突破！8名患者病情完全缓解！CAR-T疗法治疗红斑狼疮疗效喜人

时间：2023-12-15 作者：盛诺一家

摘要

近日，在2023美国血液学会（ASH）年会上报告了一项令人振奋的研究数据：15名自身免疫性疾病（AID）患者，包括8名系统性红斑狼疮（SLE）患者、4名系统性硬化症（SSc）患者和3名特发性炎症性肌病（IIM）患者，在接受CAR-T疗法治疗后，取得了非常显著的疗效，并且安全性良好。

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关键信息如下：

1.8名系统性红斑狼疮（SLE）患者接受CAR-T疗法治疗3个月后病情获得完全缓解。

2.3名特发性炎症性肌病（IIM）患者和4名系统性硬化症（SSc）患者接受CAR-T疗法治疗3个月后病情也得到了不同程度的改善。

3.参与试验的15名患者全部实现了停止药物治疗。

4.患者接受CAR-T疗法治疗的整体安全性和耐受性良好。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，著名女星周海媚的离世以及她长期遭受的疾病红斑狼疮引发了持续的热议。

今天，我们来聊聊红斑狼疮这种疾病的前沿治疗。

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比较轻微的红斑狼疮可表现为一种皮肤病，但随着病情加重，会转变为系统性红斑狼疮（SLE）。SLE是一种严重的自身免疫性疾病，主要影响年轻女性。

据广东省人民医院风湿科主任医师、中国医师学会风湿病专业委员会副会长张晓教授介绍：SLE的发病机制主要是B细胞的高度活跃，体内B细胞分化成浆细胞产生大量的自身抗体，这些抗体会攻击身体里的组织或者器官，造成一种损伤。

目前SLE的主要治疗手段是糖皮质激素、抗疟药和免疫抑制剂。

基于SLE的发病机制，近年来CAR-T疗法在治疗SLE方面展现出了很有前景的治疗潜力，有望成为SLE患者的新的治疗选择。

这项研究由德国埃尔兰根大学医院的研究人员领导。

研究背景

靶向CD19的CAR-T细胞疗法在B细胞恶性肿瘤中疗效表现一向突出。

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CAR-T细胞疗法全称嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种技术通过基因工程使T细胞能够识别B细胞表面的CD19和其他抗原，使得CAR-T细胞能够针对B细胞进行定向攻击，对于B细胞恶性肿瘤的治疗非常有效，例如非霍奇金淋巴瘤、霍奇金淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病和多发性骨髓瘤等。

CD19 CAR-T细胞同时也会靶向引发自身免疫性疾病（AID），包括系统性红斑狼疮（SLE）、特发性炎症性肌病（IIM）和系统性硬化症（SSc）。

自身免疫性疾病患者通常需要接受长期治疗，目前的标准疗法想要实现长期缓解仍然具有挑战性。

研究目的

探究CD19 CAR-T细胞疗法是否能够帮助患者更深层次地重置B细胞，清除自身免疫反应，实现持久的无药物缓解，特别是在依赖自身抗体的自身免疫性疾病中。

研究详情

参与试验的15名自身免疫疾病患者，包括8名系统性红斑狼疮（SLE）患者、4名系统性硬化症（SSc）患者和3名特发性炎症性肌病（IIM）患者，先前平均接受过5次治疗。

试验中，所有患者均接受了一次性的CD19 CAR-T细胞输注。平均随访12个月。

数据结果

8名系统性红斑狼疮（SLE）患者治疗3个月后病情获得完全缓解。
3名特发性炎症性肌病（IIM）患者治疗3个月后病情得到了显著改善。
4名系统性硬化症（SSc）患者中，3名患者治疗3个月后病情也得到了一定缓解。
15名患者全部实现了停止药物（免疫抑制药物）治疗。

安全性

15名患者接受CAR-T疗法治疗的整体安全性良好。

出现细胞因子释放综合症（CRS）0级（没有或非常轻微）的患者有4例，1级（轻度）的有10例，2级（中度）的有1例。15名患者中，有5名患者接受了药物治疗（托珠单抗，用于治疗细胞因子释放综合症）。
1名患者出现了1级免疫效应细胞相关的神经毒性综合症（ICANS），表现为输注CAR-T细胞两周后出现眩晕。
没有患者出现持续超过28天的骨髓抑制（骨髓功能受损）。

此外，在随访14-24个月时，5名系统性红斑狼疮（SLE）患者的病情仍然保持缓解，B细胞得到了重建，并且CAR-T治疗对患者的免疫系统功能没有产生负面影响，患者的肾功能也保持良好，没有出现明显的蛋白尿问题。

研究结论

整体而言，CD19 CAR-T细胞疗法在3种不同的自身免疫性疾病（AID）患者中引发了持久的疗效，使患者的病情获得了完全或部分缓解，摆脱了依赖药物治疗，并且安全性和耐受性良好。

研究结果令人鼓舞，为彻底治愈自身免疫性疾病带来了新的希望！

编者按

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来源：

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[2]https://ash.confex.com/ash/2023/webprogram/Paper180547.html

[3]https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(22)01372-1?_returnURL=https%3A%2F%2Flinkinghub.elsevier.com%2Fretrieve%2Fpii%2FS0092867422013721%3Fshowall%3Dtrue

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