淋巴瘤新药umbralisib获FDA孤儿药认定

时间：2020-03-07  作者：盛诺一家

滤泡性淋巴瘤是一种典型的生长相对缓慢的霍奇金淋巴瘤，通常无法治愈，从而成为慢性疾病。

Umbralisib是一种口服PI3Kδ和CK1-ε双抑制剂，在IIb期UNITY-NHL试验中，Umbralisib在多种淋巴瘤类型中进行了评估。

对于滤泡性淋巴瘤组，UNITY-NHL旨在评估umbralisib治疗既往接受至少2线治疗的患者的疗效，包括抗CD20单克隆抗体和烷化剂。

2019年10月，药厂宣布滤泡性淋巴瘤组的客观缓解率达成预定目标，即客观缓解率40%-50%。2020年1月份向FDA递交了umbralisib的新药滚动申请，治疗既往接受过治疗的边缘区淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤。

目前UNITY-NHL试验正在进行中，评估umbralisib单药或umbralisib联合ublituximab，加或不加bendamustine，治疗既往接受过治疗的非霍奇金淋巴瘤患者的安全性和有效性。

在umbralisib联合ublituximab组，患者每天口服umbralisib和静脉输注ublituximab治疗；umbralisib单药组采取同样的剂量；在umbralisib联合ublituximab和bendamustine组，患者除了接受同样剂量的umbralisib和ublituximab治疗，还需每天进行静脉化疗。

符合入组条件的患者需诊断为非霍奇金淋巴瘤，包括弥漫大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤和边缘区淋巴瘤。要求患者标准治疗后复发或难治，不适合进行高剂量药物治疗或自体干细胞移植。

此外，既往接受过PI3Kδ抑制剂的患者不可入组。

据悉，FDA此前已经授予umbralisib治疗边缘区淋巴瘤所有三种亚型的孤儿药认定，包括淋巴结边缘区淋巴瘤、结外边缘区淋巴瘤和脾边缘区淋巴瘤。让我们期待umbralisib早日上市，造福更多患者。

来源：

本文编译自TG Therapeutics公司官网于2020年3月5日发表的《TG Therapeutics Receives Orphan Drug Designation for Umbralisib fromthe U.S. Food and Drug Administration for the Treatment of Follicular Lymphoma》 

原文链接：http://ir.tgtherapeutics.com/news-releases/news-release-details/tg-therapeutics-receives-orphan-drug-designation-umbralisib-us-0