创新口服淋巴瘤疗法即将上市，或将改变一线治疗现状

时间：2020-09-03  作者：盛诺一家

淋巴瘤的病因并不明确，不过和病毒和其他病原体感染、基因、化学药物等因素有关。由于对淋巴瘤病理机制的研究尚不明确，淋巴瘤自身存在的高度异质性，因此淋巴瘤治疗手段有限，预后较差。目前为止，淋巴瘤治疗的方案较为常规，根据患者实际情况来确定，并没有重大突破。近期，FDA批准了一项创新口服淋巴瘤疗法进入快速审批通道，这或将改变淋巴瘤治疗的现状。

今日，TG Therapeutics宣布，美国FDA已接受该公司为umbralisib递交的新药申请（NDA），适应症为经治边缘区淋巴瘤（MZL）患者（至少接受过一种基于抗CD20的治疗方案），和经治滤泡性淋巴瘤（FL）患者。Umbralisib是一款每日口服一次的PI3Kδ和CK1-ε双重抑制剂。针对MZL适应症的申请同时被授予优先审评资格，预计在明年2月5日之前获得答复。

边缘区淋巴瘤（MZL）是一组缓慢生长的成熟B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）。MZL通常被认为是一种慢性不治之症，在美国，MZL是第三大常见的B细胞NHL，约占所有NHL病例的8%。滤泡性淋巴瘤（FL）是一种起源于B淋巴细胞的非霍奇金淋巴瘤（NHL），FL是常见的惰性淋巴瘤，约占所有NHL病例的20%。

TG Therapeutics公司开发的umbralisib是一款新一代PI3Kδ抑制剂。它对PI3Kδ的特异性优于其它PI3Kδ抑制剂，不会对PI3γ产生抑制。而且它能够通过抑制名为CK1-ε的蛋白，防止扰乱调节性T细胞的功能，从而提高药物的耐受性。它曾经获得FDA的突破性疗法认定，治疗边缘区淋巴瘤患者。

Umbralisib的NDA主要基于名为UNITY-NHL的2b期试验。该试验评估了umbralisib治疗复发/难治性MZL或FL患者的疗效和安全性。TG Therapeutics此前已宣布，每个队列均达到了总缓解率（ORR）的主要终点，ORR达到该公司指定的40%-50%的范围，这一表现得到了独立审查委员会（IRC）的证实。 

TG Therapeutics执行董事长兼首席执行官Michael S.Weiss先生表示，"我们对FDA接受我们的头一次NDA提交感到非常高兴，并期待在审评过程中与FDA合作。如果获得批准，我们相信umbralisib可以成为MZL和FL患者的重要治疗选择。我们预计在年底之前公布支持此次NDA递交的UNITY-NHL试验数据。”

这次即将上市的创新口服淋巴瘤疗法是用于治疗非霍金奇淋巴瘤，非霍金奇淋巴瘤是淋巴瘤的一个大类，这几年国内患者数量有所增加，五年生存率却依然较低。相比于国内，美国在新药研发和新疗法开发领域的优势更加明显，所以出国看病是一些国内患者的新选择，能够得到更好的治疗。

参考资料：

[1] TG Therapeutics Announces FDA Acceptance of New Drug Application for Umbralisib as a Treatment for Patients with Previously Treated Marginal Zone Lymphoma and Follicular Lymphoma. Retrieved August 13, 2020, from http://www.globenewswire.com/news-release/2020/08/13/2077775/0/en/TG-Therapeutics-Announces-FDA-Acceptance-of-New-Drug-Application-for-Umbralisib-as-a-Treatment-for-Patients-with-Previously-Treated-Marginal-Zone-Lymphoma-and-Follicular-Lymphoma.html