好消息：原发性高草酸尿症1型患者有了头一款获批药物！

时间：2020-11-27  作者：盛诺一家

Oxlumo是这种疾病的头一个获批药物，而欧洲委员会也于11月19号批准Oxlumo治疗任何年龄段的PH1患者。

关于原发性高草酸尿症

原发性高草酸尿症是由草酸盐过量产生引起的，草酸盐可以从食物中摄取，人体也会产生。PH1是更为常见和严重的类型。据估计，PH1约占原发性高草酸尿症病例的80%。

PH1患者会产生过多的草酸盐，草酸盐会与钙结合，导致肾结石并在肾脏内沉积。患者会出现进展性肾损伤，导致肾衰竭进而需要透析。肾功能恶化后，草酸盐会积聚并损害其他器官，包括心脏、骨骼和眼睛。

“在此之前，这类患者的治疗方案是肝移植和肾移植结合，少数敏感患者可以使用维生素B6减缓肾损伤，”英国伯明翰妇女和儿童医院的儿童肾病科专家Sally-Anne Hulton说道，“Oxlumo的批准头一次为我们提供了新的治疗选择。试验数据表明该药可以持续降低尿液和血液中的草酸盐含量，并且安全性和耐受性数据良好。”

新药Oxlumo的疗效

新批准的药物Oxlumo可以减少草酸盐的生成。两项针对PH1患者的研究对其进行了评估：一项针对6岁及以上患者的随机安慰剂对照试验，另一项是针对6岁以下患者的开放标签研究。注射头一剂药物时，患者的年龄从4个月到61岁不等。

针对6岁及以上患者的研究共纳入39名患者，其中26名患者一开始每月注射Oxlumo，之后每三个月注射一次维持剂量的药物；另外13名患者接受了安慰剂注射。研究的主要终点是测定24小时尿液中草酸盐的含量。

在Oxlumo组中，患者尿液中的草酸盐平均减少65%，而安慰剂组平均只减少了12%。到研究的第六个月时，接受Oxlumo治疗的患者中，有52%的患者24小时尿液中草酸盐水平达到正常；而安慰剂治疗组没有患者达到正常水平。

在针对6岁以下患者的研究中，16名患儿都接受了Oxlumo治疗。研究显示，到研究的第六个月时，尿液中的草酸盐平均下降了71%。

常见副作用说明

Oxlumo的常见的副作用包括注射部位反应和腹痛。

“Oxlumo的批准代表着一种罕见疾病的巨大胜利。”FDA药物评估和研究中心心脏病和肾病部主任Norman Stockbridge博士说道。

参考链接：

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-drug-treat-rare-metabolic-disorder

https://finance.yahoo.com/news/alnylam-receives-approval-oxlumo-lumasiran-120000428.html

编者按：

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