脑肿瘤新药OKN-007，获FDA孤儿药认定

时间：2020-09-06  作者：盛诺一家

OKN-007是美国俄克拉荷马州医学研究基金会（Oklahoma Medical Research Foundation，OMRF）发明，并由Oblato公司研发的一种试验性药物。

弥漫性内生性桥脑胶质瘤（DIPG）是一种源于脑干，会迅速生长的儿童癌症。它是多种恶性胶质瘤亚型中的一种，是一种致命的脑部和脊髓恶性肿瘤。 

“我们非常高兴我们的专利化合物OKN-007能成功获得FDA的认定，”Oblato公司主席兼首席执行官Won S. Yang表示。这些资格认定项目，给受罕见儿童疾病或“孤儿”病的这些有限的患者群体的新疗法的监管申请提供了特殊身份和优先审查资格。

根据国家肿瘤学会（National Brain Tumor Society）的数据，今年会有大约26000的美国人被确诊为原发性恶性脑肿瘤。据DIPG.org报告，其中多达300例为DIPG。

OKN-007是OMRF的科学家Rheal Towner, Ph.D和Robert Floyd, Ph.D发明的。之后，Oblato公司从OMRF获得了OKN-007的所有权，并且目前正在对56位患有复发性恶性胶质瘤的患者进行试验性药物的二期临床试验。

复发性恶性胶质瘤是胶质瘤中侵袭性更高的一种。这些患者们正在美国的8个地区进行OKN-007和替莫唑胺的联合治疗 

在OMRF的临床前实验中，Towner也在被植入了人类DIPG肿瘤的实验模型中证明了OKN-007能够抑制肿瘤生长。Oblato公司计划在2021年对DIPG患者进行临床试验。“现在，对于这种致命性脑癌还没有一种有效的治疗方法，”Towner表示。

接下来，Oblato公司和OMRF将会继续合作，专注于改善各种实体瘤癌症患者的治疗。

“OMRF和Oblato公司致力于一个目标：帮助患者战胜这些危及生命的疾病，”OMRF的风险技术总监Andrew Westmuckett,Ph.D称，“我们希望OKN-007能够改变临床领域。”

来源：

本文编译自：Oklahoma Medical Research Foundation于2020年9月2日发布在Medical press的《Brain tumor drug receives rare disease designations from the FDA》

原文链接：

https://medicalxpress.com/news/2020-09-brain-tumor-drug-rare-disease.html

编者按：

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