FDA授予前沿药SLS009治疗急性白血病的孤儿药认定

时间：2023-10-13 作者：盛诺一家

摘要

美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药SLS009治疗急性白血病的孤儿药认定。该药具有强大的抗癌活性，能在很短的时间内发挥疗效，在击杀患者体内癌细胞、控制患者病情等方面发挥积极作用，已使得部分患者实现无癌。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.SLS009起效非常迅速，患者输注24小时内便能收获疗效，使得高达97%的癌细胞死亡。部分患者体内几乎检测不到残余病灶，癌细胞几乎完全消失！

2.目前已有20.6%的患者接受SLS009治疗后实现病情稳定，总体疾病控制率为35.3%。

3.SLS009的安全性也很良好，没有患者出现严重的毒副作用。

研究详情

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美国食品药品监督管理局（FDA）授予前沿药SLS009治疗急性髓系白血病患者的孤儿药认定。

关于SLS009

SLS009是由美国生物制药公司SELLAS研发的一款新型、小分子、高度选择性CDK9抑制剂。

目前SLS009正在进行一项开放标签、单臂、多中心1/2a期试验（NCT04588922），用于治疗复发/难治性急性髓系白血病和其他血液恶性肿瘤患者。

研究详情

根据试验1阶段的研究结果，SLS009可在复发/难治性淋巴瘤患者中产生强大的临床活性。具体而言：

SLS009起效非常迅速，患者输注24小时内便达到了预期的IC90（外周血浓度），意味着药物在患者血液中达到了足够的浓度，可以发挥抗癌药效，SLS009能使患者体内高达97%的癌细胞死亡；
SLS009能够使97%的患者外周血中两种生物标志物MCL1和MYC的活性水平降低，从而抑制癌细胞的生长和增殖；
SLS009能在患者体内引发强烈的抗癌活性，使患者骨髓中的癌细胞减少了77.3%；
SLS009使得一部分患者的疾病获得了完全缓解，体内几乎检测不到残余病灶，癌细胞几乎完全消失。

数据结果方面：

在可评估患者中，总体客观缓解率（肿瘤大幅缩小或消失的比例）为14.7%；
肿瘤负担（用于描述患者体内癌细胞数量和质量变化的重要指标）降低高达62%；
20.6%的患者实现病情稳定，总体疾病控制率为35.3%。

安全性方面：

SLS009的安全性也非常良好，未出现任何剂量限制性毒性，也未出现任何一种高级别的非血液毒性，即便是出现了一些难以确定的血液毒性，出现的时间很短并且是可逆的。患者常见的毒性反应包括低钾血症、上呼吸道感染和胆红素升高。

该试验的2a部分的初步数据结果将于今年年底公布。

来源：

[1]https://www.onclive.com/view/fda-awards-orphan-drug-designation-to-sls009-in-aml

[2]https://www.sellaslifesciences.com/investors/news/News-Details/2023/SELLAS-Receives-FDA-Orphan-Drug-Designation-for-SLS009-for-Treatment-of-Acute-Myeloid-Leukemia/default.aspx

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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