欢迎来到 盛诺一家 全球医疗咨询与服务机构
红杉资本(中国)被投企业
免费咨询电话 400-875-6700
首页
出国看病
美国看病 日本看病 英国看病
全球就医规划
远程咨询
日本体检
健康管理 日本疫苗接种 海外紧急就医服务 盛诺一家VIP会员
海南诊所
疾病向导
精选案例
合作医院
权威医生
盛诺百科
关于我们
首页 资讯大全 医学前沿​FDA连续授予两款新疗法孤儿药资格，这两类患者有望受益！

​FDA连续授予两款新疗法孤儿药资格，这两类患者有望受益！

发布时间：2022-10-24  作者：盛诺一家  更新时间：2023-12-12


导读

近日，美国FDA连续授予两款新疗法孤儿药资格。一款是小分子抑制剂PCLX-001，用于治疗急性髓系白血病；另一款是T细胞疗法ET140203，用于治疗肝母细胞瘤。目前两款疗法均在开展相关试验。


详情请看下文


Part 1：
FDA授予PCLX-001孤儿药资格
治疗急性髓系白血病

10月18日，FDA授予PCLX-001孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病（AML）。


图片
来源：摄图网

PCLX-001是一种创新型N-肉豆蔻酰基转移酶(NMT)抑制剂，刚开始研发时用于治疗白血病和淋巴瘤。PCLX-001在动物模型中也被证明可以抑制肺癌和乳腺癌肿瘤的生长。在白血病、淋巴瘤和乳腺癌患者中，均显示出重要的生物学作用。


临床前模型显示，PCLX-001单药疗法在皮下AML细胞系衍生的异种移植物(CDX)中产生了完全缓解。此外，在尾静脉注射的AML患者来源的异种移植物(PDX)中，PCLX-001可使人类外周血和骨髓CD45+细胞减少高达95%，其中包括导致疾病复发的恶性干细胞群。


目前正在进行一项1期试验，在加拿大的4个地区，研究PCLX-001单药疗法对非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的治疗。


“20岁及以上的AML患者的5年生存率仅为27%。尽管目前已有相关疗法，但患者往往会遭遇复发。”PCLX-001所属Pacylex公司总裁兼首席执行官Michael Weickert博士在一份声明中说。“我们的试验将为复发患者提供另一种选择，PCLX-001被授予孤儿药资格，说明了这种潜在新疗法对AML患者的重要性。”


编译来源：
[1]https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-pclx-001-for-aml
[2]https://pacylex.reportablenews.com/pr/pacylex-announces-orphan-drug-designation-granted-to-pclx-001-for-the-treatment-of-acute-myeloid-leukemia


Part 2：
FDA授予ET140203孤儿药资格
治疗肝母细胞瘤

10月18日，FDA授予ET140203孤儿药资格，用于治疗肝母细胞瘤。


肝母细胞瘤是一种罕见的儿童肝脏肿瘤，通常发生在5岁以下的儿童中。


ET140203是一款研究性T细胞疗法，目前其所属的Eureka Therapeutics公司正在招募患者参加一项1/2期试验。
 
图片
来源：摄图网


该试验是一项开放标签、剂量递增、多中心、1/2期试验，旨在评估ET140203 T细胞在儿童患者中的安全性、耐受性和初步疗效。符合条件的患者必须患有AFP阳性/HLA-A2阳性、复发/难治性肝母细胞瘤、未另行指定的肝细胞恶性肿瘤或肝细胞癌。

试验过程中，会收集患者的T细胞，改造成专有细胞受体，然后输回患者体内。ET140203 T细胞采用了Eureka Therapeutics公司专有的肿瘤浸润技术，该技术在动物模型中显示具有增强浸润实体瘤的能力，证明可能会提高患者的疗效。

患者输注后，将在第1、3、6、9、12、18和24个月进行肿瘤反应评估，同时测量血清AFP水平。

该研究的积极评估阶段将持续2年，之后将在治疗后对患者进行15年的随访，以评估治疗的安全性和总体生存率。预计主要研究完成日期为2023年2月28日。


Eureka Therapeutics公司总裁兼首席执行官Cheng Liu博士在新闻发布会上表示：“很高兴FDA较早授予了ET140203治疗肝母细胞瘤的快速通道指定和罕见儿科疾病指定，此次又授予ET140203孤儿药资格，表明儿童肝癌治疗还有很大的医疗需求尚未满足。”


