哈佛医生开发出CALEC技术：用患者自身干细胞重建受损眼角膜

时间：2020-09-04  作者：盛诺一家

这项技术被称为“体外培养自体角膜缘上皮细胞移植术”（简称CALEC），目前已经有四名患者接受了这种手术。

CALEC技术由哈佛大学医学院附属麻省眼耳医院、波士顿儿童医院和丹娜法伯癌症研究院的研究人员共同开发。

CALEC手术的具体实施情况

在首席研究员Dr. Ula V. Jurkunas的带领下，作为临床试验的一部分，研究团队在2018年4月实施了头一例CALEC手术。

首先，在两周前，把含有患者健康眼睛干细胞的活检样本送往丹娜法伯癌症研究院的Connell & O'Reilly家族细胞处理中心进行培养。等到角膜缘干细胞生长覆盖了整个膜基质，移植物准备就绪，Dr. Jurkunas就开始对患者进行广泛的疤痕组织切除，然后把CALEC移植物植入到患者受损的角膜上。（Dr. Jurkunas是麻省眼耳医院的眼角膜和屈光外科医生及哈佛大学医学院的眼科学副教授。）

此后，又有3名患者接受了CALEC治疗。其中两名患者在初次活检后接受了移植；一名患者在初次活检后细胞生长不足，但经过第二次活检成功培养出了足够的细胞用于移植。该试验阶段入组的另外一名患者，因细胞生长得不够好，无法接受移植手术。

总之，在该试验阶段，5名患者中有4名接受了CALEC移植。接受CALEC移植后不久，他们就摆脱了起初由化学性灼伤带来的疼痛。研究人员将继续对这些患者进行长期随访，以监测其疗效。

CALEC技术的临床应用价值

既然这项技术的可行性已经确定，且不存在直接的安全问题，研究人员已经开始招募更多眼角膜损伤患者进入试验的第二阶段，该阶段将持续到2021年。除了安全性和可行性外，研究人员还将评估CALEC是通过自身，还是通过角膜移植来改善视力。

“角膜盲患者长久以来一直缺乏更好的治疗选择，通过这项临床试验，我们希望为更有效治疗角膜盲患者铺平道路，”Dr. Jurkunas表示。

角膜缘干细胞的分离、培养和制备是严格遵循质量控制要求在“无尘”环境中进行，以保持产品的无菌性。整个过程大约需要3周，才能准备好用于手术的角膜缘干细胞移植物。

在化学性眼灼伤患者中，角膜缘区域往往受损严重，无法再自行生成新细胞。角膜缘干细胞缺乏也可能是由感染、隐形眼镜并发症和其他多种情况引起的。

除了视力丧失之外，化学性眼灼伤患者经常会感到受伤的眼睛疼痛和不适。现有的治疗方法包括人工角膜移植（有出现感染和青光眼的风险），或者与CALEC相比的自体结膜角膜缘移植(CLAU)技术。CLAU技术是从健康眼中提取更大一部分细胞，然后直接将其移植到受伤眼睛上。

角膜缘干细胞移植（如CALEC和CLAU）的目标是利用健康眼的细胞重建受损眼的健康眼表，避免使用供体组织；因此，它只能适用于单眼角膜缘干细胞缺乏的患者。一旦健康的眼表得以恢复，这些患者就可以接受传统的角膜移植了，这在干细胞移植之前是不可能实现的，因为移植的角膜组织需要角膜缘干细胞的支持。 

研究人员希望，某些患者可单独通过CALEC移植达到视力和眼表恢复，从而不再需要做角膜移植。 

同时，接受CALEC和CLAU治疗的患者无需长期服用类固醇或免疫抑制药物。此外，与CLAU相比，CALEC可能更有益，因为只需对健康眼进行一次小小的活检，潜在地降低了对健康眼的风险。

“我们的团队投入了大量精力来培养和制备移植物。所以很多条件都必须恰到好处，这样细胞才能生长，患者才能安全。如果我们一直成功下去，我们将能够让这些患者恢复健康的眼表，甚至可能让某些患者恢复视力，”Dr. Jurkunas表示。

麻省眼耳医院眼科主席、哈佛大学医学院眼科学教授Dr. Joan W. Miller说：“该阶段的试验显示，CALEC有望为因化学性灼伤和角膜感染而丧失视力的患者提供一种安全的治疗选择。”

来源：

本文编译自Medical Xpress于2020年9月1日发布的《Doctors rebuild damaged corneas usingpatients' own stem cells for first time in US》

原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2020-09-doctors-rebuild-corneas-patients-stem.html

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