94%患者病情得到有效控制！新药Ziftomenib联合方案治疗急性髓系白血病疗效亮眼

发布时间：2026-06-16 作者：盛诺一家更新时间：2026-06-16

摘要

在近期召开的2026年欧洲血液学协会（EHA）大会上，美国耶鲁大学和耶鲁综合癌症中心的Amer M.Zeidan博士，公布了1期KOMET-007研究中，Ziftomenib联合7+3方案，治疗新诊断急性髓系白血病（AML）患者的新结果。

Ziftomenib联合7+3方案，在新诊断NPM1突变和KMT2A重排急性髓系白血病（AML）患者中，展现出良好的耐受性和强劲活性，可带来深度且持久的缓解。

注：7+3方案是急性髓系白血病（AML）经典、使用几十年的标准诱导化疗方案。之所以叫“7+3”，是因为给药时间是：阿糖胞苷（Cytarabine）连续使用7天，蒽环类药物连续使用3天（通常是柔红霉素Daunorubicin或伊达比星Idarubicin）。

来源：ChatGPT生成AI示意图

关于KOMET-007研究

KOMET-007是一项多队列、开放标签、剂量递增和扩展研究（临床试验注册号：NCT05735184），旨在评估Ziftomenib联合标准治疗，用于成人新诊断或复发/难治NPM1突变或KMT2A重排急性髓系白血病（AML）患者的疗效。

在2026年欧洲血液学协会年会（EHA）大会上，Zeidan博士公布了该研究中Ziftomenib联合7+3方案，用于新诊断AML患者部分的长期随访数据。

Ziftomenib从第1周期第8天开始给药，此后在整个诱导和巩固治疗阶段持续使用。随后，患者可在完成巩固化疗后或移植后接受该药维持治疗。患者接受标准剂量7+3方案：阿糖胞苷在第1周期第1至第7天给药，柔红霉素在第1周期第1至第3天给药。

在剂量递增阶段（1a期），患者首先接受每日一次200mg Ziftomenib作为剂量水平1；剂量水平2为每日400mg；剂量水平3为每日600mg。

Zeidan博士表示：“今天我展示的是600mg剂量的数据，这既是目前单药获批剂量，也是扩展阶段选定的最佳剂量。”

本次分析的主要终点包括不良事件、1a期剂量限制性毒性以及完全缓解率。次要终点包括复合完全缓解率、客观缓解率和缓解持续时间。

疗效数据

1.NPM1突变患者（49例）

完全缓解（CR）率为94%，意味着有94%的患者经过治疗后，骨髓中的白血病细胞已检测不到，血常规指标恢复正常。
复合完全缓解率（CRc）为96%，意味着有96%的患者达到完全缓解或接近完全缓解状态，表明绝大多数患者的白血病得到了有效控制。
客观缓解率（ORR）为98%，意味着有98%的患者在接受治疗后病情明显改善，对治疗产生了明确反应。
中位缓解持续时间（DOR）尚未达到（NR），意味着超过半数缓解患者在随访时仍维持疗效。
中位随访17.6个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少17.6个月），中位总生存期（OS）尚未达到，意思是还有超过一半的患者仍活着，所以算不出中位生存时间。
12个月总生存率为94%。
60天死亡率为2%（1例）。

2.KMT2A重排患者（50例）

完全缓解（CR）率为82%。
复合完全缓解率（CRc）为90%。
客观缓解率（ORR）为92%。
中位缓解持续时间（DOR）为12.0个月，意思是在对治疗有反应的患者中，一半患者疗效能维持超过12.0个月。
中位随访11.0个月时（意思是一半患者被跟踪观察了至少11.0个月），中位总生存期（OS）同样尚未达到。
12个月总生存率为71%。
60天死亡率为4%（2例）。

3.全部患者

完全缓解（CR）率为88%。
复合完全缓解率（CRc）为93%。
客观缓解率（ORR）为95%。

安全性

99例患者中有96%出现3级（严重）及以上治疗期间不良事件（TEAE），其中53%的TEAE被认为与Ziftomenib相关。

全部患者中常见的3级（严重）及以上治疗期间出现的不良事件（TEAE）包括：发热性中性粒细胞减少（发生率63%）、血小板减少（60%）、贫血（37%）、中性粒细胞减少（31%）、白细胞减少（28%）、低钾血症（15%）、脓毒症（13%）、淋巴细胞减少（14%）、丙氨酸氨基转移酶升高（11%）和瘙痒（10%）。

特别关注的3级及以上不良事件包括分化综合征（一种因白血病细胞在药物作用下快速成熟而引发的全身炎症反应，是相关治疗过程中需要重点监测的不良反应）和QTc间期延长（指心电图上反映心脏电活动恢复时间的QTc间期变长，可能增加心律失常风险，因此需要监测）。

Zeidan博士指出，观察到的毒性与传统7+3方案相似，并未增加并发症风险，也未发现新的或意外的不良事件。

关于Ziftomenib

NPM1突变和KMT2A重排驱动了约35%至40%的急性髓系白血病（AML）发生。临床前研究数据显示，menin抑制与标准化疗之间存在协同作用。

Ziftomenib是一种强效、高选择性、每日口服一次的menin抑制剂。

2025年11月，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Ziftomenib，用于治疗携带NPM1突变且没有满意替代治疗选择的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

Zeidan博士表示：“这是目前令人兴奋的一类药物之一。”

此前研究数据显示，当Ziftomenib与维奈克拉和阿扎胞苷联合时，在NPM1突变或KMT2A重排复发/难治AML患者中具有良好的耐受性，并显示出初步疗效。更早的数据也显示，Ziftomenib联合7+3方案，在新诊断NPM1突变或KMT2A重排AML患者中，具有可控安全性和初步抗肿瘤活性。

Zeidan博士指出：“基于临床前数据显示其与标准AML治疗存在协同作用，目前Ziftomenib正在与针对NPM1突变和KMT2A重排AML的标准治疗联合探索。”

专家总结

Zeidan博士在报告中表示：“这项KOMET-007一期研究，支持Ziftomenib联合7+3方案具有良好的安全性和耐受性，并且展现出优异的抗白血病活性。分化综合征和QTc间期延长等特别关注的不良事件都得到了很好控制。从严重感染并发症发生率较低以及血象恢复时间优异来看，Ziftomenib似乎并未增加额外骨髓抑制。在疗效方面，NPM1突变患者的完全缓解率异常出色。”

编者按

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