AVA6000获软组织肉瘤孤儿药认定，毒性狂降且疗效显著！

发布时间：2022-09-09 作者：盛诺一家更新时间：2023-12-12

导读

近日，据Avacta Group plc发布的新闻稿显示，阿霉素（蒽环类化疗药多比柔星）升级版药物AVA6000获美国FDA授予软组织肉瘤孤儿药认定（ODD）[1]。

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阿霉素是一种常用的抗癌药，抗癌范围非常广，在包括白血病、淋巴瘤等血癌，以及肺癌、乳腺癌、卵巢癌、甲状腺癌、胃癌、肝癌以及多种肉瘤，都有应用。

然而在抗癌的同时，阿霉素强大的毒性也会严重伤害到人体，目前被列入到2A类致癌物清单之中。

AVA6000是一种使用preCISION技术升级改造过的仿制阿霉素。通过升级，药物可直接被递送到肿瘤微环境中，大部分会在肿瘤中被激活，降低健康组织受到药物毒性损害的风险，因此能够提高药物的安全性和患者耐受性，同时有效性也得以提升。

来源：摄图网

“我们很高兴AVA6000获得FDA给予的孤儿药认定，这反映了preCISION平台可以为癌症患者带来潜在收益，以及该药临床前研究数据的高质量，”Avacta Group 首席执行官Alastair Smith博士在新闻稿中表示。

值得注意的是，如果AVA6000之后获批用于治疗软组织肉瘤，此项孤儿药认定将使该公司在美国拥有7年的市场独占性，以鼓励药物开发企业。

在使用人类肿瘤细胞系进行的体外细胞毒性评估中，AVA6000的细胞毒性比阿霉素低80—4000倍。在另外许多体内研究中，AVA6000显著减少了肿瘤体积。

比如在骨肉瘤的试验中，通过将肿瘤移植到小鼠体内进行药物测试，结果显示AVA6000可以显著缩小肿瘤，而使用阿霉素则没有看到类似的显著效果。

研究人员将在I期人体临床研究（NCT04969835）中，观察AVA6000在转移性实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学和早期疗效。

该试验招募的对象为局部晚期和/或转移性胰腺癌、结直肠癌、非小细胞肺癌、头颈部鳞状细胞癌、卵巢癌、乳腺癌、软组织肉瘤和膀胱癌的18岁以上患者。患者需要预期寿命超过12周，ECOG体能状况为0或1，且通过血液、肝肾功能检查达标。

值得注意的是，在去年8月，就有患者（头位用药者）接受了头一剂AVA6000。

Avacta Life Sciences首席开发官Neil Bell评论道：“AVA6000提供了一个令人兴奋的机会，可以改进当前的阿霉素治疗模式，无论是作为单一疗法还是联合疗法。我们期待着AVA6000初次人体临床试验的结果，希望可以提高药物对患者的治疗效果。”[2]

AVA6000首席研究员、伦敦癌症研究所和皇家马斯登NHS基金会信托基金药物开发部副主任 Udai Banerji教授评论道：“很高兴患者在初次人体研究中接受了AVA6000。这种药物利用我们对肿瘤微环境的理解来增强药物输送，并可能降低患者副作用。科研人员正在努力开发更智能、对患者更友善的精准抗癌方法，这真是太棒了。”[2]

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来源：

本文编译自Targetedonc官网2022年9月7日发表的《Approaching Treatment for a Patient With NSCLC and an EGFR Mutation》一文[1]，原文链接：

https://www.targetedonc.com/view/approaching-treatment-for-a-patient-with-nsclc-and-an-egfr-mutation

[2]https://avacta.com/avacta-announces-first-patient-dosed-in-ava6000-pro-doxorubicin-phase-1-clinical-trial/

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