20年无进展的胶质母细胞瘤治疗终于迎来突破：IGV-001让新诊断患者生存期大幅延长！

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摘要

近日，美国Imvax公司公布了一项2b期临床试验的初步结果。该试验在99名新诊断的胶质母细胞瘤患者中，评估了新疗法IGV-001的治疗潜力。

初步试验结果显示，与当前标准疗法相比，IGV-001显著改善了患者的总生存期，平均总生存期延长了6.3个月。该疗法的安全性也很良好。

来源：ChatGPT生成AI示意图

IGV-001是一种自体来源的生物制剂与装置组合产品候选药物。

简单来说，它是一种“用患者自己肿瘤做成的特殊免疫治疗产品”。它结合了一个小装置和生物制剂，通过把患者的肿瘤细胞加工处理后，短暂植入体内，让身体的免疫系统被激活，从而学会更好地识别和攻击肿瘤。

IGV-001利用了Imvax公司用于实体肿瘤的专有Goldspire®免疫肿瘤平台。这种治疗方式采用了独特方法，诱导针对肿瘤的个体化、广泛且持久的免疫反应。

美国食品药品监督管理局（FDA）已授予IGV-001用于治疗新诊断胶质母细胞瘤的快速通道资格和孤儿药资格。IGV-001目前仍处于研究阶段，尚未获得FDA或任何监管机构批准。

这是一项随机、多中心、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验，旨在评估IGV-001在新诊断的胶质母细胞瘤患者中的安全性和疗效。试验评估了多个终点，包括无进展生存期（PFS，主要终点）、总生存期以及安全性。

试验虽然未在无进展生存期（PFS）上达到统计学显著差异，但显示出平均总生存期延长6.3个月的优势，以及良好的安全性。

该试验在美国19个中心纳入了99名受试者，按2:1随机分配。患者在恶性肿瘤手术切除约48小时后，IGV-001组被植入含有“患者自身完整肿瘤来源细胞与反义寡核苷酸（IMV-001）”的生物扩散腔体；而安慰剂组植入的腔体仅含有无活性的溶液。两组的腔体均在植入约48小时后取出。六周后，所有患者接受标准治疗（同步放疗联合替莫唑胺，随后替莫唑胺维持治疗）。

➤具体研究结果

截至目前，已有大约100名新诊断的胶质母细胞瘤患者在两项临床研究中接受过IGV-001治疗。

Imvax公司已告知美国食品药品监督管理局（FDA），接下来会申请开会，讨论IGV-001未来的审批和上市流程。

胶质母细胞瘤是最常见、也是最具侵袭性的恶性脑部癌症，几十年来在治疗方面几乎没有取得重大进展。

美国每年约有14,000人被诊断为胶质母细胞瘤，采用现有标准疗法的平均预期寿命仅为12至15个月，五年生存率低于6%。

对于新诊断的胶质母细胞瘤的标准治疗方案，至今已有20年没有再取得新的改善。

上一次在新诊断胶质母细胞瘤治疗中取得重要突破，是2005年的Stupp研究。该研究带来了2.5个月的平均总生存期改善。20多年过去了，Stupp方案——最大范围安全手术切除，随后同步放疗联合化疗药替莫唑胺，以及后续的替莫唑胺维持治疗，仍然是目前新诊断胶质母细胞瘤的标准治疗。

“这项试验的数据非常令人鼓舞，它提示IGV-001对新诊断的胶质母细胞瘤患者的总体生存期有临床意义的改善，同时该疗法的安全性也较为温和。这些结果可能成为治疗这种致命疾病的一个重要转折点。”美国俄亥俄州立大学威克斯纳医学中心神经外科肿瘤主任、神经外科教授J. Bradley Elder博士在新闻稿中表示，他也是这项2b期临床试验中招募患者最多的研究者。

“虽然许多癌症的治疗已经取得很大进展，但胶质母细胞瘤的治疗多年来几乎没有改变。这是一个令人心碎的诊断，而有限的治疗选择让这一切更加艰难。最终，无论是患者还是家属，他们所希望的都是能多一点与亲人相处的时间，而IGV-001这一新的胶质母细胞瘤治疗方法为我们带来了这样的希望。”美国脑肿瘤协会总裁兼CEO Kelly Sitkin表示。

资料来源：

[1]https://www.imvax.com/imvax-announces-positive-top-line-data-from-phase-2b-clinical-trial-of-igv-001-in-newly-diagnosed-gbm/

[2]https://www.onclive.com/view/igv-001-prolongs-os-vs-placebo-in-newly-diagnosed-glioblastoma