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淋巴瘤药物Tirabrutinib获FDA授予孤儿药资格认定

时间:2023-03-24  作者:盛诺一家


导读

近日,据小野制药美国公司称,FDA已授予BTK抑制剂Tirabrutinib(ONO-4059)治疗原发性中枢神经系统淋巴瘤(PCNSL)患者的孤儿药资格认定。


注:获得孤儿药称号,可享受临床试验成本税务减免、审批快速通道等政策扶持

详情请看下文


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来源:摄图网


“我们非常高兴Tirabrutinib被FDA授予治疗PCNSL的孤儿药资格认定,”小野制药美国公司的总裁兼首席执行官Kunihiko Ito在新闻稿中表示。“目前我们正在对新确诊或复发/难治性PCNSL患者进行该药的2期临床试验,期待试验快速推进,以便患者更早获得新的治疗选择。”


PCNSL是一种罕见且侵袭性强的“淋巴结外”非霍奇金淋巴瘤,原发局限于脑、脊髓、眼或软脑膜,且无全身肿瘤受累,病理特征类似于弥漫大B细胞淋巴瘤。

目前,美国尚没有批准专门治疗PCNSL患者的疗法,因为该领域的研究数据非常有限。虽然医学进展让新确诊的PCNSL患者经诱导治疗后的临床结局得到改善,但约20%-30%的患者对初始治疗无效。此外,高达60%的PCNSL患者蕞终会复发。因此,这类患者亟需更好的治疗选择。

Tirabrutinib是一种高效的选择性BTK抑制剂,我们先来看看它的抗癌原理:

B细胞受体(BCR)可以发出信号以调节细胞增殖和活化,促进B细胞的存活,分化和克隆扩增。在一些B细胞恶性肿瘤中,BCR信号通路起着重要作用,其中就包含有PCNSL。

基于此,能够高效、选择性抑制BCR信号的BTK抑制剂Tirabrutinib,理论上可以达到抗癌效果。


2020年3月,Tirabrutinib在日本获批用于治疗复发/难治性PCNSL。此后,该药又于2021年11月、2022年2月分别获韩国和中国台湾批准用于治疗同类患者群体。

2020年8月,该药还在日本获批用于治疗Waldenstrom巨球蛋白血症和淋巴浆细胞淋巴瘤患者。

现在,开放标签的2期PROSPECT临床试验(NCT04947319)正在评估该药对新确诊或复发/难治性PCNSL患者的安全性和有效性。试验分为A和B两个部分。

在A部分中,复发或难治性PCNSL患者将接受每天空腹口服一次Tirabrutinib,剂量为480mg,直至疾病进展或毒性不耐受。

在B部分中,小组1将接受空腹口服320mg或480mg该药,并与甲氨蝶呤/替莫唑胺/利妥昔单抗(Rituxan)联合使用。小组2将接受空腹口服替拉替尼320mg或480mg并与利妥昔单抗/甲氨蝶呤/丙卡巴肼/长春新碱诱导方案联合使用。

两个小组患者将持续治疗4个周期(28天1周期),直至疾病进展或毒性不耐受。

该研究的主要目标包括:A部分患者肿瘤缩小或消失的比例以及B部分患者的适合剂量以及肿瘤完全消失的比例,还有两部分患者的治疗不良事件(AE)发生情况。

目前,PROSPECT临床试验正在美国加利福尼亚州,佐治亚州,肯塔基州,缅因州,马萨诸塞州,密歇根州,新泽西州,俄亥俄州,田纳西州和犹他州积极招募患者,并将继续在更多地点进行。预计研究完成日期为2026年7月1日。

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来源:
本文编译自Targeted Oncology官网2023年3月23日发表的《FDA Grants ODD to Tirabrutinib for Primary Central Nervous System Lymphoma》一文,原文链接:
https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-odd-to-tirabrutinib-for-primary-central-nervous-system-lymphoma
本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权



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哈佛医学院附属丹娜法伯癌症研究院Lank 泌尿生殖肿瘤中心临床研究主任

丹娜法伯癌症研究院泌尿生殖系统肿瘤内科资深专家

NCCN睾丸癌肿瘤学临床实践指南制定专家之一

哈佛大学医学院附属丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心专家

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