生存期提高近1倍！这种难治性脑肿瘤迎来重大临床突破！

时间：2023-08-21 作者：盛诺一家

摘要

近期公布的一项临床试验数据表明，一款新药ONC201针对一类极为难治的脑肿瘤展现出了积极的疗效：该药使得原本生存期仅为十几个月的患者，平均总生存期达到了21个月，提高了近1倍！还有近三分之一的患者存活了两年以上。这是近年来围绕这类脑肿瘤出现的非常好的试验数据结果，是一次重大的临床突破！

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关键信息如下：

1.该药针对的是非常难治的一类脑肿瘤，这类患者目前除了放疗没有有效的好方法，面临很严峻的治疗困境。

2.该药独特的作用机制，不仅能穿透大脑血脑屏障，还对特定突变有很好的疗效，潜力非常大。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，美国生物制药公司Chimerix公布了一项早期临床试验的数据结果：该公司研发的创新型小分子候选药物ONC201，治疗H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤效果积极。

该研究的论文发表在了国际知名肿瘤期刊Cancer Discovery（《癌症发现》）上。

该研究报告了71名接受ONC201治疗的H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者的生存数据分析结果：针对这类预后不佳且治疗有限的患者群体，ONC201显示出了很有希望的疗效。患者在接受放疗后，使用ONC201单药进行治疗，平均总生存期（mOS）显著提高，达到了21.7个月。而历史对照组这一数据为12个月，提高了近1倍！此外，有近三分之一的患者存活了两年以上。

关于H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤

来源：摄图网

H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种侵袭性极强的脑肿瘤，在儿童和年轻人身上都会发生。这类患者目前的标准治疗方法是放疗。然而，由于这类肿瘤位于大脑的关键区域（脑干），治疗非常具有挑战性。患者的生存期仅为11-15个月。

ONC201的主要作用原理

ONC201蕞初旨在靶向多巴胺受体，但研究人员注意到这种药物能够穿越血脑屏障，这是开发脑肿瘤药物时需要克服的关键挑战。

研究人员于是围绕ONC201开展了几项针对胶质母细胞瘤的试验，可惜并不成功，但似乎对一些携带H3 K27M突变的弥漫性中线胶质瘤有效果。不过其背后的作用机制并不是很清楚。

研究人员随即展开了针对H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤患者的1期临床试验。同时，希望更多地了解ONC201在肿瘤细胞中的作用情况。

研究人员从特定患者中收集了脑脊液。经过进一步研究发现，ONC201能够存在于肿瘤细胞中，并影响线粒体。

结合对71名患者的分析数据，表明ONC201能够中断代谢途径，同时逆转H3 K27M突变的表观遗传后果。

简言之，ONC201的主要作用原理是：通过干扰破坏关键代谢途径，逆转H3 K27M基因突变所导致的异常遗传结果，从而导致这种突变失去其影响力。

这项研究结果代表了一项重大突破！

美国密歇根医学院查德·卡尔小儿脑瘤中心儿童神经肿瘤学副教授Carl Koschmann医生表示：“H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤是一种极为难治的肿瘤，此前已经开展了250多项相关临床试验，但一直未取得较大进展，无法有效改善患者的预后。这项研究的结果可能代表了一项重大突破！”

整体而言，ONC201在治疗H3 K27M突变型弥漫性中线胶质瘤上具有很大潜力，能够为这类患者提供急需的治疗选择，ONC201有望在不久的将来成为这类患者的标准疗法，为他们提供新的希望。

来源：

[1]https://www.globenewswire.com/news-release/2023/08/16/2726539/25619/en/Chimerix-Announces-Data-Highlighting-Clinical-Efficacy-and-Molecular-Mechanisms-of-Response-to-ONC201-Treatment-of-H3-K27M-Mutant-Diffuse-Midline-Gliomas-Published-in-Cancer-Discov.html

[2]https://www.biospace.com/article/chimerix-s-drug-candidate-improves-survival-for-patients-with-incurable-brain-tumor/

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

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