这种难治又罕见的疾病，终于有了有效治疗药物

时间：2018-12-26  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自SicenceDaily(每日科学）于2018-12-17发表《苏替莫(sutimlimab)在难治罕见血液紊乱方面表现出前景》，原始数据请见文末链接。

冷凝集素病是一种罕见的慢性血液疾病，由免疫系统功能失调引起。发病时血液当中原本帮助身体抵抗疾病的抗体出现功能异常，误伤并破坏红细胞。当骨髓产生红细胞的速度不及红细胞的破坏速度时，会产生溶血性贫血。

目前尚无经FDA批准的针对冷凝集素病的治疗方案，通常使用利妥昔单抗联合/不联合化疗进行治疗，但有效率非常有限。而近期一项临床试验表明，试验药物sutimlimab可有效治疗冷凝集素病。

治疗效果快速且强烈

该研究招募了10名56-76岁的患者，他们患冷凝集素病的中位时间为5年，而且其中大多数患者之前已经多次治疗失败。加入试验时，所有患者的血红蛋白（红细胞的组成部分之一，负责将氧气输送到全身的各细胞和器官中）水平均低于正常水平，并且有6名患者需要定期输血以控制症状。

研究表明，接受sutimlimab治疗后，有7名患者在6周内出现治疗效果，并且4名患者的血红蛋白水平恢复正常。患者治疗前血红蛋白指标为7.5 克/分升（g/dL），治疗后血红蛋白水平增加中位值为4 g/dL。在需要定期输血的6名患者中，在接受sutimlimab治疗期间的无输血时间长达18个月。

特异性C1s抑制剂sutimlimab迅速停止了免疫系统对红细胞的破坏、增加了血红蛋白水平、消除了患者的输血需要，而且没有引起严重的副作用。

图片来自Pixabay

有望成为头个

经批准治疗方案

维也纳医科大学Bernd Jilma博士表示，在出现治疗有效的患者中，使用全剂量sutimlimab的#1周内，红细胞的破坏停止，而且血红蛋白水平显著升高。

“这种药物的耐受性良好，使血红蛋白水平出现具有临床意义的增加，这样不再需要输血治疗了。并且，即使是在既往多次治疗失败的患者中也会产生了类似的效果。” Jilma博士说道。

当停止sutimlimab治疗并且血液中不再含有该药物时，血红蛋白水平再次下降，并且红细胞破坏再次开始。然而，恢复治疗时，这些影响再次逆转。

这表明确实是sutimlimab产生了治疗效果。

“如果安全性结果也良好，则sutimlimab有望成为针对冷凝集素病的头个经批准的治疗方案。”Jilma博士继续说道，“我们已经在既往多次治疗失败的患者中观察到了快速且强烈的应答。”

让我们期待进一步研究继续获得好的结果，为更多患者带来希望。

参考来源：

SicenceDaily(每日科学）于2018-12-17发表《苏替莫(sutimlimab)在难治罕见血液紊乱方面表现出前景》https://www.sciencedaily.com/releases/2018/12/181217101745.htm