肺癌新药全球获批！Zidesamtinib使近一半脑转移患者肿瘤明显缩小或消失，为肺癌耐药患者带来新选择

发布时间：2026-07-24  作者：盛诺一家  更新时间：2026-07-24

摘要

2026年7月22日，英国葛兰素史克公司（GSK）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Zidesamtinib（商品名：Jideytro），用于治疗既往接受过ROS1激酶抑制剂治疗的局部晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。

此次批准时间早于FDA原计划的审评目标日期（2026年9月18日）。此前该药已获得FDA的突破性疗法认定和孤儿药认定。

来源：摄图网

Zidesamtinib获批主要基于ARROS-1 1/2期临床试验（临床试验注册号：NCT05118789）的结果。

此次FDA批准主要基于117名既往接受ROS1抑制剂治疗的ROS1阳性非小细胞肺癌患者的数据。

研究显示，Zidesamtinib能够带来具有临床意义且持续的治疗缓解，包括对脑转移患者以及存在ROS1耐药突变患者也显示出疗效。

1.在总体研究人群中（117名）：

• 客观缓解率（ORR）达到44%，意味着有44%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。

• 患者缓解持续时间（DOR）也较长，在产生治疗反应的患者中，82%的患者疗效能够维持至少6个月，69%的患者疗效能够维持至少12个月。

2.在既往接受过1种ROS1靶向药治疗的患者中（59名）：

• 客观缓解率（ORR）达到49%，意味着有49%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。

3.在既往接受过至少2种ROS1靶向药治疗的患者中（58名）：

• 客观缓解率（ORR）为38%，意味着有38%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。

4.对于治疗前已经出现脑转移并且进入研究前2个月内未接受脑部放疗的患者（50名）：

• 客观缓解率（ORR）达到48%，意味着有48%的患者肿瘤明显缩小或完全消失。

• 其中完全缓解率（CR）为22%，意味着有22%的患者脑部转移灶在影像检查中完全消失。

• 在42名携带ROS1耐药突变的患者中，有21名患者（50%）观察到了治疗反应。

5.安全性方面：

• 在安全性人群中（446名），最常见的任何级别不良反应（发生率≥15%）包括水肿、周围神经病变、便秘、疲劳和呼吸困难。

• 在接受安全性评估的432名患者中，22%的患者出现严重不良事件。致死性不良事件发生率为2.3%，因不良事件导致停药的患者比例同样为2.3%。

非小细胞肺癌是最常见的肺癌类型，通常伴随特定基因改变，例如ALK、ROS1或HER2基因异常。非小细胞肺癌可能发生转移，例如扩散至中枢神经系统。该病目前的治疗方法在疗效和耐受性方面仍存在一定局限，患者仍有未被满足的治疗需求。

全球每年约有5万人被诊断为ROS1阳性非小细胞肺癌，这类患者通常是不吸烟者，年龄多在40至50岁之间，并且可能需要接受多年治疗。

Zidesamtinib来自葛兰素史克近期完成收购的Nuvalent公司产品组合。该药研发目标是解决ROS1阳性非小细胞肺癌治疗中的疗效和耐受性挑战。

Zidesamtinib是一种ROS1选择性抑制剂。这款新一代ROS1抑制剂的设计理念包括：高度选择性地作用于ROS1靶点、覆盖多种ROS1耐药突变，并能够穿透血脑屏障，从而治疗已经扩散至脑部的疾病。

ARROS-1是一项全球、多中心、单臂、开放标签、多队列临床试验，纳入了既往接受过ROS1抑制剂治疗的晚期或转移性ROS1阳性非小细胞肺癌患者，主要用于评估Zidesamtinib治疗ROS1阳性非小细胞肺癌以及其他ROS1阳性实体瘤患者的效果。

注：

• 单臂试验指整个临床试验中只有一个治疗组，所有患者均接受相同治疗，无安慰剂或标准治疗组作为对照。

  
  

• 开放标签指临床试验中，研究者和患者都知道自己用的是什么药。

患者还需要满足ECOG体能状态评分为0或1（意味着患者几乎没有症状或仅有轻微不适，能正常工作和生活，身体状态良好），并根据RECIST 1.1标准存在可测量病灶。无症状且稳定的脑转移患者也符合入组条件。

该研究2期阶段的主要终点为客观缓解率（ORR）。次要研究终点包括安全性、缓解持续时间、临床获益率、达到缓解的时间、无进展生存期、总生存期以及药代动力学指标等。

美国纪念斯隆凯特琳癌症中心早期研发部门负责人、ARROS-1研究主要研究者Alexander Drilon博士表示：“尽管治疗不断进步，但耐药突变、脑部疾病进展以及治疗相关不良反应仍然是患者面临的重要挑战。ARROS-1研究中观察到的治疗反应，包括在经过多线治疗的患者中出现的疗效，对于ROS1阳性肺癌患者而言代表了重要进展。”

美国ROS1ders组织联合创始人兼主席Janet Freeman-Daily表示：“对于患者来说，目标不仅是延长生命，更是在治疗过程中保持有质量的生活，尽可能正常地生活。ROS1阳性患者群体一直期待更多有效且耐受性更好的治疗方案。此次获批为患者及医生提供了一个重要的新选择，也代表着这一患者群体治疗进步的重要一步。”

葛兰素史克（GSK）公司首席科学官Tony Wood表示：“Zidesamtinib能够快速从研发阶段进入获批阶段，体现了其背后科学研究的实力，也反映出ROS1阳性肺癌患者对于更加有效且耐受性更好的治疗方案存在迫切需求。此次批准为患者提供了一个重要的新治疗选择。”

目前，Zidesamtinib仍在ARROS-1研究中继续探索，包括用于此前未接受ROS1抑制剂治疗患者的一线治疗研究。