​参加临床试验就是当“小白鼠”？他们却借此“清零”了肿瘤！

对于癌症患者来说，接触到临床试验这个概念可能会比普通人早很多。因为在癌症圈子里，关于各类临床试验的信息向来都不少，一些患者对此也很关注。

不过对于参加临床试验这件事，一些患者并不太看好。他们认为，参与试验时用到的，是还没有上市的新药，因此入组试验类似于当“小白鼠”。

来源：癌症病友群

那么癌症患者褒贬不一的新药临床试验到底意味着什么呢？

2022年4月13日，中国国家药品监督管理局官网公开信息显示，不限癌症类别、只针对NTRK融合基因突变的广谱抗癌药拉罗替尼（也叫LOXO101，或Vitrakvi）获批上市。[1]

来源：国家药品监督管理局官网

简单来说，不管什么癌症，只要患者通过基因检测查出有NTRK融合基因突变，就能使用拉罗替尼治疗癌症。

这个好消息无疑令诸多国内患者非常振奋，因为NTRK融合突变出现的概率在很多癌症中虽然不高，甚至可称为“百里挑一”，但对于合适的癌症患者来说，它疗效极佳，甚至可视为“救命药”。

一般来说，不同国家之间的药物上市会存在一定时间差，而拉罗替尼在2018年11月，就已经获得美国FDA批准上市。[2]

来源：FDA官网

很多人想不到的是，拉罗替尼在美国上市之前，其实已经有中国患者更早用上了它。

《南方人物周刊》2018年8月报道的《试药者，希望的猎手》一文中，就曾提及这样一个案例：

2016年，商人张力查出腮腺癌，并且转移到肺部。由于腮腺癌对化疗不敏感，国内又没有可用的靶向药，张力只能前往美国寻求治疗。

腮腺癌属于更容易出现NTRK融合突变的癌种之一，因此张力幸运地成为了更早用上拉罗替尼的头一波“吃螃蟹人”。

在美国医生推荐下，张力成功入组了拉罗替尼临床试验。2个月后，CT扫描显示肿瘤缩小，5个月后，奇迹出现了，张力体内的肿瘤竟然完全消失！

来源：摄图网

2012年，王女士被诊断出了泪腺肿大，也就是长了个包，并很快接受了手术治疗。谁知术后不久，医生又“改判”她所患的其实是白血病。此后4年，她便一直接受着白血病的药物治疗。

然而到了2016年，王女士的病又“换了个身份”，医生告诉她，你得的其实是套细胞淋巴瘤…

为明确诊断，得到合理的治疗，王女士在盛诺一家的帮助下，来到了全球知名癌症专科医院——MD安德森癌症中心就医。

MD安德森癌症中心

全面了解了王女士的情况后，医生告诉她，目前该院正在开展一项前景不错的临床试验。如果入组该试验，可以用到伊布替尼（Ibrutinib）+利妥昔单抗（Rituximab）的双药联合治疗方案。

医生表示，此前试验数据显示，联合疗法对王女士这类患者有效率非常高，且副作用远低于当前她能用到的常规治疗（如化疗）。

不久后，王女士在美国医生的帮助下，成功入组试验。一年后，王女士成功清除了体内全部肿瘤，回归到了“无癌人生”中。

2022年，权威医学杂志LANCET ONCOLOGY曾报道过的一项II期WINDOW-1临床试验（单臂试验）显示，伊布替尼+利妥昔单抗的联合方案治疗65岁及以下的初治套细胞淋巴瘤患者，肿瘤完全消失的几率是87%。[3] 

由此可见，王女士的经历并非个案，她只是更早应用到了国际前沿研究，并从中受益了。

恶性黑色素瘤属于我国罕见的癌症种类之一。这种癌头一次大范围被国人所知，还要追溯到电影《非诚勿扰2》上映的那年。

影片中，孙红雷饰演的李香山，用一句“这个病全世界都拿它没辙”，让我们了解到恶性黑色素瘤的可怕。然而，影片上映后没过多久，恶性黑色素瘤就从“不治之症”，成为了治愈率极高的好治癌症之一。

据美国国立卫生研究院官网数据显示，在美国，恶性黑色素瘤的5年生存率高达93.3%。而5年生存率这个指标，很大程度上能反映出癌症的治愈率，即百分比越高，患者治疗后的治愈希望也就越大。[4]

