“EP0042获得FDA孤儿药资格认定，证实了该药在需求远未得到满足的AML治疗领域具有潜力，”Ellipses Pharma首席执行官兼联合创始人Rajan Jethwa在一份新闻稿中表示。 “本次认定是EP0042开发过程中的一个重要里程碑，我们相信该药的早期临床数据值得继续深入研究，FDA的这一决定将帮助我们推动EP0042的研究进展，争取将它早日带给更多患者使用。” EP0042的早期试验招募了18岁及以上的晚期AML患者。他们被要求要有足够的预期寿命和身体状况，能够完成至少1个周期的治疗。这些患者不能有未经治疗或需要治疗的脑和/或软脑膜转移，也不能有急性早幼粒细胞白血病。 该试验涉及剂量范围的部分早期数据已经在2022年ASH 年会（一个重要的血癌国际学术会议）上公布。这些数据来自于总计25名AML患者。 患者中，包括有携带FLT3突变的人，也包括野生型（无可靶向突变）的人。一些试验参与者之前曾接受过FLT3抑制剂治疗并耐药。 结果表明，EP0042具有患者可接受的安全性和耐受性。此外，研究人员注意到，几名此前接受过大量治疗的AML患者的疾病控制时间得到了延长。EP4002被观察到的常见不良反应包括中性粒细胞减少性发热、疲劳、腹泻、外周水肿、头晕等。 如果您希望了解更多全球前沿癌症药物、技术或临床试验信息，或是希望预约国外权威癌症专家为您提供远程就医指导，又或是快速办理国外就医，请联系我们。 来源：本文编译自OncLive官网2023年3月15日发表的《EP0042 Wins FDA Orphan Drug Status for Acute Myeloid Leukemia》一文，原文链接：https://www.onclive.com/view/ep0042-wins-fda-orphan-drug-status-for-acute-myeloid-leukemia本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权
