GOSH成为英国#1所使用世界先进的CAR-T疗法治疗全球癌症患儿的医院

时间：2019-02-13  作者：盛诺一家

位于英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院（GOSH）近日成为英国#1家可以为患者提供新型开创性癌症疗法的医院。B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)的患儿现在可以接受新的个性化治疗，即CAR-T疗法。首批患者将于本周在大奥蒙德街儿童医院（GOSH）开始接受治疗。这是英国和位于英国的国际患者，在临床试验之外获得此类治疗。

       CAR-T疗法，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，是专为个别患者设计的，通过利用患者自身的免疫系统来对抗癌症的方法。在一个复杂的制造过程中，免疫细胞从患者的血液中提取出来，然后重新编程后专门靶向针对和杀死癌细胞。

       急性淋巴细胞白血病是一种严重的白血病类型。这种疾病每年将影响大概600人，并且多数患者都是年龄在2-5岁的儿童。尽管针对急性淋巴细胞白血病儿童的治疗方法在过去十年中有了显著改善，但仍有部分患者对标准治疗没有反应。而在治疗由于其他疗法失败而导致癌症复发或病情侵袭性特别强的患者，这种CAR-T 新疗法已被证明在治疗此类患者方面是有效的。

       大奥蒙德街儿童医院（GOSH）的首席执行官彼得. 斯蒂尔医生说道：“ 我非常高兴，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）将可以提供这样开创性的治疗服务。作为为儿童和青年人开发个性医疗的领域先锋，大奥蒙德街儿童医院 (GOSH) 将在使用这种先进的癌症治疗方面做出表率。我们的目标是帮助我们看到的每一个孩子实现更好的生活， 提供CAR-T疗法正是实践我们目标的重要一部分。

       大奥蒙德街儿童医院（GOSH）小儿血液病科的专家医师莎拉. 葛拉施安医生表示： “CAR-T疗法预示着癌症治疗新的时代。大奥蒙德街儿童医院（GOSH）将很快能够为对其他治疗方法不起作用的儿童提供这种先进的治疗方法了，这真的太棒了！这些突破性的治疗方法为癌症的长期治愈创造了真正的机会。这也是受这种毁灭性疾病影响的家庭向前迈出的重要一步。”

       自2012年以来，作为几个不同临床试验的一部分，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）已经使用CAR-T疗法治疗了来自英国各地的25名患者。大奥蒙德街儿童医院（GOSH）也领导了2013年欧洲首批启动使用的CAR-T细胞治疗小儿白血病临床研究之一。2015年，我们使用基因编辑 “普通” CAR-T细胞的方法成功地治疗了世界首例患者。我们将继续在个性化医疗领域进行创新，目前正在探索利用 “ 新一代” CAR-T细胞来进一步降低疾病复发的机率。这项基础研究也得到了英国健康研究所(NIHR)，大奥蒙德街儿童医院生物医学研究中心、大奥蒙德街儿童医院慈善机构和其他一些资助者的支持。

       在诺华制药公司（瑞士制药公司）和英国国民保健服务系统英格兰部分 (NHS England) 达成协议并由NHS England首席执行官西蒙.斯蒂芬斯先生于9月并在官方宣布并认可程序上公布后，大奥蒙德街儿童医院（GOSH）被批准可使用 Tisagenlecleucel (全球CAR-T药物，也称为Kymriah) 用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞ALL患者。