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罕见病治疗方案

  • 根据患者病情,筛选疾病相关学科领域的国内和海外权威专家,以远程会诊的形式,共同为患者提供问诊服务。

  • 海德堡大学附属医院是欧洲首家同时拥有质子和重离子技术的医疗机构,配有碳离子旋转机架,360°多点位/立体爆破肿瘤,同时避免高剂量对人体的伤害。

  • “中美大医生联合诊疗”,是盛诺一家整合中美权威医生及其团队资源,为国内高净值患癌家庭打造的中美联合精准治疗项目。

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罕见病治疗参考手册

《中国罕见病定义研究报告2021》定义,即新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病划入罕见病。 

2019年2月,国家卫生健康委宣布建立全国罕见病诊疗协作网,以加强中国罕见病管理,提高罕见病诊疗水平。 截至2022年2月,全球已知的罕见病有7000多种。中国有2000多万罕见病患者,每年新增患者超20万。

【特别提示】本页面内容仅作为百科知识供用户阅读,不提供任何疾病治疗指导建议。

罕见病 出国治疗资讯

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如何通过赴美就医咨询服务机构出国就医?
2025-04-22 #癌症 #心脏病 #罕见病

随着医学技术全球化发展,越来越多中国患者希望前往美国等医疗水平领先的国家接受治疗,尤其在癌症、心脏病、罕见病等重大疾病方面,赴美就医已成为优质医疗资源的重要补充。然而,对于多数人而言,语言不通、流程复杂、信息不对称,让“出国看病”成为一道难以跨越的门槛。此时,专业的赴美就医咨询服务机构,就成为连接患者与美国医院之间的重要桥梁。

想去国外就医怎么快速预约頂级医院
2025-04-22 #国外就医 #MD安德森癌症中心 #美国看病指南

随着全球医疗资源的不断整合,越来越多的患者希望通过出国就医的方式,接受更先进、更精准的治疗。无论是癌症、罕见病,还是疑难重症,赴美、赴日、赴英等医疗发达国家接受治疗已成为许多家庭的理性选择。然而,很多患者在初次接触海外医疗时,蕞常见的问题之一就是:“怎么快速预约到国外的頂级医院?”本文将从预约难点、操作流程、时间周期以及专业机构的服务优势等方面,进行详细解答。

赴美就医费用信息全解:为患者做好预算及规划
2025-04-09 #美国看病指南 #美国就医费用 #癌症

随着全球医疗资源的日益互通,越来越多的中国患者选择前往美国治疗重大疾病,尤其是癌症、心脏病、神经系统疾病等高难度病症。美国医疗在技术、设备、新药、临床试验等方面具有全球领先优势,但其费用也常常令患者关心和谨慎考量。

2025年海外医疗实用指南:重大疾病如何快速去美国就医
2025-04-08 #美国看病指南 #癌症 #肺癌

对于罹患癌症、心脏病、罕见病等重大疾病的患者而言,时间就是生命。尤其在本地治疗方案效果有限,或患者希望获得更前沿、更系统治疗的情况下,赴美国就医已成为越来越多有经济能力家庭的选择。

罕见病 海外就医视频

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儿童罕见病:美国波士顿儿童医院专家给出个性化建议
2025-03-17 #罕见病 #波士顿儿童医院 #美国看病

儿童罕见病的治疗往往需要高度专业化的医疗团队支持。本视频将分享一位儿童患者的远程会诊案例,波士顿儿童医院专家如何结合蕞新研究,为患儿制定个性化治疗方案?罕见病患者如何争取国际先进治疗资源?我们将在视频中一一解答。

MD安德森儿童癌症中心环节介绍
2025-02-26 #儿童癌症 #癌症 #罕见病

MD安德森儿童癌症中心有哪些治疗亮点?带您了解这家医院为儿童患者创造的奇迹。

不接受“准备后事”,听晚期罕见癌症患者的美国就医之路!
2025-02-13 #罕见病 #肾上腺皮质癌 #美国看病

一位年轻癌症患者不甘心听天由命,选择赴海外寻求治疗突破。视频讲述了她如何找到合适的医院与治疗方案,突破罕见晚期癌症的限制,为更多面临绝境的患者树立榜样,带来信心与勇气。

