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好消息!白血病患者赴英治疗有望使用CAR-T新疗法

时间:2019-04-12  作者:盛诺一家


   

 本篇所有文字及图片数据均来自英国大奥蒙德街儿童医院于2018年11月27日发表的《GOSH成为英国头一个使用世界先进的CAR-T疗法治疗全球癌症患儿的医院》,原始数据请见文末链接。

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奥巴马和白血病女孩儿艾米丽


还记得那个在美国白宫被奥巴马亲自接待的小女孩艾米丽吗?她是全球#1例被CAR-T免疫疗法彻底治愈的白血病患儿。


2012年,6岁的艾米丽白血病复发,生命垂危,主治医生为她介绍了CAR-T临床试验。结果奇迹发生了,她体内的癌细胞很快完全消失,彻底告别了白血病。7年过去,艾米丽仍然像正常小女孩一样青春焕发。


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2017年艾米丽拍摄的Cancer Free 5年照片


2017年,美国FDA批准了治愈艾米丽的全球CAR-T药物Kymriah上市。而前不久,英国大奥蒙德街儿童医院(GOSH)也被批准使用该疗法治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。



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继PD-1后的又一明星疗法


很多癌症患者对于PD-1并不陌生,因为它给很多晚期实体瘤患者带来了希望。相比PD-1在治疗肺癌、黑色素瘤等实体瘤方面取得的成,CAR-T在治疗白血病、淋巴瘤等血液类肿瘤方面不遑多让。


以治愈艾米丽的CAR-T药物Kymriah为例,在参与该药临床试验的63名患者中,有52人(占比82.5%)完全缓解(癌细胞完全消失),且在后续观察检测中,这些缓解的患者无一人出现微小残留病灶。


以往的抗癌药物多以延长寿命、提高生活质量为目标,CAR-T一开始着眼于“治愈癌症”


那么,CAR-T是怎么治愈癌症的呢?


CAR-T并不是某种固定的药物,而是一种定制化的疗法。需要从患者体内提取T细胞(每个人都不一样,完全定制),然后用基因工程技术将T细胞改造为CAR-T细胞,大量扩增后回输到患者体内。而基因改造等于给T细胞安装“巡航导弹”,回输患者体内后可以靶向识别、自动攻击癌细胞了。


制备好的CAR-T药物只是一小袋无色液体,治疗过程只需要10分钟。


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回输患者体内的无色液体(CAR-T细胞)



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#1家获批应用CAR-T的英国医院


继CAR-T在美国上市后,大奥蒙德街儿童医院(GOSH)成为#1家被批准使用CAR-T治疗癌症的英国医院。


据GOSH国际部官网介绍,诺华制药公司和NHS England达成协议后官方宣布,GOSH被批准可使用全球CAR-T药物Kymriah治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病患者。


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位于英国伦敦的大奥蒙德街儿童医院(GOSH)


急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种严重的白血病类型,并且患者多是2-5岁的儿童。


尽管针对ALL的治疗方法在过去十年中有了显著改善,但仍有10%-15%的患者对标准治疗没有反应。而在其他疗法失败导致癌症复发,或病情侵袭性特别强的患者时,CAR-T仍然为他们保有治愈的希望。 


GOSH首席执行官马修·肖(Matthew Shaw)表示:“作为英国#1个提供CAR-T治疗的医院之一,GOSH感到非常自豪。GOSH能够将这些创新疗法提供给患者方面,是对我们在世界儿科专业领域的全面肯定。”


GOSH小儿血液病科的专家医师莎拉·葛拉施安医生亦表示:“我们很高兴能为ALL患儿提供另一个治愈的机会。虽然这一强大的新疗法还需要更多时间论证,但在临床试验中已显示出非常有希望的结果。”


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GOSH小儿血液病科专家莎拉·葛拉施安医生


GOSH对CAR-T的研究由来已久。


早在2012年开始,作为几个不同临床试验的一部分,GOSH已经使用CAR-T疗法治疗了来自英国各地的25名患者,也领导了2013年欧洲首批启动使用的CAR-T治疗儿童白血病的临床研究之一。2015年,GOSH还使用基因编辑“普通”CAR-T细胞的方法成功地治疗了世界首例患者。


事实上,作为欧洲大型儿童癌症治疗中心,GOSH的ALL 5年存活率高达94.1%,超过了世界上所有其他医院。


现在,国际患者(包括中国患者),也能前往GOSH,如果是白血病患儿且病情适合,可能受益到CAR-T这样前沿的免疫疗法。


参考链接:

英国大奥蒙德街儿童医院于2018年11月27日发表的《GOSH成为英国头一个使用世界先进的CAR-T疗法治疗全球癌症患儿的医院》      

https://www.gosh.com.kw/zh-hans/news-articles/gosh-be-first-uk-offer-groundbreaking-personalised-therapy-international-children





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本文为海外就医科普文章,内容仅供阅读参考,不作为任何疾病治疗的指导意见。文章由盛诺一家编译,版权归盛诺一家公司所有,转载或引用本网内容须注明"转自盛诺一家官网(www.stluciabj.cn)"字样。

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