胆管癌新药获批，大幅降低患者死亡风险

时间：2021-05-21  作者：盛诺一家

胆管癌是发生在胆管系统的恶性肿瘤，患者会出现腹痛、恶性和上腹肿块等症状，患者也多以中老年人为主。胆管癌的治疗手段较多，手术疗法、化疗和放疗都是常规的治疗方案，不过患者的预后水准较差。不过值得一提的是，任何胆管癌治疗手段的选择都需要药物进行辅助，才能更好的抑制肿瘤生长环境并杀死癌细胞。近期，胆管癌新药获批，这将更加有效的降低患者死亡风险。

近日，美国FDA接受了Ivosidenib片剂的补充新药申请，并授予其优先审查资格，治疗既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。

这次的补充新药申请是基于3期ClarIDHy临床试验的结果。该研究发现，与安慰剂相比，Ivosidenib将IDH-1突变胆管癌的死亡风险降低了63%。

“目前，IDH1突变胆管癌没有获批的全身性疗法，晚期疾病患者的化疗选择也十分有限。”Ivosidenib的研发公司施维雅临床研发副总裁Susan Pandya说道，“FDA的优先审查对患者来说是一个重要的里程碑。”

临床试验详情：

ClarIDHy试验是一项随机双盲安慰剂对照研究，招募了187名既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者。

研究者以2:1的比例将患者随机分为两组，一组126人，每天口服500mg Ivosidenib，另一组61人，接受安慰剂治疗。入组患者必须接受过1-2线的既往治疗，包括1种含吉西他滨或5氟尿嘧啶的治疗方案。

结果发现，除了将死亡风险降低63%，ivosidenib也改善了患者的总生存期。

接受ivosidenib治疗的患者，中位总生存期为10.3个月，而安慰剂组的患者为7.5个月。ivosidenib组的6个月总生存率为69%，安慰剂组为57%。在1年总生存率方面，ivosidenib组为43%，安慰剂组为36%。

治疗常见的不良反应包括恶心、腹泻、疲劳、腹痛、咳嗽、食欲下降、腹水、呕吐和贫血。三级及以上的不良事件包括腹水、血胆红素增加以及贫血。

受试患者的中位年龄为62岁。92.4%的患者有肝内病灶，92.3%的患者有转移。71.05%的患者为IDH1 R132C突变。其余的患者为IDH1 R132L/G/S/H突变。

如果ivosidenib获批，这将是既往接受过治疗的IDH1突变胆管癌患者的头一款全身性疗法。

这次胆管癌新药的出现，能够更大限度的延长患者生存期，并未后续的治疗赢得更多的宝贵时间。不过值得一提的是，由于国内制度审批等原因影响，不少海外新药短时间内是无法在国内上市的。因此，想要在治疗过程中有更多药物和更先进医疗手段选择的国内胆管癌等癌症患者，可以联系盛诺一家前往海外看病，从而获得更加丰富的医疗资源。

原文链接：

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-priority-review-to-ivosidenib-tablets-for-idh1-mutant-cholangiocarcinoma