《柳叶刀·肿瘤学》重磅：Cabozantinib联合替莫唑胺使74%晚期平滑肌肉瘤患者12周无进展

发布时间：2026-02-25 作者：盛诺一家更新时间：2026-02-25

平滑肌肉瘤是一种少见却非常棘手的癌症。它属于软组织肉瘤的一种。

所谓“软组织肉瘤”，就是发生在身体肌肉、脂肪、血管等软组织里的恶性肿瘤，而“平滑肌肉瘤”则是长在平滑肌（如子宫、胃肠道、血管壁里的肌肉）里的癌症。

这种癌症一旦发展到晚期，治疗选择并不多，效果也往往有限。因此，医生和研究人员一直在尝试用新的药物组合去突破现有的治疗瓶颈。

近日，发表在《柳叶刀·肿瘤学》上的一项研究，评估了一种新组合方案：Cabozantinib联合替莫唑胺。研究结果显示，这种联合方案在晚期平滑肌肉瘤患者中带来了有意义的临床获益，42名患者中有74%的人在治疗12周时病情仍未恶化，且方案耐受性良好。

来源：摄图网

研究具体是怎么做的？

平滑肌肉瘤是一种治疗难度较大的癌症。此前的研究发现，如果把抗血管生成药物和传统化疗联合使用，可能会产生协同作用。

“抗血管生成药物”是指能够阻断肿瘤新生血管形成的药物，也就是切断肿瘤的“粮道”，让它得不到足够的血液和营养，从而抑制生长。本文中的Cabozantinib正是这类抗血管生成靶向药，专门针对某些促进血管生成的信号分子。

替莫唑胺则属于传统化疗药，能够破坏癌细胞的DNA来让它们难以分裂。

这项研究在5家专门研究肉瘤的医学中心开展，这项研究从2020年1月17日持续到2023年2月6日，一共筛选了96名患者，有72人真正参加治疗。其中42人是平滑肌肉瘤患者，另外30人是其他类型的软组织肉瘤。

*由于肉瘤非常罕见，故很少有专门研究肉瘤的中心。但在医疗高度发达的美国，专门的肉瘤中心并不少。

研究结果如何？

我们先看关键的一组，也就是42名平滑肌肉瘤患者。

在治疗满12周时，有31人病情没有继续恶化，占到74%。这里的“没有进展”意思很简单，就是肿瘤没有变大，也没有出现新的转移。对于晚期癌症来说，能把病情“稳住”，本身就是很重要的一步。

接着看更长时间的情况。

在随访到18个月时，也就是差不多一年半后，平滑肌肉瘤这组患者中有48%因为疾病进展去世。另一组其他类型软组织肉瘤患者中，这个比例是77%。

这说明什么？说明这种治疗在平滑肌肉瘤这类患者中表现相对更好，而在其他软组织肉瘤中的效果就没有那么理想。

再来看副作用。

几乎所有患者都出现过和治疗相关的不良反应，但大多数是可以处理的。

比较严重的3至4级副作用包括：

所谓“3至4级”，意思是副作用程度比较重，可能需要调整剂量或者暂时停药，但并不是说一定会危及生命。

总之，方案没有导致任何患者死亡，而出现的副作用也都是两种药物已知的副作用。

最后的结论：这种联合方案可能成为晚期平滑肌肉瘤患者的一种可行治疗选择，值得在更大规模的研究中继续验证。

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参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/cabozantinib-temozolomide-shows-benefit-for-leiomyosarcoma

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