什么是 肉瘤

来源于间叶组织(包括结缔组织和肌肉)的恶性肿瘤,称为肉瘤。结缔组织是指连接或支持体内其他组织的细胞。

肉瘤对成人而言,是种罕见的癌症,但在儿童中却很普遍。据美国肉瘤基金会发布的数据,肉瘤只占所有成人癌症的1%,在所有儿童期癌症中却占到约20%。

肉瘤较常发生的部位包括骨骼、肌肉、肌腱、软骨、神经、脂肪、胳膊和腿部的血管,也可能发生在身体的其他部位。较常见的部位是四肢,因为这是人体大部分结缔组织所在的位置。

数据来源
美国肉瘤基金会发布的《What is Sarcoma?》,原文链接:https://www.curesarcoma.org/patient-resources/

肉瘤的 分类和诊断标准

1、肉瘤的分类:
 

肉瘤有50多种类型,按发生部位可以主要分为软组织肉瘤和非软组织肉瘤两种。非软组织肉瘤中,又以骨肉瘤更为常见。

2、肉瘤的诊断:
 

如果怀疑肉瘤,可能会进行全面的检查,包括组织活检、CT、超声或MRI,如果怀疑骨肉瘤,还会进行骨扫描。但是,确定肿瘤是良性还是恶性,可靠方法只能是通过手术活检。

原则上,所有持续存在或生长的软组织和骨肿块,均应进行活检。病理学家在显微镜下检查组织:如果存在癌症,病理学家通常可以确定癌症的类型及其等级——肿瘤的级别取决于在显微镜下检查癌细胞出现的异常程度。该等级可预测肿瘤的可能生长速度及其扩散趋势。

低级别肉瘤虽然也会癌变,但其转移的可能性较小;高级别的肉瘤更可能扩散到身体的其他部位。

肉瘤的 国内外治疗现状

对于肉瘤这类极为复杂难治的肿瘤,尤其依赖多学科团队协作,通常需要包括外科手术、化疗、放疗(包括质子)和靶向治疗等在内的综合疗法。

虽然,中国已经采用欧美的肉瘤诊治指南为患者实施治疗,但是国外肉瘤患者仍拥有更好的生存情况。

以骨肉瘤为例:

数据来源:
-《柳叶刀-全球健康》2018年5月刊载的《2003-15中国癌症生存率变化》
-英国癌症研究中心2018年发布的数据
-美国国立癌症研究所“监测、流行病学和结果数据库”SEER官网2018年12月的查询结果

为什么国内外肉瘤生存率差异较大?
 

一方面,国外的肉瘤患者拥有更多的治疗选择,大部分新药率先在欧美上市。例如培唑帕尼、艾立布林、曲贝替定、Avapritinib、Tazemetostat等,截至2020年8月31日仍未在国内上市,或肉瘤适应症尚未在国内获批。

另一方面,更多的肉瘤临床研究在国外开展。比如截至2020年8月31日,据专业临床试验网站(clinicaltrial.gov)查询的结果:美国开展的肉瘤临床试验多达1229项,而中国只有80项,相差15倍之巨。

此外,欧美国家很早拥有了专门的肉瘤中心,有专门的肉瘤治疗团队,甚至有专门的肉瘤病理医生;中国的肉瘤科室普遍成立较晚甚至仍然空缺,团队建设还不够成熟,肉瘤的诊断、治疗较为困难。

为什么说 “肉瘤一定要到专门的肉瘤中心治疗”

01 避免误诊

由于肉瘤的分类和诊断极为复杂,因此,不到专门的肉瘤中心、由专门从事肉瘤诊断的医生进行诊断,很容易就会造成误诊。 据中山一院骨肿瘤专科王晋副教授介绍,国内30%左右的肉瘤患者会被误诊,常被错误地诊断为急性骨髓炎、外伤和良性肿瘤。

数据来源:
浙江在线健康网2010年发布的《7月4日“国际肉瘤宣传日” 肉瘤患者三成被误诊》, 原文链接:http://health.zjol.com.cn/system/2010/07/01/016726022.shtml

02 减少截肢

由于发生部位的特殊性,肉瘤(尤其是骨肉瘤),发现较晚或应对不佳时,常需要通过截肢来保全患者生命。在专门的肉瘤中心,医生团队只接待肉瘤患者,服务的患者数量更多,在肢体保护策略方面拥有更多经验。 迈阿密西尔维斯特大学综合癌症中心的研究人员,在一项名为《是否应在高容量中心治疗软组织肉瘤?》的研究中, 对4205例肉瘤病例记录进行了长达20年的仔细审查,结果发现,在高患者量肉瘤中心,患者的病情更严重,肿瘤级别更高,但接受治疗的结果却更好 。 在高病人量肉瘤中心,患者除了接受手术外,接受放疗和化疗的比例更高。多模式疗法不仅改善了生存结果,也减少了患者截肢的可能。

03 降低复发

在英国进行的一项研究显示,充分切除的肉瘤患者的局部复发率为26%,而切除不足的肉瘤患者的局部复发率为40%。这意味着,同样是肉瘤手术,在水平更高、医生更有经验的肉瘤中心接受治疗,疾病复发的可能性更低。

数据来源:
Sarcomahelp官网发布的《The Importance of Treatment at a Specialty Center for Sarcomas》,原文链接:https://sarcomahelp.org/sarcoma-centers.html#tpm3_11

04 提高生存率

一项对美国国家癌症数据库9025名软组织肉瘤患者进行的观察性队列研究发现,与低患者量中心相比,在高患者量中心接受治疗的软组织肉瘤患者有更好的生存期,5年生存率分别为57.1% vs 72.2%。 在美国较早开设专门肉瘤中心的医院——MD安德森癌症中心, 骨和软组织肉瘤患者的5年生存率甚至达到80%

数据来源:
-Venigalla S, Nead KT, Sebro R, et al. Association Between Treatment at High-Volume Facilities and Improved Overall Survival in Soft Tissue Sarcomas. Int J Radiat Oncol Biol Phys. 2018;100(4):1004-1015. doi:10.1016/j.ijrobp.2017.12.262 - MD安德森癌症中心官网,原文链接:https://www.mdanderson.org/patients-family/diagnosis-treatment/care-centers-clinics/sarcoma-center.html

海外有哪些 专门的肉瘤中心

1、美国:
 

在美国肉瘤基金会(SFA)官网,列出了美国在肉瘤治疗和研究方面领先的医疗机构,包括但不限于以下医院:

这些列出的医院,不仅拥有专门的肉瘤中心,还需符合以下标准:

1. 医学团队包括所有肉瘤诊治涉及的学科:外科、骨科、肿瘤内科、放射科、病理科、 肿瘤护理以及康复服务

2. 至少1名团队成员是肉瘤医疗组织的成员,例如结缔组织肿瘤学会(CTOS)

3. 在同行评审的期刊中发表过有关肉瘤的文章

4. 每月至少召开一次肉瘤会议,讨论患者治疗和护理问题

5. 每年至少接诊50名肉瘤患者

6. 可提供MRI成像,可进行PET扫描

7. 有肉瘤患者参加临床试验

8. 有强大的支持人员,例如社会工作者、心理医生和精神科医生

9. 有肉瘤支持小组

2、英国:
 

美国肉瘤基金会及英国肉瘤协会均推荐, 皇家马斯登癌症中心 是英国领先的肉瘤中心。

海外有哪些 已经获批的肉瘤新药

01 Tazverik (tazemetostat)
(截至2020年8月31日尚未在国内上市)

2020年1月23日,美国食品药品监督管理局(FDA)批准新药Tazverik治疗无法完全切除的转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者,要求患者年龄在16岁及以上。上皮样肉瘤是软组织肉瘤的一种,此前还没有任何专门针对上皮样肉瘤的疗法,Tazverik的获批为这一疾病带来了治疗选择。 Tazverik可以抑制EZH2甲基转移酶的活性,有助于阻止癌细胞的生长。研究显示, 15%的患者肿瘤有缩小,其中1.6%的患者肿瘤完全消失。在这些肿瘤缩小或消失的患者中,有67%疗效持续时间在6个月及以上

数据来源:

美国FDA官网发布的《FDA approves first treatment option specifically for patients with epithelioid sarcoma, a rare soft tissue cancer》,
原文链接:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-treatment-option-specifically-patients-epithelioid-sarcoma-rare-soft-tissue

02 Pomalidomide(Pomalyst)
(截至2020年8月31日尚未在国内上市)

2020年5月15日,FDA加速批准Pomalidomide治疗HIV病毒阴性的卡波西肉瘤患者,或者是对于高效抗逆转录病毒治疗无反应的艾滋相关卡波西肉瘤患者。 Pomalidomide是卡波西肉瘤仅有的一款口服药物,也是20年来头个新疗法。研究显示, 有71%的患者用药后疾病缓解,其中57%部分缓解,14%肿瘤完全消失,缓解的患者中半数疗效维持了12个月以上

数据来源:

Medscape官网发布的《FDA Approves Pomalidomide for Kaposi Sarcoma》,原文链接:https://www.medscape.com/viewarticle/930591

03 Avapritinib(Ayvakit)
(截至2020年8月31日尚未在国内上市)

2020年1月9日,FDA批准了Avapritinib治疗不可切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者,患者需要有PDGFRA外显子18突变。
研究显示, 患者总体缓解率为84%,其中77%的患者肿瘤部分缩小,7%的患者肿瘤完全消失

数据来源:

