免费咨询 400-875-6700
在线客服 09:00~18:00

庞贝氏症新药Nexviazyme获批!这种罕见遗传病可致患者早逝

浏览: 次  时间: 2021-08-12  来自:盛诺一家 返回上页

近日,美国FDA批准Nexviazyme(avalglucosidasealfa-ngpt),用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。


1628736453(1).jpg


关于庞贝氏症:


庞贝氏症患者存在一种酶缺乏,也就是酸性α糖苷酶,这种酶的缺乏会造成糖原在骨骼肌肉和心脏肌肉中累积,从而引起肌肉无力以及因呼吸或心脏衰竭早逝。


根据赛诺菲官网所示,晚发型庞贝氏症可在任何年龄发生,不过由于该病的临床表现较为广泛等,通常需要7到9年才能确诊。


“庞贝氏症是一种罕见遗传疾病,严重威胁患者的生命,并导致早逝,”FDA罕见疾病办公室主任Janet Maynard说道,“今日的批准为庞贝氏症患者带来了又一款酶替代疗法。”


新药的有效性:


Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物,有助于减轻糖原的累积。


Nexviazyme治疗庞贝氏症的有效性在一项临床试验中进行了验证,该试验纳入100名患者,随机分为2组,一组接受Nexviazyme治疗,另一组接受FDA已经批准的一款酶替代疗法治疗。


结果显示,Nexviazyme在改善肺功能方面取得了与另一款酶替代疗法相似的结果。


药物安全性:


Nexviazyme治疗常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、皮肤红疹等。严重不良反应包括过敏反应和输注相关反应,如呼吸窘迫、发冷和发热。

分享按钮
找不到想要的信息?

400-875-6700

出国看病费用评估

我想咨询的疾病类型(单选)

    我的目标国家是(可多选)

      您想咨询的疾病名称

      您的称呼

      您的手机号

      验证码

      其他想要了解的信息

      为减轻患者负担,盛诺一家已经和超过半数美国癌症排名前十的医院达成深度合作协议,在国际自费患者常规折扣基础上,额外为盛诺一家转诊患者争取到5%-40%不等的专属医疗费用优惠。