罕见肿瘤患者赴美治疗经历:在MD安德森癌症中心,我感受“被尊重”!
2025-02-11 #罕见病 #MD安德森癌症中心 #美国看病

一位罕见肿瘤患者分享了他在MD安德森癌症中心的治疗经历,特别强调了在治疗过程中感受到的尊重和关怀。医院的专业服务和人文关怀让患者在面对疾病时更加自信和安心。

罕见病治疗 权威医院

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癌症专科排名:2 (2024年美国医院排名)
纪念斯隆-凯特琳癌症中心是世界上历史悠久、规模弘大的私立癌症中心。130余年来,该中心一直致力于卓越的患者护理,创新的研究和的医学教育项目,现已成为美国癌症研究所(National Cancer Institute)指定的45所综合癌症中心之一,迎来了先进科学、临床研究和治疗的蓬勃发展。
美国儿童医院排名:1 (2022-23美国儿童医院排名)
波士顿儿童医院是全球大型、知名的儿童医院,在历年全美儿童医院综合排名中名列榜首。小儿癌症历年稳居全美领先地位。
癌症专科排名:7 神经专科排名:3 肺病专科排名:4 (2024美国医院排名)
加州大学旧金山分校(简称“UCSF”),是一个集前沿医学研究、医学教学与卓越患者护理于一体的综合医疗系统。从心脏病、免疫学疾病的治疗,到对妇女及儿童的专业治疗服务,UCSF汇聚了几乎全部健康科学领域中的专家。
癌症专科排名:9 肺病专科排名:3 胃肠专科排名:4 (2024美国医院排名)
加州大学洛杉矶分校医疗中心(UCLAHealth)位于美国西部城市洛杉矶,这里是全美华人相对集中的地方,中餐馆随处可见,你甚至可以用汉语与很多人交流。语言障碍和文化隔离相对较低,这也是很多国内患者选择洛杉矶为就医目的地的原因之一。
癌症专科排名:10 肺病专科排名:6 (2024美国医院排名)
宾夕法尼亚医学中心(Penn Medicine)始建于1751年,是美国第一家医院的所在地。医学中心拥有专注而才华横溢的工作团队,所有成员均致力于为所服务区域内的患者提供蕞佳照护。
神经专科排名:4 心脏专科排名:5 泌尿科:2 (2024美国医院排名)
纽约长老会医院,又名:纽约长老会哥伦比亚与康奈尔大学医院(NewYorkPresbyterianUniversityHospitalofColumbiaandCornell),位于纽约,是美国大、具综合性的医院之一,拥有2478张床位。

医院相关资讯

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如何通过赴美就医咨询服务机构出国就医?
2025-04-22 #癌症#心脏病#罕见病#美国看病指南

随着医学技术全球化发展,越来越多中国患者希望前往美国等医疗水平领先的国家接受治疗,尤其在癌症、心脏病、罕见病等重大疾病方面,赴美就医已成为优质医疗资源的重要补充。然而,对于多数人而言,语言不通、流程复杂、信息不对称,让“出国看病”成为一道难以跨越的门槛。此时,专业的赴美就医咨询服务机构,就成为连接患者与美国医院之间的重要桥梁。

想去国外就医怎么快速预约頂级医院
2025-04-22 #国外就医#MD安德森癌症中心#美国看病指南#日本看病指南#英国看病指南#癌症#肿瘤#心脏病#罕见病

随着全球医疗资源的不断整合,越来越多的患者希望通过出国就医的方式,接受更先进、更精准的治疗。无论是癌症、罕见病,还是疑难重症,赴美、赴日、赴英等医疗发达国家接受治疗已成为许多家庭的理性选择。然而,很多患者在初次接触海外医疗时,蕞常见的问题之一就是:“怎么快速预约到国外的頂级医院?”本文将从预约难点、操作流程、时间周期以及专业机构的服务优势等方面,进行详细解答。

赴美就医费用信息全解:为患者做好预算及规划
2025-04-09 #美国看病指南#美国就医费用#癌症#心脏病#罕见病#儿童疾病

随着全球医疗资源的日益互通,越来越多的中国患者选择前往美国治疗重大疾病,尤其是癌症、心脏病、神经系统疾病等高难度病症。美国医疗在技术、设备、新药、临床试验等方面具有全球领先优势,但其费用也常常令患者关心和谨慎考量。

2025年海外医疗实用指南:重大疾病如何快速去美国就医
2025-04-08 #美国看病指南#癌症#肺癌#MD安德森癌症中心#胶质瘤#罕见病

对于罹患癌症、心脏病、罕见病等重大疾病的患者而言,时间就是生命。尤其在本地治疗方案效果有限,或患者希望获得更前沿、更系统治疗的情况下,赴美国就医已成为越来越多有经济能力家庭的选择。

