120万一针的抗癌药——CAR-T疗法到底值不值？

时间：2021-09-26  作者：盛诺一家

近日，一则国内头例CAR-T疗法治愈患者出院、价格高达120万一针的消息在网上引起热传。不少患者咨询盛诺一家：CAR-T疗法靠谱吗？120万一针值不值？有效率怎么样？在哪里可以获得治疗？有需要，请点击【在线客服】咨询。

其实，CAR-T疗法并非一种刚出现的新疗法，全球头个CAR-T疗法治愈癌症的病例发生在2012年。患者是一名叫Emily的美国小女孩，她因此被奥巴马在美国白宫接见，至今已无癌生存9年。

全球头个经CAR-T疗法治愈的患者

2010年5月，5岁的Emily被诊断出患有急性淋巴细胞白血病（ALL）。这是一种儿童常见的造血系统癌症。

被诊断为ALL几个月后的Emily

起初，化疗发挥了作用，Emily的病情缓解了16个月，但在2011年10月，她的癌症头一次复发了。医生提出，在化疗4个月后实施同种异体干细胞移植的治疗。然而就在移植日期的前几周，Emily的癌症在化疗期间复发，且极具侵袭性。

此时Emily体内的癌细胞对治疗产生了抵抗力，医生尝试了当时所有可能的治疗，但都不再奏效，只能建议“临终关怀”。

Emily的母亲接受采访（来源：手术两百年）

面临绝境时，有医生建议，或许可以让孩子尝试“非常规的办法”：入组一项前沿疗法的临床试验——CAR-T临床试验。

2012年4月，Emily入组了该试验，她是这个疗法的头一个儿童患者，也是头一个被该疗法治愈的白血病患儿。

治疗过程并非一帆风顺，情形一度非常危险，但Emily终于还是撑了下来。随之而来的，是一个奇迹的诞生：原本已经一脚迈进鬼门关的她，全身的癌细胞都消失了！

第二年复查，仍然没有任何癌细胞。再往后，年年皆如此。2015年，时任美国总统的奥巴马在白宫接见了9岁的Emily。前不久她又庆祝了自己的16岁生日，此时距离她彻底告别癌症已经9年了。

Emily“打卡”无癌生存第9年

CAR-T疗法是怎么治愈癌症的？

CAR-T并不是某种固定的药物，而是一种定制化的疗法，这也是为什么这种疗法价格很贵的原因之一，因为没有办法批量制造。

近日，国内头个CAR-T疗法治愈患者的消息引起热传，但其实，这绝非头个受益于CAR-T疗法的中国患者。早在2017年，盛诺一家就有患者在美国哈佛大学医学院附属医院参加了CAR-T临床试验，这也有可能是头例CAR-T治疗的中国患者。

CAR-T疗法实施的过程大体如下：

先从患者体内提取T细胞（每个人都不一样，完全定制），然后用基因工程技术将T细胞改造为CAR-T细胞，这种改造等于给T细胞安装了定位识别系统，可以靶向识别癌细胞并展开攻击。

改造后将CAR-T细胞大量扩增，然后回输到患者体内。这样，CAR-T细胞就可以大量杀伤癌细胞了。

最终回输到患者体内的，只是一小袋无色液体，整个治疗过程只需10分钟。

回输的无色液体（盛诺一家患者治疗照片）

值得注意的是，CAR-T疗法虽然和因魏则西事件而臭名昭著的CIK-DC等疗法同被称为细胞免疫疗法，但完全不是一回事。前者可精准靶向癌细胞，而后者则没有得到证实，在技术门槛上也相距甚远。

但是CAR-T疗法并非绝对安全，在实施过程中，由于T淋巴细胞被激活且快速增殖，可能引起多种免疫反应，包括发热、肌痛、低血压、呼吸困难、凝血障碍等；严重时可能加速患者死亡。

美国四年前就有两款CAR-T疗法上市

2017年8-10月，美国FDA连续批准两款CAR-T疗法上市，正式宣告了CAR-T疗法的到来：

Kymriah(tisagenlecleucel)

美国当地时间2017年8月30日获批，上市前代号CTL019，定位的靶点为CD19，用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）。

有效率：临床试验数据显示，63名患者中有52人（82.5%）病情得到完全缓解（即癌细胞完全消失）。

Axicabtagene ciloleucel(Yescarta)

美国当地时间2017年10月18日获批，定位的靶点为CD19，用于治疗特定类型的大B细胞淋巴瘤成人患者，这些患者经历了至少两次其他治疗，但疾病没有缓解或者疾病复发。

有效率：临床试验数据显示，在100多名难治/复发型大B细胞淋巴瘤成人患者中，完全缓解率高达51%。

因此，2017年又被称为“CAR-T疗法元年”。

其中，诺华的Kymriah还是全球头个药厂曾承诺“无效退款”的药物，患者如果使用无效，一个月后全额退款。

（来源：摄图网）

目前，美国已有多达五款CAR-T疗法获批，但患者需要注意的是：已获批的CAR-T疗法仍局限于白血病、淋巴瘤等血液类肿瘤的治疗，对于实体瘤的治疗仍停留在研究阶段。

国内今年内批准了两款CAR-T疗法上市，但截至目前仍没有看到相关临床试验数据。

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