哈佛医学院专家：新药AMX0035可延长ALS患者生存期

时间：2020-10-21  作者：盛诺一家

研究详情

先前的一项临床试验发现，两种药物的组合（AMX0035）在六个月内减缓了神经退行性疾病的进展。新的临床试验涉及137名ALS（也称为卢伽雷病）患者。试验发现，与服用安慰剂的患者相比，服用AMX0035的患者中位生存期多6.5个月。

这项研究于10月16日发表在《肌肉与神经》（Muscle & Nerve）期刊上，由来自波士顿麻省总医院（MGH）和制造这种药物的公司（Amylyx Pharmaceuticals, Inc.）的研究人员进行。

据《纽约时报》报道，七年前两名布朗大学的学生构想出这种药物组合。它结合了一种现有的补充剂和一种治疗儿童尿素紊乱的药物。

ALS没有治愈方法，患者的大脑和脊髓神经细胞受到日益严重的损伤，导致活动、说话、进食甚至呼吸能力的逐渐丧失。根据这项新的研究报告，AMX0035旨在减少运动神经元的死亡和功能障碍。

临床应用前景

据《泰晤士报》报道，上个月发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）的研究结果显示，这种药物比安慰剂延缓ALS进展约25%。

Healey和AMG-ALS中心（图源：麻省总医院官网）

新研究的负责人、麻省总医院Healey和AMGALS中心的研究员Dr. Sabrina Paganoni称，新的结果“为证明AMX0035在ALS治疗中的作用提供了实质性的证据”，下一步将取决于与监管机构的讨论结果。

Dr. Paganoni同时也是哈佛医学院物理医学与康复学助理教授。

ALS中心主任、哈佛医学院神经病学主任Dr. Merit Cudkowicz称，这项研究具有开创性。她表示：“这是头一批显示对功能和生存期都有影响的研究之一，我们希望这只是ALS许多新疗法的开始。”

来源：

本文编译自HealthDay 2020年10月16日发表的《New Drug Could Extend Life for PeopleWith ALS》

原文链接：

https://consumer.healthday.com/cognitive-health-information-26/lou-gehrig-s-disease-als-news-1/new-drug-could-extend-life-for-people-with-als-762227.html

参考链接：

https://www.massgeneral.org/news/press-release/Investigational-als-drug-prolongs-patient-survival-in-clinical-trial

编者按：

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