美国前沿药物Nirogacestat治疗软组织肉瘤效果显著，被写入美国权威癌症指南！

时间：2024-01-11 作者：盛诺一家

摘要

近日，美国权威指南NCCN（美国国家综合癌症网络）更新了软组织肉瘤的指南，将美国SpringWorks公司研发的新型抗癌药Nirogacestat，列为软组织肉瘤中的硬纤维瘤患者全身治疗的优选方案。

来源：新英格兰医学杂志

关键信息如下：

1.Nirogacestat让患者的疾病进展或死亡风险降低了71%。

2.Nirogacestat组有41%的患者肿瘤大幅度缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失；而安慰剂组只有8%的患者肿瘤缩小。

3.Nirogacestat的大多数不良反应发生都较轻微。

4.NCCN指南是美国乃至全世界的权威癌症指南，Nirogacestat被指南列为优选方案，再一次证明该药物的重要性。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国权威癌症指南NCCN（美国国家综合癌症网络）更新了软组织肉瘤的指南，将美国SpringWorks公司研发的新型γ-分泌酶小分子抑制剂Nirogacestat，作为软组织肉瘤中的硬纤维瘤患者全身治疗的优选方案。

2023年11月27日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Nirogacestat治疗进展性硬纤维瘤患者。Nirogacestat成为头一个获批治疗硬纤维瘤患者的药物。此次写入权威治疗指南，再一次证明该药物的重要性。

在3期DeFI试验中，研究者评估了Nirogacestat治疗硬纤维瘤/侵袭性纤维瘤病患者的疗效。这项研究纳入了不适合手术或复发难治的硬纤维瘤患者。入组患者被随机分为2组，一组接受150mg Nirogacestat治疗，另一组接受安慰剂治疗。

截止到2022年4月7日，安慰剂组患者保持疾病不进展的平均时长为15.1个月，而Nirogacestat组的数据远远高于安慰剂组，将患者疾病进展或死亡的风险降低了71%。预计Nirogacestat有85%的患者能保持1年不进展，76%的患者能保持2年不进展。而安慰剂组只有53%的患者保持1年不进展；44%的患者保持2年不进展。

此外，Nirogacestat组有41%的患者肿瘤大幅度缩小，其中7%的患者肿瘤完全消失；而安慰剂组只有8%的患者肿瘤大幅度缩小，没有一例患者肿瘤消失。

在安全性方面，虽然Nirogacestat不良反应发生率较高，但大多是较轻微的。

如果您希望了解更多癌症等重大、复杂疾病的海外前沿研究成果、药物、疗法信息，请联系我们，盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务，包括预约国外权威专家一对一远程咨询、快速办理医疗签证前往海外权威医院就医等。

参考来源：

https://www.onclive.com/view/nccn-adds-nirogacestat-to-guidelines-for-patients-with-soft-tissue-sarcoma

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗服务中介机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！