罕见病治疗 海外专家

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波士顿儿童医院小儿肿瘤内科专家

波士顿儿童医院生殖细胞瘤和罕见肿瘤项目负责人

哈佛大学医学院儿科学教授

儿童肿瘤协作组生殖细胞瘤小组委员会主席

波士顿儿童医院小儿肿瘤内科专家 医学博士
波士顿儿童医院生殖细胞瘤和罕见肿瘤项目负责人
哈佛大学医学院儿科学教授
儿童肿瘤协作组生殖细胞瘤小组委员会主席
Castle Connolly美国頂级医生

中山大学肿瘤防治中心附属肿瘤医院 副主任医师,肿瘤学博士

中山大学肿瘤防治中心附属肿瘤医院 副主任医师,肿瘤学博士
在国家级、省级学术期刊以第一作者发表论文数篇
擅长恶性肿瘤的化疗及靶向治疗

中山大学肿瘤防治中心附属肿瘤医院 科主任导师

中国抗癌协会儿童肿瘤专业委员会(CCCG)常委、内科学组副组长、儿童脑瘤学组组长

中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常委、内科学组副组长、脑瘤学组组长

中国抗癌协会血液病转化委员会常委

中国临床肿瘤协会淋巴瘤联盟委员

中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会儿童脑瘤学组副组长

广东省抗癌协会神经肿瘤专业委员会儿童脑瘤学组组长

广东省/广州市抗癌协会神经肿瘤专业委员会常委

中山大学肿瘤防治中心附属肿瘤医院 科主任导师
中国抗癌协会儿童肿瘤专业委员会(CCCG)常委、内科学组副组长、儿童脑瘤学组组长
中国抗癌协会小儿肿瘤专业委员会常委、内科学组副组长、脑瘤学组组长
中国抗癌协会血液病转化委员会常委
中国临床肿瘤协会淋巴瘤联盟委员
中国抗癌协会神经肿瘤专业委员会儿童脑瘤学组副组长
广东省抗癌协会神经肿瘤专业委员会儿童脑瘤学组组长
广东省/广州市抗癌协会神经肿瘤专业委员会常委
美国儿童肿瘤协会(COG)国际会员
国际儿童肿瘤协会(SIOP)会员
国际儿童肾脏肿瘤(SIOP-RTSG)协会会员

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师

国家药品监督管理局药物临床试验检查员

北京肿瘤学会临床研究专业委员会委员

北京健康促进会临床专家委员会委员

中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会青年委员

胸部肿瘤杂志(Journal of Thoracic Oncology) 编委

中国医学科学院肿瘤医院GCP中心副主任医师
国家药品监督管理局药物临床试验检查员
北京肿瘤学会临床研究专业委员会委员
北京健康促进会临床专家委员会委员
中国抗癌协会肿瘤标志专业委员会青年委员
胸部肿瘤杂志(Journal of Thoracic Oncology) 编委

英国皇家放射医师学院研究员(FRCR)
英国皇家内科医师学院研究员(FRCP)
英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)心肺呼吸科部门主任,
伦敦大学学院心血管成像教授
心血管科学研究所儿童心血管疾病部门领头人

世界闻名的儿童皮肤科专家医师
英国大奥蒙德儿童医院(GOSH)儿童皮肤科学术主任临床医师
皇家儿科和儿童健康学院院士
伦敦大学学院(UCL)分子遗传学博士

担任英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)小儿呼吸内科及肺移植专家医师18年
多个临床项目研究领域的领头人
在多个肺部领域中是公认的国际权威
欧洲呼吸学会7.1科学小组原主席
英国皇家儿科与儿童健康学会成员

罕见病 治疗药物

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Agamree(vamorolone)口服混悬液
上市地区:美国

本品用于4岁及以上杜氏肌营养不良症(DMD)患者的治疗。

路可视特纳(Luxturna)
上市地区:美国

适用于已确认由双等位基因RPE65突变导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降且具有足够存活的视网膜细胞的成人和儿童患者。

