86%患者血液、骨髓中的癌细胞都“跑光光”！急性髓系白血病迎来强力三联疗法

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近日，在2025年美国血液学大会（ASH）年会上公布的1b期KOMET-007试验数据表明，新确诊的NPM1突变型急性髓系白血病患者，接受Ziftomenib联合方案治疗，可以形成非常不错的疗效。

来源：OncLive官网

联合方案是怎么回事？

AML（急性髓系白血病）我们可以简单理解为人体“血液工厂”（骨髓）被癌细胞霸占、正常血细胞都被挤没了的一类癌症。在这类病中，一些患者会被检测出携带有NPM1基因突变——这意味着他们可能会对某些“靶向药”更敏感，适合靶向治疗。

Ziftomenib并不是直接打击NPM1突变这个靶点的，而是主要作用在与这个突变密切相关的“Menin”线路。通过卡住这条线路，可间接的打击到携带有NPM1突变的白血病细胞。

而联合方案中的另两个药：Azacitidine + Venetoclax，是目前很多国家给年龄偏大、身体无法承受大剂量化疗的AML患者用的一种标准方案，杀伤力还不错，但比一般化疗相对更温和一些。

因此，这项研究主要做的其实是：在温和的标准两药方案基础上，加上新的靶向药Ziftomenib，看看效果能否增强，而且毒性会不会能耐受。

研究结果如何？

研究的名字叫KOMET-007，是一个1b期临床试验（属于临床试验比较早期的阶段）。

研究纳入的是这种病人：

研究总共纳入了40名患者，其中37人经过治疗，可以评估治疗效果。

对于白血病患者来说，治疗是否有效主要看三点：

其一是白血病细胞数量是否大幅下降，其二是白血病细胞数量下降后能维持多久，其三是疗效的深度如何，是否血液和骨髓都基本看不到白血病细胞了。

那么Ziftomenib三联疗法的效果如何？答案是非常不错！

86%的患者出现了复合完全缓解，简单来说，就是86%的人血液和骨髓检查都测不出明显的白血病细胞了。也就是说：

10个人用药，9个人疗效显著！

一些白血病患者会携带有某些“不良基因突变”，他们通常治疗难度更大一些。不过新的三联疗法同样效果非常不错。比如说，合并有FLT3突变的患者中，77%的人白细胞基本消失；合并IDH1/2突变的患者中，89%的人白细胞基本消失。

如何判断疗效的深度？在医学上，通常会用一个叫MRD（微小残留病灶）的指标。简单来说，就是用特别精细、敏感的基因测序技术来检测到底癌细胞有没有残留，是不是被杀得特别干净。

结果显示：如果采用癌细胞比例≤0.1%作为“MRD阴性”（无残留）标准，则患者中的阴性比例达到68%，可以说非常好了。

关于疗效是否足够持久，一般是看“中位缓解持续时间”，简单来说，就是看病情已经大幅好转的患者中，多数人能坚持多久。平均随访26.1周时，大多数人的病情好转状态还没有结束，因此还拿不到最终数据。

一部分患者在病情好转后，接受了造血干细胞移植，之后有3人继续使用Ziftomenib维持治疗。

疗效不错，那么毒性是否能耐受？答案是肯定的。研究人员表示，在温和的标准双药方案中加上Ziftomenib后，并没有毒性变得明显更糟，骨髓抑制的严重程度和恢复时间，都差不多在原方案的预期范围里。

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参考来源：

https://www.onclive.com/view/ziftomenib-at-rp2d-demonstrates-high-response-rates-for-npm1-mutated-aml