编译来源：
https://www.onclive.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-et140203-for-hepatoblastoma

本文由盛诺一家原创编译，转载需经授权



FDA 孤儿药 医学前沿 医学前沿资讯 前沿技术 罕见病

本文为海外就医科普文章，内容仅供阅读参考，不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译，版权归盛诺一家公司所有，转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网（www.stluciabj.cn）"字样。

上一篇：石榴真的抗癌？研究显示石榴代谢物可让免疫细胞更好对抗癌症！

下一篇：​新研究结果证实：这款双特性抗体药物对抗卵巢癌数据出色！


我们的服务
更多
出国看病

出国看病

一站式海外就医服务

全球就医战略咨询

全球就医规划

定制化全球就医战略

全球专家远程咨询

远程咨询

国际先进的治疗方案

日本体检

日本体检

医疗级精密体检服务

咨询医学顾问
费用评估
合作医院只和排名前10的医院官方签约
约翰·霍普金斯医院
约翰·霍普金斯医院

官方签约合作医院

妇产科#1 风湿科#1 入选20所最佳医院荣誉榜(2026美国医院排名)

皇家马斯登癌症中心
皇家马斯登癌症中心

官方签约合作医院

英国癌症专科排名:1 (2023英国医院排名) 世界三大癌症中心之一

麻省总医院
麻省总医院

官方签约合作医院

癌症专科#5 入选20所最佳医院荣誉榜 (2026美国医院排名)

权威医生绿色就医通道，快至2天预约咨询
Patrick Y. Wen
Patrick Y. Wen
盛诺全球大医生集团签约专家
临床专长：

  • 脑转移、脑瘤、胶质母细胞瘤、低级别胶质瘤、原发性中枢神经系统淋巴瘤、脑膜瘤

  • 成人脑瘤新疗法的开发

中枢神经系统癌症NCCN指南专家组成员

丹娜法伯癌症研究院神经肿瘤中心主任

哈佛大学医学院神经内科学教授

Castle Connolly美国超级医生

Priscilla Merriam
Priscilla Merriam
盛诺全球大医生集团签约专家
临床专长：

软组织肉瘤；骨肉瘤；胃肠道间质瘤；骨癌。

医学博士

哈佛医学院附属丹娜法伯癌症研究院肉瘤中心临床主任

哈佛医学院附属丹娜法伯癌症研究院资深医师

斋浦明夫
斋浦明夫
盛诺全球大医生集团签约专家
临床专长：

胆管癌，胰腺癌，肝癌

日本顺天堂医院肝胆胰外科部长 主任教授

服务案例15年 10000个患者家庭的健康托付
甲基丙二酸血症案例∣一个三口之家赴美看病的真实经历，感慨万千…
甲基丙二酸血症案例∣一个三口之家赴美看病的真实经历，感慨万千…

病症： 甲基丙二酸血症

年龄：2

就诊医院： 波士顿儿童医院

糖尿病出国治疗案例 | 地狱和天堂只是一“药”之差：一位2型糖尿病患者的赴美求医经历
糖尿病出国治疗案例 | 地狱和天堂只是一“药”之差：一位2型糖尿病患者的赴美求医经历

病症： 糖尿病

年龄：58

就诊医院： 麻省总医院

治疗肝癌:抗癌老战士自述，再晚期的癌症，也有治疗希望！
治疗肝癌:抗癌老战士自述，再晚期的癌症，也有治疗希望！

病症： 肝癌

年龄：保密

就诊医院： 麻省总医院

400-875-6700
医学顾问
出国看病费用评估
您想咨询的疾病类型（单选）
    您的就医目标国家是（可多选）
      您想咨询的疾病名称
      您的称呼
      您的手机号

      验证码

      其他想要了解的信息

      为减轻患者负担，盛诺一家已经和超过半数美国癌症排名前十的医院达成深度合作协议，在国际自费患者常规折扣基础上，额外为盛诺一家转诊患者争取到5%-40%的专属医疗费用优惠。