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庞贝氏症新药Nexviazyme获批!这种罕见遗传病可致患者早逝

时间:2021-08-12  作者:盛诺一家

近日,美国FDA批准Nexviazyme(avalglucosidasealfa-ngpt),用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。


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关于庞贝氏症:


庞贝氏症患者存在一种酶缺乏,也就是酸性α糖苷酶,这种酶的缺乏会造成糖原在骨骼肌肉和心脏肌肉中累积,从而引起肌肉无力以及因呼吸或心脏衰竭早逝。


根据赛诺菲官网所示,晚发型庞贝氏症可在任何年龄发生,不过由于该病的临床表现较为广泛等,通常需要7到9年才能确诊。


“庞贝氏症是一种罕见遗传疾病,严重威胁患者的生命,并导致早逝,”FDA罕见疾病办公室主任Janet Maynard说道,“今日的批准为庞贝氏症患者带来了又一款酶替代疗法。”


新药的有效性:


Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物,有助于减轻糖原的累积。


Nexviazyme治疗庞贝氏症的有效性在一项临床试验中进行了验证,该试验纳入100名患者,随机分为2组,一组接受Nexviazyme治疗,另一组接受FDA已经批准的一款酶替代疗法治疗。


结果显示,Nexviazyme在改善肺功能方面取得了与另一款酶替代疗法相似的结果。


药物安全性:


Nexviazyme治疗常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、皮肤红疹等。严重不良反应包括过敏反应和输注相关反应,如呼吸窘迫、发冷和发热。

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