半胱胺酒石酸胶囊(Cystagon)
上市地区:美国

治疗经确诊的肾病型胱氨酸贮积症(亦称范可尼综合征)的罕见病药。

乐伐替尼(lenvatinib/Lenvima)
上市地区:中国内地,美国

用于无法切除的肝细胞癌(HCC)患者的一线治疗
用于治疗局部复发或转移,进展性,放射性碘难治性分化型甲状腺癌的患者。
与一种药物依维莫司(Everolimus)合用,用于在一种先前的抗血管生成治疗后治疗晚期肾细胞癌。
与药物pembrolizumab组合治疗晚期子宫内膜癌患者。

阿思尼布(asciminib) Scemblix
上市地区:美国

① 先前接受过两种或多种酪氨酸激酶抑制剂 (TKI) 治疗、处于慢性期 (CP) 的费城染色体阳性慢性粒细胞白血病 (Ph+ CML)。
② 具有 T315I 突变的 CP 中的 Ph+ CML。

那昔妥单抗(Naxitamab)
上市地区:美国

用于与粒细胞-巨噬细胞集落刺激因子(GM-CSF)联合治疗对既往治疗表现出部分缓解、轻微缓解或疾病稳定的复发/难治性高危神经母细胞瘤儿童(1岁及以上)和成人患者。

罕见病治疗 服务案例

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我在美国治疗鼻窦横纹肌肉瘤,如今已4年无癌!
2023-04-04 #MD安德森癌症中心

令人欣慰的是,经过6个月的规范治疗后,史女士此前的种种“疏漏”都得以补上。而且病情显著改善,痛苦大幅缓解。

为患者链接全球权威专家:“海外二诊”让优质医疗无国界!
2022-10-14 #MD安德森癌症中心

盛诺一家已经与包括哈佛大学医学院附属医院、Mayo Clinic等百余家海外权威医院建立了官方签约合作关系,覆盖美国、英国、日本、韩国、新加坡、泰国等主要海外医疗目的地国家。

罕见病案例:遗传性眼病长期误诊为“夜盲症”,企业家一度走向“失明”…
2021-05-12 #约翰·霍普金斯医院

带着满足、憧憬和希望,赵磊和妻子踏上了返程的旅途,他迫不及待地想向他的家人、朋友分享他的赴美结果:原来,更多的高新技术、更多的治疗希望,只有亲自走出国门才能了解和获益。

罹患和魏则西同样的癌症,为何她却可以战胜肿瘤!
2021-05-12 #MD安德森癌症中心

六个周期的化疗和25次放疗结束后,原发病灶和骨转移都已经基本消失,也没有出现新的病灶。

治疗小儿畸形:GOSH改变了患膀胱外翻罕见病两兄弟的命运
2021-05-12 #大奥蒙德街儿童医院(GOSH)

“对于未来,我会像其他父母一样希望我的孩子可以茁壮成长,自信地长大成人,没有人可以低估他们。我非常高兴,瓦西里9月份要满7岁了,他要进入学校,开始他的学生生涯。”

晚期癌症治疗无效如何破解?专家多次会诊终于指明了道路!
2021-05-12 #丹娜法伯癌症研究院

今天我们要分享的案例,正是一位PNET患者南女士(化名)近一年多的治疗历程。和大多数国内患者不同的是,她在确诊后,曾多次在治疗不同阶段,得到了国外权威专家的远程指导帮助。

美国专家支招,罕见病皮肤淋巴瘤得到治疗
2021-05-12 #丹娜法伯癌症研究院

患者在国内没有更好的治疗选择,美国医生推荐了Alemtuzumab予以治疗,缓解率可达,安全性较好。此外,造血干细胞移植可能是治疗方法,低强度预处理方案能够使60-70岁的患者对造血干细胞移植耐受性良好。

罕见病治疗 医学前沿

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如何通过赴美就医咨询服务机构出国就医?
2025-04-22 #癌症 #心脏病 #罕见病

随着医学技术全球化发展,越来越多中国患者希望前往美国等医疗水平领先的国家接受治疗,尤其在癌症、心脏病、罕见病等重大疾病方面,赴美就医已成为优质医疗资源的重要补充。然而,对于多数人而言,语言不通、流程复杂、信息不对称,让“出国看病”成为一道难以跨越的门槛。此时,专业的赴美就医咨询服务机构,就成为连接患者与美国医院之间的重要桥梁。

想去国外就医怎么快速预约頂级医院
2025-04-22 #国外就医 #MD安德森癌症中心 #美国看病指南

随着全球医疗资源的不断整合,越来越多的患者希望通过出国就医的方式,接受更先进、更精准的治疗。无论是癌症、罕见病,还是疑难重症,赴美、赴日、赴英等医疗发达国家接受治疗已成为许多家庭的理性选择。然而,很多患者在初次接触海外医疗时,蕞常见的问题之一就是:“怎么快速预约到国外的頂级医院?”本文将从预约难点、操作流程、时间周期以及专业机构的服务优势等方面,进行详细解答。