FDA官网发布的《FDA approves the first targeted therapy to treat a rare mutation in patients with gastrointestinal stromal tumors》,
原文链接:https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-targeted-therapy-treat-rare-mutation-patients-gastrointestinal-stromal-tumors

04 Yondelis(Trabectedin)
(截至2020年8月31日尚未在国内上市)

2015年10月23日,FDA批准化疗药Yondelis用于治疗不可切除的或晚期(转移性)脂肪肉瘤和平滑肌肉瘤,其适应人群是既往接受过蒽环类化疗药物治疗的患者。 在一项入组518名受试者的临床试验中,有345人接受Yondelis治疗,其余173人使用另一种化疗药达卡巴嗪。结果, Yondelis治疗组患者的平均无进展生存期约为4.2个月,相比之下,达卡巴嗪治疗组患者只有1.5个月

数据来源:

美国癌症协会官网发布的《FDA Approves Yondelis (Trabectedin) for Advanced Soft Tissue Sarcoma》,
原文链接:https://www.cancer.org/latest-news/fda-approves-yondelis-trabectedin-for-advanced-soft-tissue-sarcoma.html

05 艾立布林(Eribulin,商品名Halaven)
(2019年在国内获批用于乳腺癌,脂肪肉瘤适应症截至2020年8月31日尚未在国内获批)

2016年1月28日,FDA批准艾立布林用于治疗无法手术去除(不可切除)或晚期(转移)的脂肪肉瘤。 研究显示, 接受艾立布林治疗的脂肪肉瘤患者,中位总生存期为15.6个月,高于接受达卡巴嗪治疗的患者(8.4个月)

数据来源:

FDA官网于发布的《FDA approves first drug to show survival benefit in liposarcoma》,

06 培唑帕尼(pazopanib,商品名Votrient)
(2017年在国内获批用于肾癌,软组织肉瘤适应症截至2020年8月31日尚未在国内获批)

2012年4月26日,FDA批准培唑帕尼用于治疗先前经过化疗的晚期软组织肉瘤。 研究显示, 培唑帕尼治疗的患者,中位无进展生存期位为4.6个月,高于安慰剂组(1.6个月)

数据来源:

Medscape网站发布的《FDA Approves Pazopanib for Advanced Soft Tissue Sarcoma》,
原文链接:https://www.medscape.com/viewarticle/762818

海外有哪些 肉瘤前沿研究进展

01 Binimetinib联合伊马替尼

2020年美国临床肿瘤学会年会上报道的一项研究显示,Binimetinib联合伊马替尼一线治疗胃肠道间质瘤(GIST)患者, 客观缓解率为66.7%,中位无进展生存期为29.9个月。在7例先前无法切除的肿瘤患者中,有6例在治疗后可切除 。 从历史数据来看,伊马替尼在一线治疗中的客观缓解率在45%-52%,中位无进展生存期为18-24个月。

数据来源:
Cancer therapy advisor发布的《Binimetinib Combo Shows Clinical Activity in Advanced GIST》,原文链接:
https://www.cancertherapyadvisor.com/home/news/conference-coverage/american-society-of-clinical-oncology-asco/asco-2020/asco-2020-sarcoma-in-depth/binimetinib-combo-advanced-gastrointestinal-cancer-sarcoma-clinical-activity/

02 SM-88

SM-88是一种口服改良的酪氨酸衍生物,旨在通过破坏细胞逃逸来中断癌细胞的代谢过程,并通过氧化应激和免疫系统暴露而导致细胞死亡。临床数据表明,SM-88在15种恶性肿瘤中实现不错的缓解结果,其中包括肉瘤。 Tyme科技公司宣布称, 2期HopES肉瘤试验的中期无效性审查的结果是积极的,并将继续评估SM-88(racemetyrosine)用于尤文肉瘤和其他高危肉瘤患者的效果

数据来源:
美国医学资讯网站OncLive发布的《SM-88 Moves Forward in HopES SarcomaTrial》,原文链接:
https://www.onclive.com/view/sm-88-moves-forward-in-hopes-sarcoma-trial

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    ·纪念斯隆凯特琳癌症中心,儿科学术事务副主席
    ·Robbins Family,儿科学教授
    ·担任了5年儿童癌症工作组骨肉瘤战略组组长,负责指导在全美范围内开展骨肉瘤和尤文肉瘤临床试验
    ·发表了135篇关于肉瘤的文章
    ·1995年被纪念斯隆凯特琳癌症中心授予Willet E. Whitmore临床卓越奖

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  • Robin Jones,医学博士

    · 皇家马斯登癌症中心,肉瘤中心主任
    · 皇家马斯登癌症中心,肿瘤内科学顾问医生、理学士、内外全科医学士
    ·英国皇家内科医师学会会员
    ·研究方向是对肉瘤的新药物及免疫疗法开展临床试验

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