常的功能。

80%患者病情大幅缓解

在2024年美国血液学会（ASH）年会上公布的BEXMAB临床研究的数据显示，复发/难治（治疗后病情复发或治疗失败）的MDS患者，接受Bexmarilimab联合阿扎胞苷（Azacitidine）治疗后，80%的患者病情大幅缓解。此外，患者的平均总生存期为13.4个月。

参与BEXMAB试验的患者，包括中危、高危或极高危的MDS患者、慢性粒-单核细胞白血病（CMML）患者或急性髓系白血病患者，他们都适合阿扎胞苷治疗。其中，MDS患者都曾用过去甲基化药物（HMA）治疗。

除了良好的疗效之外，Bexmarilimab联合阿扎胞苷的方案还展现出良好的耐受性，没有患者在使用较高剂量时出现难以耐受的毒副作用。

Bexmarilimab的开发商——Faron公司的首席医疗官Bono博士表示：“复发/难治性MDS是一种危及生命的血液系统恶性肿瘤，治疗选择非常有限，尚未满足的医疗需求仍然巨大。BEXMAB试验的结果进一步证实了该药的治疗效果，给许多患者带来了有临床意义的深度疗效。”

目前研究仍在进行，研究人员正在进一步探索Bexmarilimab的蕞佳剂量和联合用药方案。预计在2025年4月会公布更多试验数据，以进一步评估其长期疗效和安全性。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bexmarilimab-for-myelodysplastic-syndromes

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