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庞贝氏症新药Nexviazyme获批！这种罕见遗传病可致患者早逝
时间：2021-08-12 作者：盛诺一家
近日，美国FDA批准Nexviazyme(avalglucosidasealfa-ngpt)，用于静脉输注治疗1岁及以上晚发型庞贝氏症患者。
关于庞贝氏症：
庞贝氏症患者存在一种酶缺乏，也就是酸性α糖苷酶，这种酶的缺乏会造成糖原在骨骼肌肉和心脏肌肉中累积，从而引起肌肉无力以及因呼吸或心脏衰竭早逝。
根据赛诺菲官网所示，晚发型庞贝氏症可在任何年龄发生，不过由于该病的临床表现较为广泛等，通常需要7到9年才能确诊。
“庞贝氏症是一种罕见遗传疾病，严重威胁患者的生命，并导致早逝，”FDA罕见疾病办公室主任Janet Maynard说道，“今日的批准为庞贝氏症患者带来了又一款酶替代疗法。”
新药的有效性：
Nexviazyme是一款酶替代疗法静脉药物，有助于减轻糖原的累积。
Nexviazyme治疗庞贝氏症的有效性在一项临床试验中进行了验证，该试验纳入100名患者，随机分为2组，一组接受Nexviazyme治疗，另一组接受FDA已经批准的一款酶替代疗法治疗。
结果显示，Nexviazyme在改善肺功能方面取得了与另一款酶替代疗法相似的结果。
药物安全性：
Nexviazyme治疗常见的不良反应包括头痛、疲劳、腹泻、恶心、关节痛、头晕、肌肉痛、瘙痒、呕吐、皮肤红疹等。严重不良反应包括过敏反应和输注相关反应，如呼吸窘迫、发冷和发热。
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哈佛医学院妇产科和生殖生物学助理教授，医学博士
布列根和妇女医院妇科肿瘤外科专家
布列根和妇女医院妇科肿瘤微创手术主任
美国耶鲁大学泌尿生殖系统肿瘤科 主任
美国耶鲁大学医学院泌尿外科、肿瘤内科教授
美国耶鲁大学癌症中心信号传导项目 联合主任
哈佛大学医学院附属丹娜法伯/波士顿儿童癌症中心，医学博士
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