免费咨询 400-875-6700
工作时间 09:00~18:00

Ilixadencel获FDA孤儿药认定,用于治疗软组织肉瘤

时间: 2021-02-01  浏览: 324次  来自:盛诺一家 返回上页

1月26日,美国食品药品监督管理局(FDA)授予ImmunicumAB公司研发的ilixadencel孤儿药物认定,用于治疗软组织肉瘤(STS)患者。

ImmunicumAB首席执行官Sven Rohmann博士表示,ilixadencel的潜力继续得到认可,除了被指定用于治疗肾细胞癌和肝细胞癌,ilixadencel现在又获得FDA孤儿药认定,用于治疗软组织肉瘤,其中包括胃肠道间质瘤(GIST)

 

认定依据:

 

这项认定基于ilixadencel治疗一种罕见肉瘤——胃肠道间质瘤(GIST,NCT02686944)的1/2期临床试验中的积极结果。

Rohmann在一份声明中补充说:“GIST对常规放疗和化疗具有高度耐受性,根据我们1/2期临床试验的数据获得这项认定,为我们的研发提供了更多的动力,同时也鼓励我们尽快将ilixadencel带给患者。

在2020年美国临床肿瘤学会(ASCO)和癌症免疫治疗学会(SITC)临床免疫肿瘤学研讨会上,展示了该研究中6名患者的1期试验数据。晚期或转移性GIST患者接受ilixadencel瘤内注射,每次注射上限剂量为10000000异基因树突状细胞/毫升,尽管他们正在继续使用酪氨酸激酶抑制剂(TKI)二线或三线治疗。

根据研究方案,如果在3个月的随访时间点观察到进一步的肿瘤进展,则停止TKI治疗。对TKI治疗有客观反应或疾病稳定(SD)的患者继续治疗,直至疾病进展。通过使用超声引导或CT扫描技术,ilixadencel在2-3个不同的时间点注射到肿瘤病灶中。

该研究的主要终点是生命体征和实验室参数的变化,以及不良事件。次要终点包括肿瘤反应、无进展生存期、ECOG表现状态变化以及自身免疫和同种免疫参数水平。

 

研究结果:

 

在初步的分析中,使用ilixadencel未发现严重的不良事件。4名患者在3个月时出现肿瘤进展,因此有必要退出TKI治疗。

就肿瘤反应而言,根据RECIST标准,在2名患者中观察到疾病稳定。值得注意的是,一名接受舒尼替尼(sunitinib) 二线治疗的患者在12个月内疾病稳定。根据Choi标准,2名疾病稳定的患者部分缓解,分别持续3个月和6个月。在33%的患者中,检测到有希望的放射肿瘤反应。

在6名患者中观察到的ilixadencel的安全性总体上是令人满意的,显示出该药物有潜力用于治疗对TKI耐药的晚期GIST患者。

在2020年12月获“快速通道”资格后,ilixadencel现在又获得孤儿药认定,用于治疗GIST患者群体,这是软组织肉瘤治疗领域的一个令人兴奋的进步。

Ilixadencel已在其他恶性肿瘤的单一治疗和联合治疗中显示出前景。正在研究中的与ilixadencel联用的治疗方法包括sunitinib、Stivarga和Keytruda。这种药物目前正在走向临床研发的后期阶段。

 

来源:

本文编译自 Targeted Oncology 2021年1月26日发表的《FDA Grants Orphan Drug Designation toIlixadencel to Treat Soft Tissue Sarcoma》

原文链接:

https://www.targetedonc.com/view/fda-grants-orphan-drug-designation-to-ilixadencel-to-treat-soft-tissue-sarcoma


编者按:


如果您希望了解这一药物或疗法是否适合患者,及更多软组织肉瘤前沿疗法信息,请微信扫描下面二维码联系我们,盛诺一家可以为您提供专业的就医指导和全球医疗资源快速对接服务。


微信图片_20210201174310.png

请在备注中输入口令:02013


盛诺一家只做一件事情,就是救命。只要人类还有办法,不论是新上市的特效药物、还是前沿的设备,不论是在美国哈佛,还是英国、德国、日本著名医院,我们都会快速帮助患者找到,都会两周内帮助患者快速和全球专家视频咨询,或者直接飞到发达国家进行治疗。我们每年服务上千位癌症等重病患者,其中很多患者因此重获新生。


微信图片_20210201094339.png


本文由盛诺一家原创编译,转载需经授权


出国看病,寻求更好的医疗救治!
官方合作转诊通道
7个工作日预约美、英、德、日排名前十医院
400-875-6700 联系医学顾问
最新文章
联系医学顾问 盛诺一家医学顾问会尽快与您联系

400-875-6700

出国看病费用评估

我想咨询的疾病类型(单选)

    我的目标国家是(可多选)

      您想咨询的疾病名称

      您的称呼

      您的手机号

      验证码

      其他想要了解的信息

      为减轻患者负担,盛诺一家已经和超过半数美国癌症排名前十的医院达成深度合作协议,在国际自费患者常规折扣基础上,额外为盛诺一家转诊患者争取到5%-40%不等的专属医疗费用优惠。