美国前沿药NT-17获孤儿药认定，用于晚期胰腺癌，对肠癌等多种实体瘤同样有效

时间：2024-02-05 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物技术公司NeoImmuneTech的前沿药Efineptakin Alfa（NT-17）用于晚期胰腺癌的孤儿药认定。临床试验中，该药对结直肠癌、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌和小细胞肺癌，同样展示出了很有希望的抗癌潜力。

孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.晚期胰腺癌患者的5年生存率仅为3%，临床试验中，NT-17与PD-1免疫检查点抑制剂Pembrolizumab联用，对胰腺癌患者展示出良好的疗效，截至目前，有7.7％的患者肿瘤大幅缩小或消失，34.6％的患者疾病得到有效控制。

2.该药对结直肠癌、三阴性乳腺癌、非小细胞肺癌和小细胞肺癌患者群，同样展示出不错的疗效，截至目前，对所有患者在疾病控制率方面表现尤为良好。

3.除了本次公布的试验数据，NT-17还在其他多项1期试验、2期试验中得到研究证实，有望成为一款能够治疗多种实体瘤的新型抗癌药。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予美国生物技术公司NeoImmuneTech的前沿药Efineptakin Alfa（NT-17）用于晚期胰腺癌的孤儿药认定，作为患者的潜在治疗选择。

关于胰腺癌

胰腺癌是所有癌症中死亡率蕞高的癌症之一，侵袭性较强，并且患者的预后极差。晚期胰腺癌患者的5年生存率仅为3%。

胰腺癌又因早期通常没有症状，导致患者确诊时已是晚期阶段。而晚期胰腺肿瘤往往会对化疗和放疗高度耐药，导致患者的治疗选择十分有限，迫切需要新的有效治疗方法。

来源：摄图网

关于Efineptakin Alfa（NT-17）

Efineptakin Alfa（NT-17）是一种长效人白细胞介素-7，已在多个1期、2期临床试验中进行研究，在胰腺癌等多种实体瘤中展现出很有希望的抗癌潜力。

目前Efineptakin Alfa（NT-17）正在与PD-1免疫检查点抑制剂Pembrolizumab（Keytruda）联用，作为正在进行的1/2期临床试验（NCT04332653）的一部分，研究其用于晚期实体瘤患者的疗效，包括胰腺癌患者。

关于1/2期临床试验（NCT04332653）

该试验招募了尚未接受过免疫检查点抑制剂治疗的复发或难治性微卫星稳定（MSS）型结直肠癌患者、胰腺导管腺癌患者，以及曾接受过免疫检查点抑制剂治疗的三阴性乳腺癌患者、非小细胞肺癌患者和小细胞肺癌患者。

截至2022年4月15日数据截止日期，共有106名患者入组，81名患者被确定为安全性和有效性的可评估对象。

在所有患者中，平均年龄为60.9岁（范围为29-83岁）。89.4%的患者接受过2次或更多次的治疗。52.8%的患者为IV期疾病。56.6%的患者有肝转移。

参与者每6周肌肉注射一次Efineptakin Alfa（NT-17），每3周静脉注射200mg Pembrolizumab（Keytruda），直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。

该研究的主要目标是通过RECIST和iRECIST v1.1标准（一种更加全面、灵活的评估方式，能更好地反映患者对免疫治疗的反应）的客观缓解率（ORR）。次要目标包括疾病控制率（DCR）、缓解持续时间（DOR）、无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。

研究结果

所有患者群体数据

在平均随访5.13个月时，所有患者中，按照RECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为4.9%，疾病控制率（DCR）为32.1%，平均缓解持续时间（DOR）为4.4个月，平均缓解时间（TTR）为2.8个月。

按照iRECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为9.9%，疾病控制率（DCR）为43.2%，平均缓解持续时间（DOR）为4.4个月，平均缓解时间（TTR）为3.3个月。

胰腺导管腺癌患者数据：

在26名胰腺导管腺癌患者中，平均年龄为66.0岁（范围为31-81岁），90.6%的患者接受过2次或更多次的治疗，43.8%的患者为IV期疾病，78.1%的患者有肝转移。

平均随访3.53个月时，按照RECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为3.8％，疾病控制率（DCR）为30.8％，平均缓解持续时间（DOR）为8.7个月，平均缓解时间（TTR）为2.8个月。

按照iRECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为7.7％，疾病控制率（DCR）为34.6％，平均缓解持续时间（DOR）为6.1个月，平均缓解时间为3.4个月。

该组患者的平均无进展生存期（PFS）为6.0个月。

三阴性乳腺癌患者数据：

在三阴性乳腺癌患者队列中，平均随访6.08个月时，没有患者对治疗产生反应。按照RECIST v1.1标准，疾病控制率（DCR）为14.3%。按照iRECIST v1.1标准，疾病控制率（DCR）为28.6%。平均无进展生存期（PFS）为5.1个月。

非小细胞肺癌患者数据

在非小细胞肺癌患者队列中，平均随访4.85个月时，按照RECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为5.6%，疾病控制率（DCR）为33.3%，平均缓解持续时间（DOR）为1.3个月，平均缓解时间（TTR）为3.6个月。

按照iRECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为11.1%，疾病控制率（DCR）为66.7%，平均缓解持续时间（DOR）为3.1个月，平均缓解时间（TTR）为3.3个月。平均无进展生存期（PFS）为6.0个月。

小细胞肺癌患者数据

在小细胞肺癌患者队列中，平均随访6.08个月时，按照RECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为33.3%，疾病控制率（DCR）为33.3%，平均缓解持续时间（DOR）为4.1个月，平均缓解时间（TTR）为1.2个月。按照iRECIST v1.1标准，这些指标相同。平均无进展生存期（PFS）为9.6个月。

微卫星稳定型结直肠癌患者数据：

在微卫星稳定（MSS）型结直肠癌患者队列中，平均随访5.13个月时，按照RECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为3.7%，疾病控制率（DCR）为37.0%，平均缓解持续时间（DOR）为4.6个月，平均缓解时间（TTR）为2.8个月。

按照iRECIST v1.1标准，客观缓解率（ORR）为11.1%，疾病控制率（DCR）为40.7%，平均缓解持续时间（DOR）为4.6个月，平均缓解时间（TTR）4.1个月。平均无进展生存期（PFS）为6.7个月。

安全性

74.5%的患者发生了药物不良反应（ADR）。按组别划分，三阴性乳腺癌患者中有60.0%的患者发生，非小细胞肺癌患者中有82.1%的患者发生，小细胞肺癌患者中有42.9%的患者发生，微卫星稳定（MSS）型结直肠癌患者中有79.3%的患者发生，胰腺导管腺癌患者中有75.0%的患者发生。

在胰腺导管腺癌患者队列中，与Efineptakin Alfa（NT-17）治疗相关的药物不良反应（ADR）发生情况如下：1级（31.3%），2级（28.1%），3级（12.5%）和4级（3.1%）。该队列中患者经历的蕞常见的药物不良反应（ADR）包括发热（28.1%）、注射部位反应（21.9%）、疲劳（15.6%）、斑丘疹（6.3%）和恶心（3.1%）。

编者按

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来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-efineptakin-alfa-for-pancreatic-cancer

[2]https://neoimmunetech.com/news/page01_view.html?number=274

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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