3000万人苦等20年：全球首个针对病因的阿尔茨海默病新药获批！

时间：2021-06-09  作者：盛诺一家

6月7日，美国FDA加速批准Aduhelm（aducanumab）治疗阿尔茨海默病——这是近20年来，FDA批准的头一款阿尔茨海默病新药，也是全球首个针对阿尔茨海默病病因（攻击疾病进程而非缓解症状）的药物。

FDA通过阿尔茨海默病新药加速审批

然而，该药的获批，却迅速引发了巨大争议。

一方面，是全球3000万阿尔茨海默病患者及其家属苦等20年，对新的治疗药物翘首以盼；另一方面，是科学家从没停止过去遏制这种疾病，但屡败屡战，迄今为止，拿出的证据都不是那么充分。

最终，FDA一锤定音，认为新药对阿尔茨海默病患者的益处超过了风险，Aduhelm正式通过了加速审批！

“我宁愿得的是癌症”

这句台词出自电影《依然爱丽丝》，女主爱丽丝不幸被确诊为阿尔茨海默病。

当得知这一消息时，她悲痛欲绝，想起未来将面对逐渐丧失自我、没有尊严的生活，她宁愿自己得的是癌症。

身为哈佛教授的爱丽丝，最终也被阿尔茨海默病夺走了自主生活能力

像爱丽丝这样的不幸者，据WHO统计，全球还有3000万人。而作为人口大国，据中国老年医学学会会长范利提供的数据，目前我国约有1000万阿尔茨海默病患者，预计到2050年将超过2800万。

阿尔茨海默病表面看似并不致命，但对患者和其家庭所带来的痛苦，却丝毫不逊色于癌症等高致命性疾病。

这是一种不可逆的进展性脑部疾病，它会慢慢破坏患者的记忆和思维能力，最终破坏其执行简单任务的能力。而家属只能眼睁睁地看着自己的家人逐渐失忆、变傻，最终六亲不认，甚至因被害妄想而与家人决裂；在生活方面也会逐渐丧失自主能力，从简单的语言、行为障碍到大小便失禁等。

有患者家属形容，只要家里有一个阿尔茨海默病患者，可能整个家庭都不得安宁。

但是，患者本身并没有任何过错，他们只是年龄大了，而我们所有人都会有变老的一天，都可能面临这种疾病。

电视剧《都挺好》中，苏大强患上了老年痴呆，不认识自己的女儿明玉（阿尔茨海默病是老年痴呆的主要类型）

近20年来头一款获批药物

除了疾病本身带来的痛苦，让阿尔茨海默病患者和家属尤为揪心的是，缺医少药。

由于对阿尔茨海默病的具体病因尚未完全探索清楚，治疗难度非常大。此前，FDA共批准了5款阿尔茨海默病的治疗药物，但都是以缓解症状为目的的，也就是说，没有一款治疗药物是针对病因的。

此次Aduhelm的获批受到如此广大的关注，很大程度上便在于，它是全球首个以阻断阿尔茨海默病疾病进程为目的的获批药物——阿尔茨海默病的一大特征是会导致患者大脑中神经元及其连接的丧失，产生淀粉样斑块和神经原纤维缠结，从而影响患者的记忆和思考能力；而Aduhelm能选择性地与大脑中的β淀粉样蛋白结合，然后通过激活免疫系统，将大脑中的淀粉样斑块清除。

（来源：摄图网）

此外，Aduhelm的获批，也可能为药企加大对阿尔茨海默病新药的研发提供动力。毕竟，患者和家属们已经等待太久了，上一次FDA批准阿尔茨海默病药物Namenda（国内名为“美金刚”）还发生在2003年。

FDA 药物评价和研究中心主任 Patrizia Cavazzoni博士说，“加速审批可以更快地为患者带来治疗方法，同时刺激更多的研究和创新。”

尚存争议的疗效

对Aduhelm获批的争议，集中在疗效上。

此次FDA的加速审批基于三项独立研究，研究人员在共纳入3482名患者的临床研究中评估了Aduhelm的疗效。这些临床研究包括双盲、随机、安慰剂对照的剂量范围研究，研究结果显示，接受治疗的患者β淀粉样蛋白斑块显著减少，而对照组中的患者β淀粉样蛋白斑块没有减少。

β淀粉样蛋白斑块是阿尔茨海默病的一个标志，研究者使用PET成像对β淀粉样蛋白斑块进行量化，结果支持了FDA加速批准Aduhelm。

但是，FDA的这一举动遭到了部分业内专家的反对。原因在于：在两项未完全完成的临床试验中，只有一项试验表明，Aduhelm能够减缓阿尔茨海默病患者认知能力的下降；另一项试验没有显示出积极结果。

对此，研发Aduhelm的药企渤健（Biogen）表示，鉴于对阿尔茨海默病药物的需求，单一的结果积极的试验，加上小型安全试验的结果和Aduhelm可以减少一种关键蛋白的能力，证明FDA的批准是合理的。

位于马萨诸塞州剑桥市的渤健公司总部（来源：凤凰网）

FDA的加速批准为患者提供了更早的治疗机会；同时，FDA也要求渤健公司继续进行一项新的随机对照临床试验，以进一步验证Aduhelm对患者的临床益处。如果后续试验不佳，FDA 可能撤回对该药的批准。

 Aduhelm的安全性： 

在Aduhelm的处方信息中，包括淀粉样蛋白相关成像异常的警告，常见的是大脑区域的暂时肿胀，通常会随着时间的推移而消退且不会引起症状。不过有些人可能会出现头痛、意识模糊、头晕、视力改变或恶心等症状。

另一个警告是过敏反应的风险，包括血管性水肿和荨麻疹。常见副作用为淀粉样蛋白相关成像异常、头痛、跌倒、腹泻等。

“所有药物都有副作用。”阿尔茨海默症协会（the Alzheimer’s Association）首席科学官Maria Carrillo认为，对脑水肿等副作用，可以查出后就先停药，等副作用消失后再继续用药。

该协会也是Aduhelm获批的积极支持者，此前曾向FDA发出信件，代表阿尔茨海默病患者群体表达对审批通过的期待。

 中国患者如何使用到？

（来源：摄图网）

Aduhelm一经获批，立即有不少患者和家属联系盛诺一家，咨询是否可以帮助联系治疗。

鉴于Aduhelm获批的争议性，盛诺一家强烈提示国内的阿尔茨海默病患者和家属：请慎重考虑患者是否真的需要这一药物。目前，Aduhelm的说明书上并未明确适用的阿尔茨海默病患者类型，具体是否适合需要有经验的临床医生来判断。

参与Aduhelm临床研究的一家哈佛大学医学院附属医院是盛诺一家签约合作医院，如果患者和家属明确有需求，我们可以帮助联系医院，快速安排远程会诊进行评估；必要时可以协助患者和家属办理美国医院预约、入境豁免等相关手续。