用药5个月，肿瘤完全消失——它曾是世界癌症治疗领域的一匹“黑马”！

时间：2021-06-21 作者：盛诺一家

还记得红极一时的广谱“抗癌神药”LOXO-101吗？

2017年，它成为世界癌症治疗领域中的一匹“黑马”，被誉为未来可能治愈癌症的广谱抗癌药。

2018年11月26日，美国FDA加速批准LOXO-101（药品名larotrectinib，中文译为拉罗替尼；商品名Vitrakvi）上市。

这是有史以来头个获FDA批准的口服TRK抑制剂，针对NTRK融合的17种肿瘤的整体有效率高达75%，部分患者肿瘤完全消失。

可惜的是，该药截至目前仍未在国内获批。但并非没有中国患者受益到。早在2017年、美国都还没有批准该药上市的时候，盛诺一家就已经有客户使用到。

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FDA批准Vitrakvi上市

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Vitrakvi对部分癌症适用患者的有效率

而且，因为是参加的临床试验，不仅药品免费，药厂还报销了患者及陪同家属每个月往返美国的机票、住宿，并提供每天50美元的补助。

下面是其亲身经历：

1.比治疗无效更可怕的是无药可医

40多岁的黄娟（化名），左耳下方长出一个不起眼的肿块，一开始以为只是腮腺炎，没想到却被确诊为癌症——腮腺腺泡细胞癌。

比起肺癌、肝癌、胰腺癌等“大癌”来说，腮腺腺泡细胞癌的恶性程度没有那么高，但仍然是极为凶险的存在，一不小心就可能夺人性命。

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（图源：摄图网）

2014年，黄娟接受了切除手术和术后放疗，一度以为战胜了癌症。谁知，平静的日子只持续了三年。

2017年，癌症卷土重来。而且，这一次癌细胞似乎已经侵袭到了肺部。双肺多发结节，医生怀疑是癌细胞发生了转移，却始终不能确诊，辗转多家医院，都没有得到一个有效的治疗建议。

“孩子才上小学，我不能让她没有妈妈。”当得知自己几乎面临无药可医的境况时，黄娟在爱人的支持下决定赴美。

2.原来，临床试验也是可以救命的

通过盛诺一家发起预约，很快，黄娟与爱人飞抵美国南部城市休斯顿。这里，坐落着全球著名的癌症专科医院——MD安德森癌症中心。

在美国政府的扶持下，MD安德森癌症中心每年花费数亿美金投入医疗研究，诞生了大量癌症研究的新成果。2018年诺贝尔生理学或医学奖的两位获奖者之一，James P. Allison教授，就出自MD安德森癌症中心。

2018年两位诺贝尔生理学或医学奖获得者

到达癌症中心的头一天，主治医生就对黄娟说，“目前，化疗对你来说起效率比较低。但腮腺癌有很大概率存在融合基因，我们建议你做基因检测，如果条件符合，就能参加一款新靶向药物的临床试验。”

当时的黄娟还不知道，医生口中的“新靶向药”，正是在2017年世界肿瘤治疗领域中大放异彩的“黑马”——larotrectinib，代号LOXO-101。

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Larotrectinib（LOXO-101），上市后商品名Vitrakvi

在临床试验中，larotrectinib针对NTRK融合的17种肿瘤（包括肺癌、肠癌、黑色素瘤、肉瘤、胃肠间质瘤、甲状腺癌等）整体有效率高达75%，部分患者肿瘤完全消失。

经过基因检测，黄娟顺利入组，而接下来的疗效让她不能满意再多：入组2个月后CT扫描显示，肿瘤正在减小；5个月后再次复查，她体内已经找不到任何癌细胞了。

肿瘤完全消失了，原来，临床试验也是可以救命的！

3.免费用药一年，入组二代临床试验

在此后一年的CT检查中，黄娟常常听到的一句话就是：恭喜你，效果非常好，没有发现任何肿瘤。

肿瘤消失并不意味着彻底治愈，黄娟仍然需要按时口服larotrectinib抑制癌细胞的出现，但她几乎已经回到了无病的状态，旅行、工作、运动，享受着康复后的生活，只需每个月到美国复查一次。

黄娟就诊的美国医院

为了给入组的患者提供更全面的治疗便利，药厂报销了黄娟和爱人每月往返美国的机票、住宿，并提供每天50美元的补助，这大大节省了黄娟一家的开销，他们的医疗花费主要集中在检查费上。

我们经常感叹，某种新药上市后价格不菲，但确实在药品的研发上，药厂投入的成本也是巨大的。

一年后，larotrectinib耐药了，黄娟在国内医院查出胸腔有大量积液，连做了多次检测后发现了癌细胞。国内医生建议她进行胸膜闭锁术，但这个方案只有50%的成功率，而且并不能控制肿瘤的发展。

她匆忙联系美国的主治医生，体内还装着引流管，就再次搭上飞往美国的航班。

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（图源：摄图网）

医生确认了耐药，幸运的是，美国已经有第二代靶向药LOXO-195的临床试验。见到医生后的第三天，黄娟就入组了，而且再次快速地看到了效果：胸腔积液从每天要排1000-2000mL减少到100-200mL。

一开始肿瘤有所增大，但继续服药后慢慢控制住了，肿瘤开始缩小。后续检查时，她的胸腔积液、肿瘤大小、身体状态都有明显的改善。

4.FDA加速批准“广谱神药”上市

鉴于larotrectinib的有效性，而且它不限病种，多达17种癌症的患者都可能受益，2018年11月26日，FDA加速批准其上市。

其实，称larotrectinib为“广谱神药”并不确切，毕竟它只适用于有NTRK突变的患者。而癌症患者中有该突变的可能只有1%。但是，中国一年新增的癌症病例就多达数百万，仍然有数万甚至更多的患者能够受益。

（图源：摄图网）

而且，就像黄娟耐药后就可以使用第二代靶向药，larotrectinib只是开始，也只是美国数万恶性肿瘤临床试验中的一例，类似的临床试验还有很多……

据统计，仅全球TOP20的制药企业中，就有16家在波士顿设立了据点，全球40%的临床试验都在美国进行。研究成功的新药、新疗法，都会先在美国上市，然后是欧洲、日本，之后才会进入中国。

以larotrectinib为例，3年过去了，该药仍然未在国内获批。

后记

在浩荡的医学发展长河里，larotrectinib只是其中的一朵浪花，一个个新药、新技术的问世，为一个又一个曾经的绝症带来了转机。现在的癌症治疗，已经与十年前发生了翻天覆地的变化，癌症不再是不可治愈的绝症。

【盛诺一家】创立于2011年，是国内权威的海外医疗咨询服务机构,拥有全球多家知名医院的合作转诊协议。如果您想要快速办理美国/日本/英国等国家出国看病、国际专家远程咨询、日本体检等业务，欢迎拨打免费热线400-875-6700进行咨询！

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