无需配型，这款干细胞疗法有望治疗多种遗传病

时间：2020-07-19  作者：盛诺一家

匹兹堡儿童医院的研究人员通过注射脐带血，安全有效地治疗了44名出生时患有各种非癌症的遗传性疾病儿童。

这些疾病包括：镰状细胞病、地中海贫血症、亨特综合征、克拉伯病、异染性脑白质营养不良和一系列免疫缺陷病。

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这是迄今为止同类试验中规模较大的一次。研究结果发表在近日的《血液进展》期刊上。

试验希望创造一种相对普适的治疗方法，而非为这些罕见的疾病寻找单独的治疗方法，这样做对患者的风险较小。

“目前人们过分强调用一些很酷的新技术，来治疗这些疾病，但即便能证明这些技术有效，也无法在大多数医疗中心使用”，研究的资深作者、匹兹堡儿童医院骨髓移植和细胞疗法部门主任Paul Szabolcs博士说道。“我们开发的治疗方法更稳健，更容易应用，而且会大大降低成本。”

具体方法

在这项研究中，受试者接受了储存的脐带血静脉注射，这些脐带血来自健康婴儿出生时即捐赠给医院的脐带和胎盘。脐带血和胎盘中含有大量的干细胞，是一种较容易获得的干细胞来源。

为了在患者的骨髓中为供体的脐带血干细胞腾出空间并防止排斥反应，受试者需要接受低剂量的化疗药物和免疫抑制药物。一旦这些细胞融入患者体内，这些药物就会逐渐减少。为了让免疫系统恢复正常，研究人员保留了一小部分脐带血，并在初始输注的几周后再次将其注射给受试者。

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值得一提的是，这个疗法并不需要供体和受体相匹配。

“这对患者来说意义重大，” Szabolcs说，“完美匹配的可能性非常低，但通过脐带血移植，有机会在几个月的过程中克服这种差异，然后逐渐减少免疫抑制剂。”

安全性好

总的来说，输注后并发症相对较轻。所有受试者均未发生严重的慢性移植物抗宿主病，免疫抑制引起的病毒感染死亡率为5%，远低于之前的研究。

有效率空前

在接受试验的30名患有代谢疾病的儿童中，除一人之外，其余患儿都在试验开始前表现出进行性的神经发育迟缓症状。代谢疾病是指酶功能异常导致体内有害毒素的积聚。

在接受脐带血的一年内，所有患儿的酶水平都恢复正常，并且神经衰退迹象有所停止。有些患儿甚至开始学习新技能。

本研究中较常见的代谢疾病是脑白质营养不良，患者通常在症状出现后的几年内死亡。一项大型回顾性分析报告称，即使采用脐带血治疗，其3年生存率也只有约60%。

但这项研究中使用的方案，使得90%以上有症状的患者在接受脐带血治疗三年后仍然存活。

以往使用干细胞治疗代谢、免疫或血液疾病的研究，都没有显示出如此高的安全性、有效性或广泛适用性。

“这一领域的研究一直停滞不前，只是将一种化疗药物换成另一种，而不是真正的疗法变革，”Szabolcs说。“我们设计的方法现在被证明对至少20种疾病有效。我们相信它可能对很多很多人都有效。”

目前，研究人员已经成功地使用这项技术来治疗其他疾病，包括成人患者。

来源：

本文编译自medicalxpress于7月14日发表的《Umbilical cord blood successfully treats rare genetic disorders in largest study to date》

原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2020-07-umbilical-cord-blood-successfully-rare.html

编者按：

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