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80%骨髓增生异常综合征患者病情大幅缓解!Bexmarilimab在美获孤儿药资格认定

时间:2025-03-05  作者:盛诺一家

引言:

近日,美国食品药品监督管理局(FDA)授予Bexmarilimab孤儿药资格认定,用于治疗名为骨髓增生异常综合征(MDS)的罕见血液病。这种病会导致血液中的正常细胞减少,严重时可能发展成白血病。


图片


* FDA给予Bexmarilimab的“孤儿药”资格,简单来说,是为了鼓励药厂开发针对罕见病的药物,提供一些特殊待遇,比如加快审批、减少费用等。


01

Bexmarilimab的作用机制

人体的免疫系统本来是可以“巡逻”并清除病变细胞的,但有些病变细胞学会了“伪装”,让免疫系统误以为它们是正常细胞,从而躲过攻击。这就像是坏人穿上警察的制服混入队伍,导致真正的警察无法识别敌人。


人体中强大的免疫细胞——巨噬细胞,身上存在一种叫做Clever-1的蛋白。打个比方,这个蛋白就像一个“控制开关”,打开后巨噬细胞无法识别和攻击病变细胞了


Bexmarilimab的作用,就是关闭Clever-1这个"开关",让巨噬细胞恢复正常的功能。


02

80%患者病情大幅缓解


在2024年美国血液学会(ASH)年会上公布的BEXMAB临床研究的数据显示,复发/难治(治疗后病情复发或治疗失败)的MDS患者,接受Bexmarilimab联合阿扎胞苷(Azacitidine)治疗后,80%的患者病情大幅缓解。此外,患者的平均总生存期为13.4个月。


参与BEXMAB试验的患者,包括中危、高危或极高危的MDS患者、慢性粒-单核细胞白血病(CMML)患者或急性髓系白血病患者,他们都适合阿扎胞苷治疗。 其中,MDS患者都曾用过去甲基化药物(HMA)治疗。


除了良好的疗效之外,Bexmarilimab联合阿扎胞苷的方案还展现出良好的耐受性,没有患者在使用较高剂量时出现难以耐受的毒副作用


Bexmarilimab的开发商——Faron公司的首席医疗官Bono博士表示:“复发/难治性MDS是一种危及生命的血液系统恶性肿瘤,治疗选择非常有限,尚未满足的医疗需求仍然巨大。BEXMAB试验的结果进一步证实了该药的治疗效果,给许多患者带来了有临床意义的深度疗效。”


目前研究仍在进行,研究人员正在进一步探索Bexmarilimab的蕞佳剂量和联合用药方案。预计在2025年4月会公布更多试验数据,以进一步评估其长期疗效和安全性。


参考来源:

https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-bexmarilimab-for-myelodysplastic-syndromes



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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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