赴美就医费用信息全解:为患者做好预算及规划
2025-04-09 #美国看病指南 #美国就医费用 #癌症

随着全球医疗资源的日益互通,越来越多的中国患者选择前往美国治疗重大疾病,尤其是癌症、心脏病、神经系统疾病等高难度病症。美国医疗在技术、设备、新药、临床试验等方面具有全球领先优势,但其费用也常常令患者关心和谨慎考量。

2025年海外医疗实用指南:重大疾病如何快速去美国就医
2025-04-08 #美国看病指南 #癌症 #肺癌

对于罹患癌症、心脏病、罕见病等重大疾病的患者而言,时间就是生命。尤其在本地治疗方案效果有限,或患者希望获得更前沿、更系统治疗的情况下,赴美国就医已成为越来越多有经济能力家庭的选择。

哪些疾病去美国治疗效果更好?需要多少钱?
2025-03-18 #美国看病指南 #心脏病 #癌症

随着全球医疗技术的不断进步,美国凭借其世界领先的医疗资源、先进的诊疗技术和高水平的临床研究,成为众多重症和疑难病患者寻求治疗的首选目的地。许多中国患者关注:哪些疾病去美国治疗效果更好?美国治疗的费用如何?是否需要通过医疗中介机构?本文将详细解析这些问题。

2025年赴美就医服务中介机构新排名
2025-03-13 #赴美就医 #美国看病指南 #美国盛诺一家

近年来,随着医疗技术的不断进步和国际医疗合作的深化,越来越多的中国患者选择赴美接受高水平的医疗服务。美国在癌症治疗、心血管疾病、神经系统疾病等领域处于全球领先地位,吸引了全球患者前往就医。然而,赴美就医涉及签证申请、病历翻译、医院预约、行程安排等诸多环节,对于患者和家属而言,专业的医疗服务机构能够提供全流程支持,极大提高就医效率和体验。

GOSH儿童医院远程咨询流程指南
2025-03-06 #GOSH #英国看病指南 #大奥蒙德街儿童医院(GOSH)

大奥蒙德街儿童医院(Great Ormond Street Hospital,GOSH)是英国乃至全球知名的儿童专科医院,在儿科癌症、心脏病、神经疾病、罕见病及遗传病等领域拥有卓越的医疗资源。对于无法立即前往英国就诊的中国患者,GOSH提供远程医疗咨询,帮助患者获取世界领先的医疗建议。本文将详细介绍GOSH儿童医院远程咨询的流程、优势、适用病症、注意事项及如何通过专业医疗中介机构快速预约。

波士顿儿童医院远程会诊流程和快速预约指南
2025-02-25 #美国医院 #美国儿童医院 #波士顿儿童医院

波士顿儿童医院(Boston Children’s Hospital)是全球公认的頂级儿童医院之一,凭借卓越的医疗技术、强大的科研背景和全面的儿科专科服务,连续多年被《美国新闻与世界报道》(U.S. News & World Report)评为美国儿童医院排名第一。对于许多无法亲自前往美国就诊的国际家庭,波士顿儿童医院提供远程会诊服务,让全球患者有机会获得该院頂级专家的专业建议。本文将详细介绍波士顿儿童医院远程会诊的优势、适合人群、会诊流程以及如何快速预约医院专家。

出国看病:全流程指南+形成安排+注意事项
2025-02-18 #出国看病 #出国看病中介机构 #美国看病指南

出国看病是一项复杂且需要精心规划的过程,涉及多个环节和细节。以下是详细的出国看病全流程攻略,帮助您高效、顺利地完成这一过程。

去英国大奥蒙德街儿童医院就医是否需要中介服务机构?
2024-12-23 #GOSH #英国看病指南 #儿童疾病

英国大奥蒙德街儿童医院(Great Ormond Street Hospital,GOSH)以其卓越的儿科治疗能力和医疗研究水平闻名于世。许多中国家庭希望带孩子前往这家医院治疗疾病。在出国就医过程中,是否需要中介服务机构取决于患者家庭的具体情况和需求。本文将将详细分析出国就医中介服务的作用、适用人群、优缺点以及如何选择合适的中介机构。

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