对多达16种晚期实体瘤治疗有效！新药Erdafitinib强势来袭

时间：2023-08-10 作者：盛诺一家

摘要

根据一项2期临床试验的研究结果：一款口服新药Erdafitinib对多达16种晚期实体瘤治疗有效，并且安全性良好。截至目前，已经有患者接受该药治疗后肿瘤完全消失，部分患者肿瘤大幅缩小。该药的后续研究结果非常值得期待，有望成为一款攻克晚期实体瘤的强效新药。

来源：摄图网

关键信息如下：

1.该药对具有FGFR基因突变的晚期实体瘤展现出了强大的抗肿瘤活性，能惠及胆管癌、乳腺癌、胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌等多达16种实体瘤患者群体。

2.截至目前的研究数据表明，该药已使得三成参与试验的患者肿瘤大幅缩小甚至完全消失，后续试验数据非常值得期待！

3.该药的安全性也很良好，有望为已经没有治疗选择的晚期实体瘤患者带来新希望。

研究详情

（专业人士阅读）

近日，THE LANCET Oncology（柳叶刀子刊）官网发表了一项重磅研究成果：在一项2期临床研究中，新药Erdafitinib治疗具有FGFR基因突变的晚期实体瘤展示出了良好的疗效和安全性，使多达16种实体瘤患者的疾病获得了缓解。

来源：THE LANCET Oncology官网截图

关于FGFR基因突变

FGFR基因突变存在于多种恶性肿瘤中，并且可能是多种癌症的致癌驱动因子，尤其在肺癌、肝癌、肝内胆管癌、乳腺癌、胃癌、子宫癌、膀胱癌等实体瘤中常会出现。因此，能够靶向FGFR的抑制剂，如今已经成为肿瘤治疗的重要手段。

关于Erdafitinib

Erdafitinib是一款口服、选择性泛FGFR酪氨酸激酶抑制剂，已于2019年获得美国FDA的加速批准，作为具有易感FGFR3或FGFR2基因突变的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者的靶向治疗，患者需至少接受过一种含铂化疗（包括在12个月内进行过新辅助或辅助含铂化疗），化疗期间或化疗后疾病进展。

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根据在今年ASCO大会上公布的一项临床试验数据结果：Erdafitinib在转移性或不可切除的具有FGFR基因突变的尿路上皮癌患者中，展现出了强有力的抗癌疗效。与化疗相比，Erdafitinib显著改善了患者的总生存期，接受Erdafitinib治疗的患者的平均总生存期比化疗提高了4个多月，同时将患者的死亡风险降低了36%。

研究详情

本次公布的是一项国际性、单臂、2期临床研究，旨在评估Erdafitinib在此前接受过治疗的具有FGFR基因突变的晚期或转移性实体瘤患者中的有效性和安全性。

这项2期临床研究（RAGNAR研究）在15个国家的156个研究中心进行。于2019年12月5日至2022年2月15日期间进行了患者招募。

入组患者根据癌症类型和年龄共分为4个队列。本次报告的数据结果为其中的主要队列分析结果。

试验招募的患者为12岁以上的除尿路上皮癌以外的晚期或转移性实体瘤患者，包括胆管癌、神经胶质瘤、乳腺癌、胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、子宫内膜癌、食道癌、唾液腺癌、卵巢癌、十二指肠癌等。患者至少接受过一种全身治疗后疾病出现进展，没有可替代的标准治疗方法，并且ECOG评分为0-1（表示身体状态基本良好）。

在接受Erdafitinib治疗的217名患者中，有97名（45％）女性和120名（55％）男性。数据截止日期为2022年8月15日。

患者每天口服一次Erdafitinib（每天8毫克，视情况可升至9毫克），21天为一个周期，直至疾病进展或出现无法耐受的毒性。研究的主要终点是客观缓解率（ORR）。

研究结果表明：

在平均随访17.9个月时，接受Erdafitinib治疗的217名患者，有64名患者获得了客观缓解，客观缓解率为30％。其中，3%的患者肿瘤完全消失，27%的患者肿瘤大幅缩小。

安全性方面，与Erdafitinib治疗相关的蕞常见的3级或更高级别的治疗相关不良事件是口腔炎（25例，12％）、手足综合征（12例，6％）和高磷血症（11例，5％）。蕞常见的严重治疗相关不良事件（3级或更高级别）为口腔炎（4例，2％）和腹泻（2例，1％）。未出现治疗相关的死亡事件。

这些研究结果表明，Erdafitinib在具有FGFR基因突变的晚期实体瘤患者中具有良好的疗效，能使大批患者受益，能够为已经没有治疗选择的患者群体提供一种有效的治疗手段。这些结果将支持Erdafitinib在晚期实体瘤患者中的继续研究和开发。

来源：

[1]https://www.thelancet.com/journals/lanonc/article/PIIS1470-2045(23)00275-9/fulltext

[2]https://www.janssen.com/janssen-announces-balversar-erdafitinib-improved-overall-survival-versus-chemotherapy-patients

[3]https://www.onclive.com/view/developmental-fgfr-inhibitors-are-active-in-fgfr-cholangiocarcinoma-and-urothelial-carcinoma

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