出国看病资讯：FDA批准新药治疗这类血液病儿童

时间：2018-12-18  作者：盛诺一家

本篇所有文字及图片数据均来自onclive于2018年12月14日刊登的《治疗小儿ITP经FDA批准的Romiplostim》以及美国食品和药物管理局于2018年12月14日刊登的《FDA批准romiplostim用于环免疫性血小板减少症的患儿》，原始数据请见文末链接。

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免疫性血小板减少症（ITP）是一种血液疾病，患者体内缺少“凝血卫士”血小板。血小板不足，血液无法凝固，患者会出现自发性出血和皮下紫癜，严重时甚至会有内脏、颅内大出血，危及生命。

图片来自：nhlbi.nih.gov

免疫性血小板减少症分为两类，一类为急性，疾病通常在6个月内消失，往往不会复发。另一类为慢性，疾病持续至少6个月，常常会复发，需要血液科随访。对于复发或难治的患者，治疗选择很有限。

不过近，患有这类疾病的儿童迎来了好消息。FDA批准了romiplostim (Nplate)用于治疗1岁及以上的儿童患者，这些患者疾病持续至少6个月，并且皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术治疗无效。

此次获批是基于两项临床试验的结果。这两项试验的患者都是1岁及以上、疾病持续至少6个月的儿童患者。

在其中一项试验中，既往接受过至少1种治疗的复发或难治患者，被分为两组，一组接受romiplostim治疗，一组接受安慰剂。结果显示：

romiplostim组的患者中52%达到血小板持久缓解（定义为治疗18-25周期间，至少有6周血小板计数≥ 50 × 10 9/L），而安慰剂组只有2%的患者达到持久缓解。

客观缓解率（包括持久缓解+短暂缓解），romiplostim组为71%，而安慰剂组只有20%。

romiplostim组血小板计数≥ 50 × 10 9/L的中位持续时间为12周，而安慰剂组只有1周。

在另一项试验中，17个接受romiplostim治疗的患者中，有15个连续两周血小板计数50 x 109/L以上，并且连续两周血小板计数比入组前高出20 × 109/L。但安慰剂组的5人中无一人达到这样的疗效。

在儿童患者中，常见的不良反应包括青肿、上呼吸道感染和口咽痛。

“romiplostim的获批为免疫性血小板减少症的儿童患者带来了新的希望，它有望将患者的血小板计数维持在安全范围内，”血液和凝血障碍研究所主席Michael D. Tarantino说到。

参考链接：

onclive于2018年12月14日刊登的《治疗小儿ITP经FDA批准的Romiplostim》https://www.onclive.com/web-exclusives/fda-approves-romiplostim-for-pediatric-itp                                                                                          

美国食品和药物管理局于2018年12月14日刊登的《FDA批准romiplostim用于环免疫性血小板减少症的患儿》https://mp.weixin.qq.com/s?__biz=MjM5NjU1MjczNA==&mid=2651418202&idx=2&sn=78229a7a2426574a564304ec1c86dd2f&scene=0#wechat_redirect