比利时前沿药PTX-252获孤儿药认定，用于急性髓系白血病

时间：2024-01-23 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予比利时生物制药公司Hyloris Pharmaceuticals的前沿药PTX-252用于急性髓系白血病（AML）患者的孤儿药认定。

孤儿药认定（ODD）：孤儿药一般指用于治疗罕见病的药物，一旦获得孤儿药认定，将获得一系列激励措施，以加速该药物的临床试验和获批上市。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.急性髓系白血病（AML）是一种恶性程度很高的血液系统恶性肿瘤，2023年全球约有近19万新发病例，治疗需求远未满足。

2.PTX-252这款药物能够通过调整癌症微环境、改变蛋白质表达平衡，以及清除有毒金属来改善化疗的抗癌活性，从而更有效地对抗癌症。

研究详情

（专业人士阅读）

美国食品药品监督管理局（FDA）授予比利时生物制药公司Hyloris Pharmaceuticals的前沿药PTX-252用于急性髓系白血病（AML）患者的孤儿药认定。

关于急性髓系白血病（AML）

急性髓系白血病（AML）是一种起源于骨髓中未成熟的白细胞的异质性血液系统恶性肿瘤。

AML通常会迅速扩散到血液循环系统，然后可扩散到身体其他部位，包括淋巴结、脾脏、中枢神经系统和睾丸。它可能是一种突然出现的新生疾病，也可能是一种次生疾病，由其他疾病进展或化疗引起。

AML在男性中较为常见，患者的平均年龄约为67岁。根据数据估计，2022年全球大约有近15万新发病例，2023年增加到近19万新发病例。

关于PTX-252

PTX-252的设计目标是通过引入一种新型分子实体来提高癌细胞对化疗的敏感性，从而增强治疗效果。这种新型分子实体可能是对已知分子进行改良的化合物。

PTX-252的独特之处在于它的目标是处理癌症发生的潜在原因，而不仅仅是治疗肿瘤本身。它致力于调整癌症微环境内蛋白质表达的平衡，试图影响癌细胞周围的环境，使之不适合癌症的发展。

PTX-252的另一个目标是从细胞中清除有毒金属，有毒金属可能在癌细胞的生存和增殖中发挥一定的作用，清除它们可能导致更好的化疗效果。

总结来说，PTX-252旨在通过调整癌症微环境、改变蛋白质表达平衡，以及清除有毒金属来改善化疗的抗癌活性，从而更有效地对抗癌症。

Hyloris Pharmaceuticals公司预计将于今年启动PTX-252的2期研究。

编者按

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ptx-252-for-aml

[2]https://www.globenewswire.com/news-release/2024/01/16/2810252/0/en/Orphan-Drug-Designation-Granted-to-PTX-252-by-U-S-FDA-for-the-Treatment-of-Acute-Myeloid-Leukaemia-AML.html

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：美国新药DKN-01联合方案，治疗结直肠癌有效率93%

下一篇：大批患者肿瘤完全消失！加拿大新型光动力疗法TLD-1433治疗膀胱癌疗效积极

相关资讯
最新动态

服务推荐

咨询医学顾问

医院推荐

MD安德森癌症中心

癌症专科排名:1 (2023年美国医院排名)

纪念斯隆凯特琳癌症中心

癌症专科排名:2 (2023年美国医院排名)

麻省总医院

美国医院排名:3 心脏专科排名:8 神经专科排名:8 (2023美国医院排名)

丹娜法伯癌症研究院

癌症专科排名:5 (2023美国医院排名)

百瀚和妇女医院

美国医院排名:7 妇产专科排名:1 (2023美国医院排名)

妙佑医疗国际(原梅奥诊所)Mayo Clinic

美国医院排名:1 癌症专科排名:3 神经专科排名:4 心脏专科排名:3 (2023美国医院排名)

克利夫兰医学中心

美国医院排名:2 心脏专科排名:1 癌症专科排名:10 (2023美国医院排名)

约翰·霍普金斯医院

美国医院排名:4 神经专科排名:7 癌症专科排名:9 (2023美国医院排名)