美国上市新药：卵巢癌新疗法Relacorilant联合方案显著延长生存期、有效延缓病情进展

摘要

2026年3月25日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准Relacorilant（商品名Lifyorli）与白蛋白紫杉醇（Abraxane）联合使用，用于治疗既往接受过1至3线全身治疗（之前的治疗中至少用过一次贝伐珠单抗）的成人铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。

来源：摄图网

卵巢癌是女性癌症死亡的第五大原因。如果患者在接受含铂化疗后6个月内复发，则被定义为“铂耐药”。

这类患者可选择的治疗方案非常有限。复发后的中位总生存期通常约为12个月（意思是一半患者生存时间超过12个月）。

这一监管批准基于3期ROSELLA试验（临床试验注册号：NCT05257408）的数据。

该试验是一项多中心、开放标签试验，共纳入381名铂耐药上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者。这些患者此前接受过3线全身治疗，并且接受过贝伐珠单抗（Bevacizumab）治疗。试验排除了需要长期或频繁使用糖皮质激素的患者。

患者按1:1随机分组，分别接受Relacorilant联合白蛋白紫杉醇（Abraxane）或单用白蛋白紫杉醇治疗（对照组）。

主要疗效终点为无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）。次要终点包括客观缓解率、缓解持续时间、临床获益率以及安全性。

• 联合治疗组的中位无进展生存期（PFS）为6.5个月，意味着一半患者在6.5个月内病情没有恶化；对照组为5.5个月。

  
  

• 联合治疗组的中位总生存期（OS）为16个月，意思是一半患者生存时间超过16个月；对照组为11.9个月。

注：无进展生存期（PFS）指从治疗开始到疾病出现进展或患者死亡的时间。

接受Relacorilant联合白蛋白紫杉醇治疗的患者中，常见的不良反应（发生率≥20%）（包括实验室异常）包括：血红蛋白下降、中性粒细胞减少、疲劳、恶心、腹泻、血小板减少、皮疹以及食欲下降。

需要依赖糖皮质激素来维持生命的患者不适合使用这个药。同时，用药过程中还要注意可能出现中性粒细胞减少、严重感染、肾上腺功能不全，以及原本靠糖皮质激素控制的疾病可能加重，以及还可能对胚胎和胎儿带来毒性风险。

“这一批准在临床上具有非常重要的意义。这项试验是在一个没有进行生物标志物筛选的人群中开展的，使用的是Relacorilant联合每周给药的白蛋白紫杉醇，因此只要符合其他入组条件，患者无需做额外检测就可以参加试验。也就是说，Relacorilant可以适用于所有符合条件的患者，不受生物标志物限制。这是一个非常重要的消息。”美国匹兹堡大学医学中心Magee妇女医院妇产科与生殖科学系教授Alexander B.Olawaiye在接受OncLive采访时表示。

在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布并同步发表在《柳叶刀》的数据显示：

• 联合治疗组12个月的无进展生存率为25%，意味着接受治疗后12个月时，有25%的患者病情没有进展或恶化；对照组为13%。

• 联合治疗组12个月的总生存率为60%，对照组为49%。

• 联合治疗组的客观缓解率为36.9%，意味着有36.9%的患者肿瘤显著缩小或完全消失；对照组为30.1%。

• 联合治疗组的完全缓解率（CR）为3.2%，意味着有3.2%的患者肿瘤完全消失；部分缓解率（PR）为33.7%，意味着有33.7%的患者肿瘤显著缩小；疾病稳定率为41.2%；疾病进展率为17.1%；另有4.8%的患者无法评估疗效。

• 联合治疗组的临床获益率为51.1%，意思是51.1%的患者肿瘤没有继续恶化，要么缩小了，要么至少保持稳定；对照组为38.9%。

Relacorilant所属公司为美国Corcept Therapeutics公司。

Relacorilant是一种口服小分子药物，属于选择性糖皮质激素受体拮抗剂，主要作用是阻断体内皮质醇的作用，从而调节相关生理反应，而且不会影响其他激素系统。

皮质醇在肿瘤发生发展中起到多方面作用。它可以通过抑制细胞凋亡，使肿瘤对化疗产生抵抗，从而降低治疗效果；在某些癌症中，还可能通过激活致癌基因促进肿瘤生长。此外，皮质醇会抑制人体免疫系统，使机体对疾病（包括癌症）的抵抗能力下降。

Relacorilant正在被开发用于卵巢癌以及多种严重疾病，包括内源性高皮质醇血症和前列腺癌。

资料来源：

[1]https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-relacorilant-nab-paclitaxel-platinum-resistant-epithelial-ovarian-fallopian-tube-or

[2]https://www.onclive.com/view/fda-approves-relacorilant-plus-nab-paclitaxel-for-platinum-resistant-ovarian-cancer

[3]https://ir.corcept.com/news-releases/news-release-details/fda-files-corcepts-new-drug-application-relacorilant-treatment-0