晚期肥大细胞增多症新药Avapritinib随访数据公布：87%患者病情大幅好转，已经落地海南博鳌！

肥大细胞增多症这类疾病的一个关键驱动因素是KIT D816V突变——肥大细胞中的这个基因发生异常改变，会导致细胞不断收到“继续生长”的错误信号。

在PATHFINDER试验中，患者使用的Avapritinib正是针对KIT D816V突变的精准靶向药，能够切断错误信号，从源头上抑制癌细胞的生长。

这项研究共入组107名晚期系统性肥大细胞增多症患者，其中包括侵袭性系统性肥大细胞增多症、肥大细胞白血病以及合并其他血液系统肿瘤的类型。

在随访4年后，研究结果显示，所有可评估疗效的患者中，73%的人肿瘤负荷大幅下降，即病情大幅好转。

如果是此前没用过同类靶向药（称之为TKI）的患者，则使用Avapritinib的效果更佳，87%的人病情大幅好转，其中一半人所有异常指标消失，几乎可视为“无癌”，另一半患者仅剩很少的指标存在异常。

该药的起效速度极快，一半人用药后不到3.1个月就产生了良好效果。

由于疗效非常不错，大多数患者仍未产生耐药，病情没有发生恶化。

从更微观的角度来看，64%的患者用药后，KIT D816V基因突变的比例降至1%以下，也就是说，存在这种突变的细胞显著减少。

晚期系统性肥大细胞增多症患者的两个明显症状也都明显好转：

• 78%的患者脾脏肿大消失。

• 患者的骨密度和骨代谢指标都有改善趋势。

因此，该药的疗效是全面且切实有效的。

该药对患者的血小板计数有要求——入组前经检测必须高于50×10⁹/L，这是为了降低患者用药后的出血风险。本次随访结果显示，没有患者出现颅内出血。

常见副作用主要是眼眶周围以及四肢可能出现水肿问题，不过通常可通过减少用药剂量控制住。部分患者出现了贫血和血小板减少的“骨髓抑制”副作用，也可通过调整剂量管理。

请注意，Avapritinib已落地海南博鳌乐城医疗旅游先行区，海南盛诺一家诊所可帮助国内患者用上该药。