淋巴瘤药物Tirabrutinib获FDA授予孤儿药资格认定

时间：2023-03-24 作者：盛诺一家

导读

近日，据小野制药美国公司称，FDA已授予BTK抑制剂Tirabrutinib（ONO-4059）治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤（PCNSL）患者的孤儿药资格认定。

注：获得孤儿药称号，可享受临床试验成本税务减免、审批快速通道等政策扶持

详情请看下文

来源：摄图网

“我们非常高兴Tirabrutinib被FDA授予治疗PCNSL的孤儿药资格认定，”小野制药美国公司的总裁兼首席执行官Kunihiko Ito在新闻稿中表示。“目前我们正在对新确诊或复发/难治性PCNSL患者进行该药的2期临床试验，期待试验快速推进，以便患者更早获得新的治疗选择。”

PCNSL是一种罕见且侵袭性强的“淋巴结外”非霍奇金淋巴瘤，原发局限于脑、脊髓、眼或软脑膜，且无全身肿瘤受累，病理特征类似于弥漫大B细胞淋巴瘤。

目前，美国尚没有批准专门治疗PCNSL患者的疗法，因为该领域的研究数据非常有限。虽然医学进展让新确诊的PCNSL患者经诱导治疗后的临床结局得到改善，但约20%-30%的患者对初始治疗无效。此外，高达60%的PCNSL患者蕞终会复发。因此，这类患者亟需更好的治疗选择。

Tirabrutinib是一种高效的选择性BTK抑制剂，我们先来看看它的抗癌原理：

B细胞受体（BCR）可以发出信号以调节细胞增殖和活化，促进B细胞的存活，分化和克隆扩增。在一些B细胞恶性肿瘤中，BCR信号通路起着重要作用，其中就包含有PCNSL。

基于此，能够高效、选择性抑制BCR信号的BTK抑制剂Tirabrutinib，理论上可以达到抗癌效果。

2020年3月，Tirabrutinib在日本获批用于治疗复发/难治性PCNSL。此后，该药又于2021年11月、2022年2月分别获韩国和中国台湾批准用于治疗同类患者群体。

2020年8月，该药还在日本获批用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤患者。

现在，开放标签的2期PROSPECT临床试验（NCT04947319）正在评估该药对新确诊或复发/难治性PCNSL患者的安全性和有效性。试验分为A和B两个部分。

在A部分中，复发或难治性PCNSL患者将接受每天空腹口服一次Tirabrutinib，剂量为480mg，直至疾病进展或毒性不耐受。

在B部分中，小组1将接受空腹口服320mg或480mg该药，并与甲氨蝶呤/替莫唑胺/利妥昔单抗（Rituxan）联合使用。小组2将接受空腹口服替拉替尼320mg或480mg并与利妥昔单抗/甲氨蝶呤/丙卡巴肼/长春新碱诱导方案联合使用。

两个小组患者将持续治疗4个周期（28天1周期），直至疾病进展或毒性不耐受。

该研究的主要目标包括：A部分患者肿瘤缩小或消失的比例以及B部分患者的适合剂量以及肿瘤完全消失的比例，还有两部分患者的治疗不良事件（AE）发生情况。

目前，PROSPECT临床试验正在美国加利福尼亚州，佐治亚州，肯塔基州，缅因州，马萨诸塞州，密歇根州，新泽西州，俄亥俄州，田纳西州和犹他州积极招募患者，并将继续在更多地点进行。预计研究完成日期为2026年7月1日。

如果您希望了解更多全球前沿癌症药物、技术或临床试验信息，或是希望预约国外权威癌症专家为您提供远程就医指导，又或是快速办理国外就医，请联系我们。

来源：

本文编译自Targeted Oncology官网2023年3月23日发表的《FDA Grants ODD to Tirabrutinib for Primary Central Nervous System Lymphoma》一文，原文链接：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-odd-to-tirabrutinib-for-primary-central-nervous-system-lymphoma

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权

【盛诺一家】成立于2011年，是国内领先的海外医疗咨询服务机构，至今已为超过7000个患者家庭提供出国就医服务，重点涵盖癌症、心脏病、罕见疾病等重疾领域。凭借专业、贴心、高效的服务，盛诺一家赢得了99%客户好评率！

📌为什么出国就医患者首选盛诺一家？

官方资质：与美国、日本、英国近50家TOP级医院签署官方合作协议，搭建全球医疗服务网络
专业可靠：咨询服务团队成员70%拥有医学背景，包括医学院博士、三甲医院医生、资深医学翻译
一站式服务：在全球设有15个客户服务中心，保障从国内到海外全流程、高品质的服务质量
客户至上：推出48小时冷静期、风险告知书、医疗费用“零加成”等措施，保障客户权益
专属折扣：通过本公司预约出国就医的患者，可额外申请5%–40%的医疗费用减免折扣

👉如果您或者家人需要出国看病，可拨打免费咨询热线 400-875-6700，或通过盛诺一家官网预约咨询！

淋巴瘤 FDA 孤儿药美国前沿技术医学前沿医学前沿资讯罕见病其他疾病

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：研究显示，你身上的“棕色脂肪”或可帮助提高癌症生存率！

下一篇：淋巴结未必要一刀切！研究显示它们可帮助激活免疫反应对抗肿瘤

相关资讯
最新动态

我们的服务

费用评估

合作医院只和排名前10的医院官方签约

波士顿儿童医院

官方签约合作医院

美国儿童医院排名:1 (2022-23美国儿童医院排名)

MD安德森癌症中心

官方签约合作医院

癌症专科排名:1 (2025年美国医院排名)

东京科学大学医院

官方签约合作医院

齿学部稳居日本头位、世界前十，医学部名列日本前三

医生推荐绿色就医通道，快至2天预约咨询

David Shulman

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

骨肉瘤；液体活组织检查；软组织肉瘤

哈佛大学医学院附属丹娜法伯/波士顿儿童癌症中心，医学博士

Michael S. Rabin

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

肺癌、间皮瘤、胸腺瘤

曾任Lowe胸腔肿瘤中心临床主任

丹娜法伯癌症研究院医生

哈佛大学医学院内科学助理教授

Sanjay Popat

盛诺全球大医生集团签约专家

临床专长：

肺癌,间皮瘤,胸腺癌

肿瘤内科顾问医生

案例推荐14年 7000+患者家庭的健康托付

罕见癌症患者被告知寿命不到一年？专家说仍有治愈的可能！

病症：肉瘤

年龄：保密

就诊医院：纪念斯隆凯特琳癌症中心

我的真实赴美经历：一万美金，买来癌症痊愈希望，值不值？

病症：肺癌

年龄：54

就诊医院：麻省总医院

一位前中国医生在安德森陪诊的真实经历

病症：肉瘤

年龄：9

就诊医院： MD安德森癌症中心

淋巴瘤药物Tirabrutinib获FDA授予孤儿药资格认定

出国看病

全球就医战略咨询

远程咨询

日本体检