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用药16周,84.2%的白血病/淋巴瘤患者病情大幅缓解!新型BTK降解剂表现良好

时间:2025-01-09  作者:盛诺一家

引言:

在2024年美国血液学会(ASH)大会和博览会期间,研究人员提交的1a/b期临床试验NX-5948-301的数据显示,新型BTK降解剂NX-5948治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)和小淋巴细胞淋巴瘤(SLL)的效果良好,用药8周后,75.5%的患者病情大幅缓解,用药16周时,84.2%的患者病情大幅缓解
 
盛诺一家

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来源:摄图网


01

什么是BTK降解剂?

当人体免疫系统中的B细胞因为基因突变转变为癌细胞时,会导致一些血液系统肿瘤出现,比如B细胞淋巴瘤和慢性淋巴细胞白血病(CLL)。这些B细胞恶变导致的血癌中,一种名为BTK的蛋白质会处于异常激活状态,导致B细胞源源不断的分裂增殖,推动癌症进展


基于此,科学家们开发出了专门抑制BTK的一系列靶向药,我们称之为“经典BTK抑制剂”,像依鲁替尼、阿卡替尼等都属于这类药物,它们通过阻断BTK,可以抑制B细胞的增殖与存活,从而达到抗癌效果。


目前,BTK抑制剂已经成为B细胞相关癌症的“基石药物”,显著改善了患者生存期


然而,BTK抑制剂并不是消除了BTK蛋白,只是让它们丧失了帮助癌细胞无限增殖的功能。因此当癌细胞“进化”出某些新的基因突变,比如BTK C481S突变后,BTK抑制剂可能会失去疗效。


在这样的背景下,科学家们依靠前沿“蛋白降解”技术,开发出了更前沿的BTK降解剂,可以直接将BTK蛋白标记为“废物”,之后人体就会将这类蛋白直接抹除,癌细胞也就无法再利用BTK增殖和生存了。


02

临床试验中NX-5948的表现如何?

在1a/b期临床试验NX-5948-301的剂量递增阶段,研究人员发现,无论是蕞低剂量还是更高剂量,NX-5948都对患者产生了疗效。治疗8周时,75.5%的患者病情大幅缓解,而且随着时间推移,治疗反应逐渐加深。在治疗到16周时,84.2%的患者病情大幅缓解


值得注意的是,参与此项试验的患者都是复发/难治性CLL患者,他们当中很多人携带BTK突变、TP53突变(患者预后差、治疗失败率高)和/或PLCG2突变(BTK抑制剂耐药突变)。


因此,通过降解整个BTK蛋白,对既往接受过BTK抑制剂治疗但耐药的患者和携带多种高风险突变的患者,也可能有良好的疗效


在安全性方面,该药表现良好,常见的3级或以上不良反应发生率较低,主要副作用为中性粒细胞减少症。而传统BTK抑制剂的常见副作用(如高血压、房颤)在试验中发生率较低。在CLL患者组中,只有一人因不良反应停药,因此总体而言,NX-5948的耐受性很不错。


研究人员表示,BTK降解剂的问世在医学上是一次重大进步,它对此前使用过BTK抑制剂的患者显示了高水平的疗效。期待能在后面的试验中该药能为B细胞恶性肿瘤患者带来更多新的良好数据。


参考来源:

https://www.onclive.com/view/novel-btk-degrader-nx-5948-yields-high-response-rates-in-pretreated-cll-sll

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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。


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AYA癌症联盟(AYACC)董事会成员

美国国家癌症研究所(NCI)PDQ成人(肉瘤)治疗编辑委员会成员

哈佛医学院妇产科和生殖生物学助理教授,医学博士

布列根和妇女医院妇科肿瘤外科专家

布列根和妇女医院妇科肿瘤微创手术主任

美国丹娜法伯癌症研究院淋巴瘤科资深肿瘤内科医生

美国丹娜法伯癌症研究院 淋巴瘤项目临床研究主任

美国丹娜法伯癌症研究院 慢性淋巴细胞白血病中心 副主任

哈佛大学医学院 内科副教授

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