将恶性黑色素瘤“洗白”成为好治癌症的重要原因之一，在于一种名为“免疫检查点抑制剂”的前沿抗癌药物的出现。

2015年，已经91岁高龄、罹患晚期恶性黑色素瘤且已经发生脑转移的美国前总统卡特，正是凭借此类药物（具体为PD-1抑制剂Keytuda），用药3个月就实现了全身无癌，时至今日依然没有复发。

CCTV报道：卡特“战胜”黑色素瘤

而在卡特与癌症搏斗的同一年，在美国波士顿，一位来自中国浙江的吴女士，也用上了同样的药。

吴女士发病时是在2006年，当时她的右耳不停出现积液，她还以为是中耳炎，只是去医院隔三差五地抽走积液。但到了2008年，她被确诊为咽鼓管咽口恶性黑色素瘤。

经过了一系列痛苦的放疗、手术、化疗后，吴女士的疾病还是加重了。了解到自己具有BRAF基因突变且美国有对应靶向药，加上主治医生的推荐，不久后，吴女士前往了美国，希望在那里用上更前沿的治疗方案。

在美国治疗了一段时间后，在医生的帮助下，吴女士成功入组了新药临床试验，于2015年开始使用Yervoy (ipilimumab)+Opdivo (nivolumab)的双免疫联合疗法。而在当时，国内听说过这两款药物的癌症患者都非常少。

用药1周，吴女士感到头脑变得清醒；用药2周，她可以正常吃饭；到了第4周，状态更好…

虽然病情好转一段时间后，吴女士对该方案产生了耐药，疾病再次进展，但吴女士一点也没有慌乱，因为医生早已告知，即便耐药，她后面仍有很多其他前沿疗法可尝试。

不久后，吴女士成功入组了另一个免疫治疗的临床试验，这一次，她用上正是卡特前总统所用的同款药物——PD-1抑制剂Keytruda。

2017年2月，一次检查后，美国医生告诉吴女士，她的体内已经检测不出任何癌细胞了，她完全可以重新开始自己的正常生活。

患癌大约10年后，吴女士曾接到自己国内医生的回访电话，想确认是否她依然活着。而此时，吴女士在国内治疗的病友已经全部离世，只剩下她一个人依然幸存。[5]

来源：摄图网

看完上面3个案例，可能一些患者会感到非常振奋，想尽快入组各种国际前沿新药临床试验，以便快速改善当前病情。

然而，这种想法并不正确。

确实，每年都有大量治疗遭遇瓶颈、病情严重的癌症患者通过入组新药临床试验逆转了命运，一些幸运儿甚至还成功获得了无癌人生。然而，这并不意味着所有临床试验都是能击败癌症的“天使”。很多时候，入组临床试验也可能出现疗效微弱甚至完全无效的情况。

患者还需要明白，临床试验大多都会有严格的限定入组条件，不是谁想加入就能加入。当然，这些限定条件也可以视为是一种对患者的保护，

此外，入组临床试验的时机选择也非常重要，比如当前通过常规治疗效果非常好的癌症患者，通常情况下，医生绝不会轻易建议他们在耐药前入组临床试验。

来源：摄图网

当然，坊间流传“入组临床试验就是当小白鼠”的说法，也是不正确的。

通常，患者在入组前需要充分被告知试验可能带来的收益和可能遭遇的风险。患者只有亲自签署知情同意书，才能入组。即便患者已经入了组，也可以在想要退出的时候，随时退出。

临床试验在获准开展前，也会有专门的机构伦理委员会来确认参与者的预期收益和风险是合理的。

总之，临床试验不是什么百分百能救命的天使，但也绝非恶魔。它只是那些陷入就医困境，甚至无路可走、“无药可医”的患者们，一条额外可以尝试的求生之路而已…

来源：摄图网

据美国临床试验数据库官网显示，截至2022年2月25日，全球范围内癌症相关的临床试验总量为87748个，而美国在其中就有40744项研究，以一国之力占比接近一半！[6]

显然，当有效率高的标准治疗全都穷尽后，如果前往美国治疗，可选择入组的前沿临床试验机会毫无疑问更多，这也是不少患者将美国选为海外就医目的地的重要原因。

不过，对于不具备专业背景的普通人，从数以万计的海量临床试验中，找到可能更适合自己的数个甚至1个临床试验，难度无异于“大海捞针”。

针对这一点，从事海外医疗服务十余年的盛诺一家，将为您排忧解难。

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