美国FDA授予创新抗癌药物NP-G2-044用于胰腺癌治疗的孤儿药资格(ODD)

近日，美国Novita Pharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予其开发的创新抗癌药物NP-G2-044，用于胰腺癌治疗的孤儿药资格（ODD）。这一资格涵盖该药物的单药使用以及与PD-1免疫检查点抑制剂联合使用。

注：孤儿药资格（ODD）授予，用于治疗美国少于20万患者的罕见疾病的研究性疗法。

来源：ChatGPT生成AI示意图

胰腺癌是致命的恶性肿瘤之一，五年生存率约为12%，尤其在晚期患者中有效治疗手段有限。

胰腺癌在美国影响超过10万名患者，其病死率仍然很高，患者在晚期往往面临治疗耐药和选择有限的困境。

癌症转移是超过90%癌症相关死亡的主要原因，但目前市场上尚无专门针对转移的药物。此外，尽管免疫疗法，尤其是免疫检查点抑制剂，在癌症治疗中取得了显著进展，但大部分患者对现有免疫疗法治疗无反应。

Novita Pharmaceuticals公司旨在通过开发fascin抑制剂来解决这两大关键医疗需求，该抑制剂靶向参与肿瘤细胞运动的关键蛋白，并在肿瘤组织中的肿瘤细胞和抗原呈递细胞中高度表达。

NP-G2-044是一种新型口服小分子fascin抑制剂，旨在阻断肿瘤转移并增强免疫反应。

该药物作用于fascin蛋白，该蛋白在肿瘤细胞迁移和转移中起关键作用。通过抑制fascin，药物能阻断肿瘤细胞的运动性和侵袭性，同时激活肿瘤内的树突状细胞，促进CD8+ T细胞增殖，提高免疫系统对肿瘤的杀伤力。

临床前证据显示，NP-G2-044在与PD-1抑制剂联合治疗时具有协同作用，它能将原本不对免疫治疗产生反应的肿瘤转变为可以被免疫系统识别和攻击的肿瘤，提高治疗效果。

在临床前和临床研究中，NP-G2-044均显示出具有阻断癌症转移的能力。

NP-G2-044正作为单药及与PD-1免疫检查点抑制剂联合，在1/2期NP-G2-044-P2-01试验（临床试验注册号NCT05023486）中进行评估。

这是一项多中心、开放标签研究，旨在评估NP-G2-044在晚期或转移性实体瘤患者的安全性、耐受性、药代动力学（研究药物在体内的吸收、分布、代谢和排泄过程）、药效学（研究药物对身体产生什么作用，包括如何影响靶点、产生疗效或副作用）及初步抗肿瘤活性，包括对PD-1/PD-L1抑制剂治疗已出现原发或获得性耐药的患者。

患者队列中，除胰腺导管腺癌（PDAC）外，还包括妇科肿瘤（卵巢癌、子宫内膜/子宫癌、输卵管癌、宫颈癌、外阴癌和阴道癌）、三阴性乳腺癌、食管鳞状细胞癌、胆管癌、胃食管结合部腺癌、口咽鳞状细胞癌、非小细胞肺癌及非肌层浸润性膀胱癌。

在单药组，患者持续服用NP-G2-044胶囊或片剂。在联合组，NP-G2-044每日口服1600毫克或2100毫克NP-G2-044，同时继续接受标准PD-1抑制剂治疗。

在2025年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上展示的试验数据显示：

这些有希望的疗效数据表明，该疗法有潜力克服胰腺癌及多种肿瘤类型中的免疫检查点抑制剂耐药。

该研究正在进行中，在美国18个中心招募约140名成年患者。

Novita Pharmaceuticals公司表示，将进行更深入的生物标志物分析，分析哪些因素可能影响疗效或导致耐药，从而帮助指导个体化治疗策略。

此外，NP-G2-044在妇科肿瘤中的进一步开发已推进至关键性3期ULTIMUS-1试验（临床试验注册号NCT07109414），该试验招募的是铂耐药卵巢癌患者。

“FDA授予我们的NP-G2-044孤儿药资格，对于Novita来说是重要的监管里程碑，也验证了公司在抗击胰腺癌中的科学和临床策略，因为胰腺癌仍是致命的实体瘤之一，几十年来治疗进展有限。fascin抑制提供了一种新颖策略，有望增强抗肿瘤免疫活性并改善患者预后，我们期待继续推进NP-G2-044的发展，以满足这一高度未满足的医疗需求。”Novita Pharmaceuticals公司首席执行官Stewart Campbell表示。